Protocollo di trattamento dell'ASA infantile con l'iniezione di cellule staminali mesenchimali (derivate dal cordone ombelicale) (MSC-SAA)
14 agosto 2014 aggiornato da: Xiaofan Zhu, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Bambino con grave anemia aplastica (SAA) Terapia: l'iniezione di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale.
Le cellule staminali mesenchimali (MSC) sono cellule staminali non ematopoietiche (HSC) nel midollo osseo adulto e prendono parte al microambiente del midollo osseo.
Il tasso di risposta del trattamento precoce all'applicazione di SAA per bambini in combinazione con globulina antitimocitica (ATG) (40-50 giorni dopo il trattamento con ATG) è associato a un effetto a lungo termine.
L'iniezione di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale combinate con ATG migliora l'efficacia dei bambini con SAA.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
- Le cellule staminali mesenchimali sono state preparate mediante separazione, screening e coltura in vitro da tessuto del cordone ombelicale umano sano; È stato inoltre formulato il "regolamento per la produzione e la verifica dell'iniezione di cellule staminali mesenchimali (ombelicali)".
- La dose iniziale di MSC derivate dal cordone ombelicale era 0,5-1,0 * 106 cellule/kg, sulla base dei precedenti studi sull'uomo; E la dose massima tollerata era di 1 * 107 cellule/kg
- Sono stati determinati il tasso di risposta e di remissione completa, il tasso di recidiva dell'iniezione di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (o combinate con ATG) per il bambino con SAA.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
20
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Tianjin, Cina, 300020
- Reclutamento
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
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Contatto:
- Xiaofan Zhu, MD
- Numero di telefono: +86-22-23909001
- Email: zhuxf6465@gmail.com
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 mese a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
Sì
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con anemia aplastica non grave (NSAA).
Criteri di esclusione:
- Pazienti con anemia aplastica grave (SAA).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: MSC+ATG
La prima iniezione dell'agente MSC è iniziata due settimane dopo l'applicazione dell'ATG; Ogni paziente è stato iniettato tre volte, una volta alla settimana; Studio sulla tolleranza alla dose singola e sull'indice di efficacia; Ciascun soggetto ha ricevuto tre gruppi di dose di trattamento.
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MSC+ATG: la dose iniziale era di 0,5-1,0 × 106 cellule/kg; E la dose massima tollerata era di 1 × 107 cellule/kg dopo l'applicazione di ATG.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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La risposta e il tasso di remissione completa con diverse dosi di MSC derivate dal cordone ombelicale per trattare il bambino con SAA
Lasso di tempo: 1 anno
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La risposta completa (CR) è stata definita come il raggiungimento di livelli normali di emoglobina aggiustati per età, conta piastrinica >100*109/L e conta assoluta dei neutrofili (ANC) >1,5*1,09/L.
La risposta parziale (PR) è stata definita come indipendenza dall'iniezione, conta reticolocitaria >30*109/L, conta piastrinica >20*109/L e ANC>0,5*1,09/L sopra il basale.
La persistenza della richiesta di iniezione o il decesso è stata la prova di nessuna risposta (NR).
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Il tasso di recidiva con diverse dosi di MSC per trattare il bambino con SAA
Lasso di tempo: 3-10 anni
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La ricaduta è stata nuovamente definita come dipendenza da iniezione; o emoglobinuria notturna in progressione o parossistica (EPN)/leucemia mieloide acuta/sindrome da mielodisplasia (MDS); o dipendenza da ciclosporina A (CsA).
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3-10 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2013
Completamento primario (ANTICIPATO)
1 ottobre 2015
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
1 ottobre 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 agosto 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 agosto 2014
Primo Inserito (STIMA)
18 agosto 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
18 agosto 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 agosto 2014
Ultimo verificato
1 agosto 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Altri numeri di identificazione dello studio
- MSC-2014-SAA-1
- H0806-MSC-2014 (OTHER_GRANT: NSFC)
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