Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandlingsprotokoll for barn SAA med injeksjon av mesenkymale stamceller (avledet navlestreng) (MSC-SAA)

14. august 2014 oppdatert av: Xiaofan Zhu, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Barn med alvorlig aplastisk anemi (SAA) terapi: injeksjon av navlestrengsavledede mesenkymale stamceller.

Mesenkymale stamceller (MSC) er en ikke-hematopoietiske stamceller (HSC) i voksen benmarg og tar del i benmargens mikromiljø. Responsraten for tidlig behandling på barns SAA-applikasjon kombinert med anti-tymocyttglobulin (ATG) (40-50 dager etter ATG-behandling) er assosiert med langtidseffekt. Injeksjonen av navlestrengsavledede mesenkymale stamceller kombinert med ATG forbedrer effekten til barn med SAA.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

  1. Mesenkymale stamceller ble fremstilt ved in vitro separasjon, screening og kultur fra sunt humant navlestrengsvev; "Injeksjon av mesenkymale stamceller (navlestreng) produksjon og verifiseringsregulering" ble også formulert.
  2. Startdosen av navlestrengsavledet MSC var 0,5-1,0 * 106 celler/kg, basert på tidligere menneskelige studier; Og den maksimale tolererte dosen var 1 * 107 celler/kg
  3. Responsen og fullstendig remisjonsrate, tilbakefallsfrekvensen for injeksjonen av navlestrengsavledede mesenkymale stamceller (eller kombinert med ATG) for barn med SAA ble bestemt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

20

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Ikke-alvorlig aplastisk anemi (NSAA) pasienter

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med alvorlig aplastisk anemi (SAA).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: MSC+ATG
Den første MSC-injeksjonen startet to uker etter påføring av ATG; Hver pasient ble injisert tre ganger, én gang per uke; Studie på enkeltdosetoleranse og effektindeks; Hvert individ fikk tre dosegrupper med behandling.
Legemiddel: MSC+ATG
MSC+ATG:Startdose var 0,5-1,0 × 106 celler/kg; Og den maksimale tolererte dosen var 1 × 107 celler/kg etter ATG-påføring.
Andre navn:
  • Mesenkymale stamceller (avledet navlestreng)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Responsen og fullstendig remisjonsrate med forskjellige doser av navlestrengsavledet MSC for å behandle barn med SAA
Tidsramme: 1 år
Fullstendig respons (CR) ble definert som å oppnå normale nivåer av hemoglobin justert for alder, antall blodplater >100*109/L og absolutt nøytrofiltall (ANC) >1,5*1,0 9/L. Partiell respons (PR) ble definert som injeksjonsuavhengighet, retikulocyttantall >30*109/L, blodplateantall >20*109/L og ANC>0,5*1,0 9/L over baseline. Vedvarende injeksjonsbehov eller død var bevis på ingen respons (NR).
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tilbakefallsfrekvensen med forskjellige doser av MSC for å behandle barn med SAA
Tidsramme: 3-10 år
Tilbakefallet ble definert som injeksjonsavhengighet igjen; eller fremskreden eller paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)/akutt myeloid leukemi/myelodysplasisyndrom (MDS); eller cyklosporin A (CsA) avhengighet.
3-10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2013

Primær fullføring (FORVENTES)

1. oktober 2015

Studiet fullført (FORVENTES)

1. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. august 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2014

Først lagt ut (ANSLAG)

18. august 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

18. august 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2014

Sist bekreftet

1. august 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

  • MSC-2014-SAA-1
  • H0806-MSC-2014 (OTHER_GRANT: NSFC)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere