Protocolo de Tratamento de SAA Infantil com Injeção de Células Tronco Mesenquimais (Derivadas de Cordão Umbilical) (MSC-SAA)
14 de agosto de 2014 atualizado por: Xiaofan Zhu, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Terapia de Criança com Anemia Aplástica Grave (SAA): a Injeção de Células-Tronco Mesenquimais Derivadas do Cordão Umbilical.
Células-tronco mesenquimais (CTM) são células-tronco não hematopoiéticas (CTH) da medula óssea adulta e fazem parte do microambiente da medula óssea.
A taxa de resposta do tratamento precoce na aplicação de SAA infantil combinado com globulina anti-timócito (ATG) (40-50 dias após o tratamento com ATG) está associada a efeito de longo prazo.
A injeção de Células Tronco Mesenquimais Derivadas do Cordão Umbilical combinada com ATG melhora a eficácia de crianças com SAA.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
- Células-tronco mesenquimais foram preparadas por separação in vitro, triagem e cultura de tecido de cordão umbilical humano saudável; O "regulamento de fabricação e verificação da injeção de células-tronco mesenquimais (umbilicais)" também foi formulado.
- A dose inicial de MSC Derivada do Cordão Umbilical foi de 0,5-1,0 * 106 células/kg, com base em estudos humanos anteriores; E a dose máxima tolerada foi de 1 * 107 células/kg
- A taxa de resposta e remissão completa, taxa de recaída da injeção de células-tronco mesenquimais derivadas do cordão umbilical (ou combinadas com ATG ) para crianças com SAA foram determinadas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
20
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Tianjin, China, 300020
- Recrutamento
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
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Contato:
- Xiaofan Zhu, MD
- Número de telefone: +86-22-23909001
- E-mail: zhuxf6465@gmail.com
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 mês a 18 anos (ADULTO, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com Anemia Aplástica Não Grave (NSAA)
Critério de exclusão:
- Pacientes com Anemia Aplástica Grave (SAA)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: MSC+ATG
A primeira injeção do agente MSC, começou duas semanas após a aplicação de ATG; Cada paciente foi injetado três vezes, uma vez por semana; Estudo de tolerância a dose única e índice de eficácia; Cada indivíduo recebeu três grupos de dose de tratamento.
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MSC+ATG: A dose inicial foi de 0,5-1,0 × 106 células/kg; E a dose máxima tolerada foi de 1 × 107 células/kg após aplicação de ATG.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A resposta e a taxa de remissão completa com diferentes doses de MSC Derivado do Cordão Umbilical para tratar crianças com SAA
Prazo: 1 ano
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A resposta completa (CR) foi definida como a obtenção de níveis normais de hemoglobina ajustados para a idade, contagem de plaquetas >100*109/L e contagem absoluta de neutrófilos (ANC) >1,5*1,0 9/L.
A resposta parcial (RP) foi definida como independência da injeção, contagem de reticulócitos >30*109/L, contagem de plaquetas >20*109/L e CAN>0,5*1,0 9/L acima da linha de base.
A persistência da necessidade de injeção ou morte foi evidência de nenhuma resposta (NR).
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A taxa de recaída com diferentes doses de MSC para tratar crianças com SAA
Prazo: 3-10 anos
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A recaída foi definida como dependência de injeção novamente; ou hemoglobinúria noturna progressiva ou paroxística (PNH)/leucemia mielóide aguda/síndrome de mielodisplasia (SMD); ou dependência de ciclosporina A (CsA).
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3-10 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2013
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
1 de outubro de 2015
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
1 de outubro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de agosto de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de agosto de 2014
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
18 de agosto de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
18 de agosto de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de agosto de 2014
Última verificação
1 de agosto de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- MSC-2014-SAA-1
- H0806-MSC-2014 (OTHER_GRANT: NSFC)
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