Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2-studie til evaluering af virkningerne af VX-661/Ivacaftor på lunge- og ekstrapulmonale systemer hos personer med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutationen

28. juni 2021 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppe, eksplorativ undersøgelse til evaluering af virkninger af VX-661 i kombination med Ivacaftor på lunge- og ekstrapulmonære systemer hos forsøgspersoner i alderen 18 år og ældre med cystisk fibrose, homozygot for F508del -CFTR-mutation

At evaluere de kliniske virkningsmekanismer i lunge- og ekstrapulmonale systemer af VX-661 (tezacaftor; TEZ) i kombination med ivacaftor (IVA) (TEZ/IVA) hos deltagere med cystisk fibrose (CF), som er homozygote for F508del-mutationen på CF transmembran konduktans regulator (CFTR) gen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige deltagere, homozygote for F508del CFTR-mutationen
  • Bekræftet diagnose af CF ved svedkloridtest
  • Forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1) ≥40 % og ≤90 % af forventet normal for alder, køn og højde ved screeningsbesøg
  • Stabil CF-sygdom bedømt af investigator.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med enhver komorbiditet, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved administration af forsøgslægemidlet til forsøgspersonen.
  • En akut øvre eller nedre luftvejsinfektion, pulmonal eksacerbation eller ændringer i behandling for lungesygdom inden for 28 dage før dag 1
  • Anamnese eller bevis for klinisk signifikante fund ved oftalmologisk undersøgelse i løbet af screeningsperioden.
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Deltagere, der har været udsat for stråling inden for 1 år før den første mucociliary clearance (MCC) procedure, der ville få dem til at overskride føderale regler ved at deltage i denne undersøgelse
  • Efter efterforskerens mening ude af stand til at udføre inhalationsmanøvrer tilstrækkeligt under MCC-procedurerne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtog placebo matchet til tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) fast dosiskombination (FDC) tablet oralt én gang dagligt om morgenen efterfulgt af placebo matchet til IVA tablet oralt én gang dagligt om aftenen i 29 dage.
Medicin: Tezacaftor/Ivacaftor matchende placebo
Medicin: Ivacaftor matchende placebo
Eksperimentel: TEZ/IVA
Deltagerne modtog 100 milligram (mg) TEZ/150 mg IVA FDC-tablet oralt én gang dagligt om morgenen efterfulgt af 150 mg IVA-tablet oralt én gang dagligt om aftenen i 29 dage.
Medicin: Ivacaftor
Medicin: Tezacaftor/Ivacaftor
Tezacaftor/Ivacaftor FDC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i mucociliær clearance (MCC) på dag 28
Tidsramme: Baseline, dag 28
MCC blev vurderet ved hjælp af en billeddannelsesteknik, der muliggør sporing af slim i luftvejene. MCC blev udtrykt som procentdelen af ​​hel-lunge-clearance gennem 60 minutter ved baseline og dag 28.
Baseline, dag 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) på dag 28
Tidsramme: Baseline, dag 28
Procent forudsagt FEV1 er forholdet mellem FEV1 og den forudsagte FEV1, udtrykt som en procentdel. FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Baseline, dag 28
Absolut ændring fra baseline i tyndtarmsområdet under kurven (AUC) over 1 minuts gennemsnitlige pH-stigninger på dag 29
Tidsramme: Baseline, dag 29
Absolut ændring fra baseline i tyndtarms AUC over 1 minuts gennemsnitlige pH-stigninger gennem 30 minutter på dag 29 blev vurderet.
Baseline, dag 29
Absolut ændring fra baseline i svedklorid på dag 29
Tidsramme: Baseline, dag 29
Baseline, dag 29
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til dag 57
Baseline op til dag 57

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. juli 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. juli 2015

Først opslået (Skøn)

24. juli 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX14-661-111

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Ivacaftor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner