Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langtidsbehandling med B-VEC for dystrofisk epidermolysis bullosa

8. april 2024 opdateret af: Krystal Biotech, Inc.

Open Label Behandling af Beremagene Geperpavec (B-VEC)

Dette er et 78-ugers (ca. halvandet år) åbent forlængelsesstudie af Beremagene Geperpavec (B-VEC), for deltagere i alderen 6 måneder og ældre, som er blevet diagnosticeret med Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB). Deltagerne vil hver uge blive doseret med den aktuelle B-VEC-terapi. Det primære endepunkt vil være at vurdere langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af den aktuelle genterapi. Studiet er for dem, der deltog i fase III-studiet, samt nye deltagere, der ikke var i stand til at deltage i fase III-studiet, som opfylder alle tilmeldingskriterier.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

47

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Forenede Stater, 92688
        • Mission dermatology Center
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Stanford University
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Forenede Stater, 33146
        • Pediatric Skin Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Ascension Seton- Dell's Children Medical Group

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Villig og i stand til at give samtykke/samtykke
  • Klinisk diagnose af epidermolysis bullosa
  • Bekræftelse af diagnose (enten DDEB eller RDEB) ved genetisk testning inklusive COL7A1.
  • Alder: 6 måneder og ældre på tidspunktet for informeret samtykke/samtykke
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal være villige til at bruge en pålidelig præventionsmetode i hele behandlingsvarigheden og i 3 måneder efter den sidste behandlingsansøgning

Ekskluderingskriterier:

  • Sygdomme eller tilstande, der kunne forstyrre vurderingen af ​​sikkerheden ved undersøgelsesbehandlingen og deltagerens overholdelse af undersøgelsesbesøg/procedurer, som bestemt af investigator
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Aktiv infektion i det område, der skal undergå administration, som efterforskeren mener vil påvirke IP-ansøgningen negativt
  • Kendt allergi over for nogen af ​​produktets bestanddele
  • Samtidig hudtransplantation eller meshhudtransplantation; hvis deltageren i øjeblikket er under transplantation eller transplantationsoperation, skal de vente, indtil transplantationen er begyndt at hele, og transplantatet er absorberet, før B-VEC-behandlingen påbegyndes
  • Deltagelse i et interventionelt genterapi klinisk forsøg inden for de seneste tre (3) måneder (ikke inklusive B-VEC administration)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: B-VEC
Åbent B-VEC topisk behandling af DEB-sår.
Biologisk: Open Label Topical Beremagene Geperpavec (B-VEC)
Topisk gel af ikke-integrerende, replikationsinkompetent HSV-1, der udtrykker det humane kollagen VII-protein

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At registrere sikkerhedsresultater for deltagere, mens de er på B-VEC.
Tidsramme: Op til 112 uger
Registrer rapporterbare bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) under den fortsatte brug af B-VEC til deltagere, der har deltaget i og gennemført Krystal Biotechs fase 3-protokol (en fase 3-effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse af Beremagene Geperpavec (B-VEC, tidligere KB103) til behandling af dystrofisk epidermolysis Bullosa (DEB)), som en forlængelse af brugen, efter studiets afslutning; samt, for deltagere diagnosticeret med DEB, som ikke har deltaget i B-VEC fase 3 forsøget.
Op til 112 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

31. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

8. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B-VEC-EX-02

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dystrofisk epidermolyse Bullosa

Kliniske forsøg med Open Label Topical Beremagene Geperpavec (B-VEC)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner