Herhaalbaarheids- en responsonderzoek van scans met absorptieve klaring

Cystic Fibrosis (CF) is een autosomaal recessieve genetische ziekte die wordt veroorzaakt door mutaties van de Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) die het ionentransport op epitheeloppervlakken belemmert. Dit resulteert in de ophoping van gedehydrateerde secreties in de luchtwegen en chronische infectie en ontsteking in de longen, wat leidt tot aanzienlijke morbiditeit en mortaliteit. Het inzicht van de onderzoekers in de pathogenese van CF is aanzienlijk toegenomen en er worden veel nieuwe gerichte therapieën ontwikkeld om deze ziekte te behandelen. De metingen van de klinische werkzaamheid die worden gebruikt om deze therapieën te evalueren, vereisen echter lange proeven om een ​​effect aan te tonen. Er zijn nieuwe translationele technieken nodig om veranderingen in de meest elementaire aspecten van de ziekte te beoordelen en een snelle screening van ziekteveranderende therapieën mogelijk te maken. De onderzoekers hebben onlangs een nieuwe op aerosol gebaseerde beeldvormingstechniek ontwikkeld om de vloeistofabsorptie in de luchtwegen te meten - een centraal pathofysiologisch proces dat verband houdt met CFTR-disfunctie. De onderzoekers stellen voor dat hyperabsorptie van vloeistof in de luchtwegen een belangrijke schakel is tussen cellulaire defecten in ionen- en vloeistoftransport en progressieve luchtwegdisfunctie bij CF. Aldus kan de techniek van de onderzoeker een maatstaf zijn voor de ernst van de ziekte en een snelle indicatie van therapeutische correctie voorafgaand aan de momenteel beschikbare uitkomstmaten.