Estudio de repetibilidad y respuesta de barridos de aclaramiento por absorción

La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética autosómica recesiva, causada por mutaciones del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) que altera el transporte de iones en las superficies epiteliales. Esto da como resultado la acumulación de secreciones deshidratadas en las vías respiratorias e infección e inflamación crónicas en los pulmones, lo que lleva a una morbilidad y mortalidad significativas. La comprensión de los investigadores sobre la patogenia de la FQ ha aumentado sustancialmente y se están desarrollando muchas terapias dirigidas nuevas para tratar esta enfermedad; sin embargo, las medidas de eficacia clínica utilizadas para evaluar estas terapias requieren ensayos prolongados para demostrar un efecto. Se necesitan nuevas técnicas traslacionales para evaluar los cambios en los aspectos más básicos de la enfermedad y permitir la detección rápida de terapias que alteran la enfermedad. Los investigadores han desarrollado recientemente una nueva técnica de imagen basada en aerosoles para medir la absorción de líquidos en las vías respiratorias, un proceso fisiopatológico central relacionado con la disfunción de CFTR. Los investigadores proponen que la hiperabsorción de líquido en las vías respiratorias es un vínculo clave entre los defectos celulares en el transporte de iones y fluidos y la disfunción progresiva de las vías respiratorias en la FQ. Por lo tanto, la técnica de los investigadores puede proporcionar una medida de la gravedad de la enfermedad y una indicación rápida de la corrección terapéutica antes de las medidas de resultado actualmente disponibles.