吸収クリアランススキャンの再現性と応答の研究

嚢胞性線維症 (CF) は、上皮表面でのイオン輸送を損なう嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子 (CFTR) の変異によって引き起こされる常染色体劣性遺伝病です。 その結果、気道に脱水分泌物の蓄積が生じ、肺に慢性感染症や炎症が生じ、重大な罹患率や死亡率につながります。 CFの発症に対する研究者の理解は大幅に深まっており、この疾患を治療するために多くの新しい標的療法が開発されていますが、これらの療法を評価するために使用される臨床効果の測定には、効果を実証するために長期間の試験が必要です。 疾患の最も基本的な側面の変化を評価し、疾患を変える治療法の迅速なスクリーニングを可能にするためには、新しいトランスレーショナル技術が必要です。 研究者らは最近、CFTR機能不全に関連する中心的な病態生理学的プロセスである気道での液体吸収を測定するための新しいエアロゾルベースのイメージング技術を開発した。 研究者らは、気道液体の過剰吸収が、イオンおよび体液輸送における細胞欠陥とCFにおける進行性気道機能不全との間の重要な関連性であると提案している。 したがって、研究者らの技術は、現在利用可能な転帰測定に先立って、疾患の重症度の測定と治療的矯正の迅速な指標を提供する可能性がある。