Behandlingsprotokol for Child SAA med injektion af mesenkymale stamceller (afledt af navlestrengen) (MSC-SAA)
14. august 2014 opdateret af: Xiaofan Zhu, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Barn med svær aplastisk anæmi (SAA) terapi: Injektion af navlestrengs-afledte mesenkymale stamceller.
Mesenkymale stamceller (MSC) er en ikke-hæmatopoietiske stamceller (HSC) i voksen knoglemarv og deltager i knoglemarvens mikromiljø.
Responsraten af tidlig behandling på børns SAA-applikation kombineret med anti-thymocytglobulin (ATG) (40-50 dage efter ATG-behandling) er forbundet med langtidseffekt.
Injektionen af navlestrengs-afledte mesenkymale stamceller kombineret med ATG forbedrer effektiviteten af børn med SAA.
Studieoversigt
Status
Ukendt
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
- Mesenkymale stamceller blev fremstillet ved in vitro separation, screening og dyrkning fra sundt humant navlestrengsvæv; "Injektion af mesenkymale stamceller (navlestreng) fremstilling og verifikationsregulering" blev også formuleret.
- Startdosis af navlestrengsafledt MSC var 0,5-1,0 * 106 celler/kg, baseret på tidligere humane undersøgelser; Og den maksimalt tolererede dosis var 1 * 107 celler/kg
- Responsen og den fuldstændige remissionsrate, tilbagefaldsfrekvensen af injektionen af navlestrengs-afledte mesenkymale stamceller (eller kombineret med ATG) for barn med SAA blev bestemt.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
20
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Tianjin, Kina, 300020
- Rekruttering
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
-
Kontakt:
- Xiaofan Zhu, MD
- Telefonnummer: +86-22-23909001
- E-mail: zhuxf6465@gmail.com
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 måned til 18 år (VOKSEN, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Ikke-alvorlig aplastisk anæmi (NSAA)-patienter
Ekskluderingskriterier:
- Patienter med svær aplastisk anæmi (SAA).
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: MSC+ATG
Den første MSC-injektion begyndte to uger efter ATG-påføring; Hver patient blev injiceret tre gange, én gang om ugen; Undersøgelse af enkeltdosis tolerance og effektindeks; Hvert individ modtog tre dosisgrupper af behandling.
|
MSC+ATG:Startdosis var 0,5-1,0 x 106 celler/kg; Og den maksimalt tolererede dosis var 1 × 107 celler/kg efter ATG-påføring.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Responsen og fuldstændig remissionsrate med forskellige doser af navlestrengsafledt MSC til behandling af barn med SAA
Tidsramme: 1 år
|
Komplet respons (CR) blev defineret som at opnå normale niveauer af hæmoglobin justeret for alder, blodpladetal >100*109/L og absolut neutrofiltal (ANC) >1,5*1,0 9/L.
Partiel respons (PR) blev defineret som injektionsuafhængighed, retikulocyttal >30*109/L, blodpladetal >20*109/L og ANC>0,5*1,0 9/L over baseline.
Vedvarende injektionsbehov eller død var tegn på ingen respons (NR).
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tilbagefaldshyppigheden med forskellige doser af MSC til behandling af barn med SAA
Tidsramme: 3-10 år
|
Tilbagefaldet blev defineret som injektionsafhængighed igen; eller fremskreden eller paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)/akut myeloid leukæmi/myelodysplasisyndrom (MDS); eller cyclosporin A (CsA) afhængighed.
|
3-10 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. oktober 2013
Primær færdiggørelse (FORVENTET)
1. oktober 2015
Studieafslutning (FORVENTET)
1. oktober 2015
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. august 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. august 2014
Først opslået (SKØN)
18. august 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (SKØN)
18. august 2014
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. august 2014
Sidst verificeret
1. august 2014
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Andre undersøgelses-id-numre
- MSC-2014-SAA-1
- H0806-MSC-2014 (OTHER_GRANT: NSFC)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .