Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Ivacaftor og VX-661 i kombination med Ivacaftor hos forsøgspersoner i alderen 12 år og ældre med cystisk fibrose, heterozygot for F508del-cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR) mutation

8. maj 2018 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, crossover-undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Ivacaftor og VX-661 i kombination med Ivacaftor hos forsøgspersoner i alderen 12 år og ældre med cystisk fibrose, heterozygot for F508del-CFTR-mutationen , og en anden allel med en CFTR-mutation, der forventes at have restfunktion

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-661 i kombination med ivacaftor (IVA, VX-770) og IVA monoterapi hos deltagere med cystisk fibrose (CF), som er heterozygote for F508del-CFTR allel og en anden allel med en CFTR-mutation forudsagt at have en restfunktion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

248

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien
      • Melbourne, Australien
      • South Brisbane, Australien
      • Westmead, Australien
  • Belgien
      • Gent, Belgien
  • Canada
      • Montreal, Canada
      • Quebec City, Canada
      • Toronto, Canada
      • Vancouver, Canada
  • Det Forenede Kongerige
    • Devon
      • Exeter, Devon, Det Forenede Kongerige
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Det Forenede Kongerige
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Det Forenede Kongerige
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Det Forenede Kongerige
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater
      • Oakland, California, Forenede Stater
      • Palo Alto, California, Forenede Stater
      • Sacramento, California, Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
      • Denver, Colorado, Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater
      • Miami, Florida, Forenede Stater
      • Orlando, Florida, Forenede Stater
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater
      • Tampa, Florida, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
      • Park Ridge, Illinois, Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
      • Syracuse, New York, Forenede Stater
      • Valhalla, New York, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater
      • Dallas, Texas, Forenede Stater
      • Tyler, Texas, Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
      • Spokane, Washington, Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater
  • Frankrig
      • Bordeaux Cedex, Frankrig
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Frankrig
    • Herault
      • Montpellier cedex 5, Herault, Frankrig
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankrig
    • Nord
      • Lille cedex, Nord, Frankrig
    • Paris
      • Paris cedex 14, Paris, Frankrig
      • Paris cedex 15, Paris, Frankrig
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankrig
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
      • Den Haag, Holland
      • Rotterdam, Holland
      • Utrecht, Holland
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Petach-Tikva, Israel
      • Ramat-Gan, Israel
  • Italien
      • Ancona, Italien
      • Milano, Italien
      • Orbassano, Italien
      • Potenza, Italien
      • Roma, Italien
      • Verona, Italien
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
      • St Gallen, Schweiz
      • Zuerich, Schweiz
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Tyskland
      • Munchen, Bayern, Tyskland
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Tyskland
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Heterozygot for F508del-CFTR og en anden allel med en CFTR-mutation forudsagt at have restfunktion
  • Forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1) større end eller lig med (≥) 40 procent (%) og mindre end eller lig med (≤) 90 % af forventet normal for alder, køn og højde under screening
  • Svedkloridværdi ≥60 millimol pr. liter (mmol/L) under screening ELLER som dokumenteret i deltagerens journal
  • Stabil CF-sygdom bedømt af investigator

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med enhver komorbiditet, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved administration af forsøgslægemidlet til deltageren
  • En akut øvre eller nedre luftvejsinfektion, pulmonal eksacerbation
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
  • Igangværende eller tidligere deltagelse i et afprøvende lægemiddelstudie (herunder undersøgelser, der undersøger VX-661, lumacaftor [VX-809] og/eller ivacaftor) inden for 30 dage efter screening
  • Gravide og ammende kvinder
  • Seksuelt aktive deltagere med reproduktionspotentiale, som ikke er villige til at følge præventionskravene

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo matchede til Ivacaftor
Tablet, oral brug
Medicin: Placebo matchet til VX-661/ivacaftor
Fast dosis kombinationstablet, oral brug
Eksperimentel: VX-661/Ivacaftor kombination
Medicin: VX-661/Ivacaftor
Fast dosis kombinationstablet, oral brug
Andre navne:
  • VX-661+VX-770
Medicin: Ivacaftor
Tablet, oral brug
Andre navne:
  • IVA, VX-770
Medicin: Placebo matchede til Ivacaftor
Tablet, oral brug
Eksperimentel: Ivacaftor monoterapi
Medicin: Ivacaftor
Tablet, oral brug
Andre navne:
  • IVA, VX-770
Medicin: Placebo matchet til VX-661/ivacaftor
Fast dosis kombinationstablet, oral brug

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra undersøgelsens baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) ved gennemsnit af uge 4 og uge 8
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og uge 8 i hver behandlingsperiode
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Baseline, uge ​​4 og uge 8 i hver behandlingsperiode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra undersøgelsens baseline i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score i gennemsnit af uge 4 og uge 8
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og uge 8 i hver behandlingsperiode
CFQ-R vurderede luftvejssymptomer på en skala med score fra 0 til 100; hvor højere score indikerede færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Baseline, uge ​​4 og uge 8 i hver behandlingsperiode
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til uge 28
Dag 1 til uge 28
Relativ ændring fra undersøgelsens baseline i ppFEV1 ved gennemsnit af uge 4 og uge 8
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og uge 8 i hver behandlingsperiode
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Baseline, uge ​​4 og uge 8 i hver behandlingsperiode
Absolut ændring fra undersøgelsens baseline i svedklorid ved gennemsnittet af uge 4 og uge 8
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og uge 8 i hver behandlingsperiode
Baseline, uge ​​4 og uge 8 i hver behandlingsperiode
Lavplasmakoncentrationer (Ctrough) af VX-661, VX-661 Metabolitter (M1 VX-661), IVA og IVA Metabolite (M1 IVA) efter administration af VX-661/IVA kombinationsterapi
Tidsramme: Dosis før morgen i uge 8 i hver behandlingsperiode
Dosis før morgen i uge 8 i hver behandlingsperiode
Gennemgang af IVA og IVA Metabolite (M1 IVA) Efter administration af IVA monoterapi
Tidsramme: Dosis før morgen i uge 8 i hver behandlingsperiode
Dosis før morgen i uge 8 i hver behandlingsperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. marts 2015

Først opslået (Skøn)

18. marts 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. juni 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. maj 2018

Sidst verificeret

1. maj 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX14-661-108
  • 2014-004788-18 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med VX-661/Ivacaftor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner