Evaluering af sikkerheds- og effektivitetsundersøgelsen af RGN-137 topisk gel til Junctional og Dystrophic Epidermolysis Bullosa (CELEB)
18. august 2022 opdateret af: Lenus Therapeutics, LLC
En randomiseret, enkeltblind, placebo-kontrolleret, selvtilpasset parring, uafhængig evalueret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af RGN-137 topisk gel hos personer med Junctional og Dystrophic Epidermolysis Bullosa (CELEB)
Formålet med denne undersøgelse er at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af RGN-137 topisk gel med den af placebo gel til behandling af junctional epidermolysis bullosa (JEB) eller dystrophic epidermolysis bullosa (DEB).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
RGN-137 vil blive evalueret for effektivitet og sikkerhed sammenlignet med en placebo.
Et matchet-par design vil blive brugt til at evaluere RGN-137 behandling versus placebo til behandling af 15 forsøgspersoner med JEB eller DEB.
Berettiget forsøgsperson skal have 1 sæt matchede parsår.
Undersøgeren vil tildele et par indekssår, hvert sår med et areal mellem 5 cm2 og 50 cm2 inklusive, til det kvalificerede forsøgsperson på dag 1, og for hvert par vil det ene sår blive randomiseret til at modtage RGN-137 gel og det andet til at modtage Placebo gel.
Forsøgspersoner og uafhængig evaluator vil blive blindet over for behandlingsopgaverne for hvert sår.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
4
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Forenede Stater, 60208
- Northwestern University
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11203
- SUNY Downstate Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78218
- Texas Dermatology and Laser Specialists
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde og mindst 4 år med diagnosen DEB eller JEB
- Patienter og deres forældre eller værger skal være villige og i stand til at give skriftligt informeret samtykke/samtykke
Tilstedeværelse af 1 par stabile indekssår inden for det specificerede størrelsesområde ved undersøgelsen
- Indekssår skal have et overfladeareal mellem 5 cm2 og 50 cm2, inklusive ved screeningsbesøget
- De indekssår, der vælges som parring, skal være relativt afstemte med hensyn til størrelse og placering
- Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest før randomisering
- Seksuelt aktive forsøgspersoner skal acceptere at bruge medicinsk accepterede præventionsmetoder under undersøgelsen
Ekskluderingskriterier:
- Har nogen klinisk tegn på lokal infektion af indekslæsionen
- Brug af tidligere eller samtidig medicin (Ethvert forsøgslægemiddel inden for 30 dage, immunterapi eller cytotoksisk kemoterapi inden for 60 dage, systemisk steroidbehandling inden for 30 dage og topisk steroidbehandling inden for 14 dage)
- Anamnese med følsomhed over for enhver komponent i behandlingen
- Neurologisk, kardiovaskulær, respiratorisk, lever-, nyre- eller metabolisk sygdom, der sandsynligvis vil interferere med forsøgspersonens deltagelse i eller afslutning af undersøgelsen (Efter undersøgerens skøn kan deltagere med kardiomyopati deltage)
- Nuværende eller tidligere malignitet, herunder en historie med pladecellekarcinomer
- Arteriel eller venøs lidelse, der resulterer i ulcererede sår
- Ukontrolleret diabetes mellitus
- Graviditet eller amning under undersøgelsen
- Piger eller kvinder, der har haft menarche, men ikke har fuldført overgangsalderen
- Enhver tilstand eller situation, der kan medføre, at forsøgspersonen ikke er i stand til eller uvillig til at deltage i undersøgelsesprocedurerne
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: RGN-137
Det er formuleret som en gel til topisk administration.
|
Det vil blive påført topisk på det passende sår en gang dagligt i op til 84 dage.
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Det er sammensat af de samme hjælpestoffer som RGN-137-formuleringen uden den aktive ingrediens.
|
Det vil blive påført topisk på det passende sår en gang dagligt i op til 84 dage.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til at opnå 50 % reduktion i arealet af hvert indekssår fra dag 1 op til dag 84.
Tidsramme: op til dag 84
|
Dette primære endepunkt er tiden til opnåelse af 50 % reduktion i arealet af hvert indekssår fra dag 1 op til dag 84, defineret som datoen for det første studiebesøg, hvor 50 % reduktion i indekssårets areal opnås minus datoen for dag 1 besøg .
|
op til dag 84
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til at opnå 50 %, 75 % og 100 % (med dræning eller uden dræning) reduktion i arealet af hvert indekssår fra dag 1 op til dag 84.
Tidsramme: op til dag 84
|
Dette sekundære endepunkt er tiden til opnåelse af 50 %, 75 % og 100 % reduktion i arealet af hvert indekssår fra dag 1 til dag 84, defineret som datoen for det første studiebesøg, hvor 50 % reduktion i indekssårets areal er opnået minus dato for dag 1 besøg.
|
op til dag 84
|
|
Forekomst af 50 %, 75 % og 100 % reduktion og fuldstændig re-epitelisering uden dræning i området af hvert indekssår ved de planlagte besøg.
Tidsramme: op til dag 84
|
Dette sekundære endepunkt vil blive opsummeret ved behandling ved hjælp af frekvenstællinger og procenter.
|
op til dag 84
|
|
Ændring fra basislinje og procentvis ændring fra basislinje i overfladeareal af hvert indekssår ved de planlagte besøg.
Tidsramme: op til dag 84
|
Dette sekundære endepunkt vil blive beregnet for hver behandlingsgruppe såvel som for behandlingsforskel ved hvert besøg.
|
op til dag 84
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Indeks sårkarakteristika ved de planlagte besøg.
Tidsramme: op til dag 84
|
(betændelse/erytem, induration, skorpedannelse, ekssudat, cellulitis og andre abnormiteter)
|
op til dag 84
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
22. maj 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. september 2021
Studieafslutning (Faktiske)
23. november 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
14. juni 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. juni 2018
Først opslået (Faktiske)
5. juli 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. august 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. august 2022
Sidst verificeret
1. august 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- RGN-137-EB-202
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .