Lapsen SAA:n hoitoprotokolla mesenkymaalisten kantasolujen injektiolla (napanuorasta johdettu) (MSC-SAA)
torstai 14. elokuuta 2014 päivittänyt: Xiaofan Zhu, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Lapsi, jolla on vaikea aplastinen anemia (SAA) -hoito: napanuorasta peräisin olevien mesenkymaalisten kantasolujen injektio.
Mesenkymaaliset kantasolut (MSC) on ei-hematopoieettinen kantasolu (HSC) aikuisen luuytimessä ja osallistuu luuytimen mikroympäristöön.
Varhaisen hoidon vasteprosentti lasten SAA-sovelluksella yhdistettynä anti-tymosyyttiglobuliiniin (ATG) (40–50 päivää ATG-hoidon jälkeen) liittyy pitkäaikaiseen vaikutukseen.
Napanuorasta johdettujen mesenkymaalisten kantasolujen injektio yhdistettynä ATG:hen parantaa SAA:ta sairastavien lasten tehoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
- Mesenkymaaliset kantasolut valmistettiin in vitro -erottelulla, seulonnalla ja viljelmällä terveestä ihmisen napanuorakudoksesta; Myös "mesenkymaalisten kantasolujen (napasolujen) valmistus- ja todentamissääntely" muotoiltiin.
- Napanuorasta johdetun MSC:n aloitusannos oli 0,5-1,0 * 106 solua/kg aiempien ihmistutkimusten perusteella; Ja suurin siedetty annos oli 1 * 107 solua/kg
- Määritettiin vaste ja täydellinen remissionopeus, napanuorasta johdettujen mesenkymaalisten kantasolujen (tai ATG:n kanssa yhdistettyjen) injektion uusiutumisnopeus SAA:ta sairastavalle lapselle.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
20
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Tianjin, Kiina, 300020
- Rekrytointi
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
-
Ottaa yhteyttä:
- Xiaofan Zhu, MD
- Puhelinnumero: +86-22-23909001
- Sähköposti: zhuxf6465@gmail.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 kuukausi - 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ei-vaikea aplastinen anemia (NSAA).
Poissulkemiskriteerit:
- Vaikeaa aplastista anemiaa (SAA) sairastavat potilaat
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: MSC+ATG
Ensimmäinen agentti-MSC-injektio aloitettiin kaksi viikkoa ATG-sovelluksen jälkeen; Jokainen potilas injektoitiin kolme kertaa, kerran viikossa; Tutkimus kerta-annoksen sietokyvystä ja tehokkuusindeksistä; Jokainen koehenkilö sai kolme annosryhmää hoitoa.
|
MSC+ATG: Aloitusannos oli 0,5-1,0 x 106 solua/kg; Ja suurin siedetty annos oli 1 × 107 solua/kg ATG:n levityksen jälkeen.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaste ja täydellinen remissionopeus eri annoksilla napanuorasta johdettua MSC:tä SAA-lapsen hoitoon
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Täydellinen vaste (CR) määriteltiin normaalien hemoglobiinitasojen saavuttamiseksi iän mukaan, verihiutaleiden määrä >100*109/l ja absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) >1,5*1,0 9/l.
Osittainen vaste (PR) määriteltiin injektiosta riippumattomaksi, retikulosyyttimääräksi > 30*109/l, verihiutaleiden määräksi >20*109/l ja ANC:ksi > 0,5*1,0 9/l perusviivan yläpuolella.
Injektiotarpeen jatkuminen tai kuolema oli osoitus vasteesta (NR).
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Relapsien määrä eri MSC-annoksilla SAA-lapsen hoitoon
Aikaikkuna: 3-10 vuotta
|
Relapsi määriteltiin jälleen injektioriippuvuudeksi; tai etenevä tai kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)/akuutti myelooinen leukemia/myelodysplasia-oireyhtymä (MDS); tai syklosporiini A (CsA) -riippuvuus.
|
3-10 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. lokakuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Torstai 1. lokakuuta 2015
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Torstai 1. lokakuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 6. elokuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. elokuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Maanantai 18. elokuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Maanantai 18. elokuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. elokuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muut tutkimustunnusnumerot
- MSC-2014-SAA-1
- H0806-MSC-2014 (OTHER_GRANT: NSFC)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .