Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Protokol léčby dětské SAA s injekcí mezenchymálních kmenových buněk (odvozeno z pupeční šňůry) (MSC-SAA)

14. srpna 2014 aktualizováno: Xiaofan Zhu, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Terapie dítěte s těžkou aplastickou anémií (SAA): injekce mezenchymálních kmenových buněk odvozených z pupečníku.

Mezenchymální kmenové buňky (MSC) jsou nehematopoetické kmenové buňky (HSC) v kostní dřeni dospělých a podílejí se na mikroprostředí kostní dřeně. Míra odezvy časné léčby na aplikaci Dětského SAA v kombinaci s anti-thymocytárním globulinem (ATG) (40-50 dní po léčbě ATG) je spojena s dlouhodobým účinkem. Injekce mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z pupečníku v kombinaci s ATG zlepšuje účinnost dětí s SAA.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

  1. Mezenchymální kmenové buňky byly připraveny in vitro separací, screeningem a kultivací ze zdravé lidské pupečníkové tkáně; Byla také formulována „regulace výroby a ověřování injekce mezenchymálních kmenových buněk (pupečníkové)“.
  2. Počáteční dávka MSC derivovaného z pupeční šňůry byla 0,5-1,0 * 106 buněk/kg, na základě předchozích studií na lidech; A maximální tolerovaná dávka byla 1 x 107 buněk/kg
  3. Byla stanovena odezva a míra kompletní remise, míra relapsů injekce mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z pupečníku (nebo kombinovaných s ATG) pro dítě s SAA.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

20

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
      • Tianjin, Čína, 300020
        • Nábor
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s nezávažnou aplastickou anémií (NSAA).

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s těžkou aplastickou anémií (SAA).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: MSC+ATG
První injekce činidla MSC začala dva týdny po aplikaci ATG; Každému pacientovi byla aplikována injekce třikrát, jednou týdně; Studie o toleranci a indexu účinnosti jedné dávky; Každý subjekt dostal tři dávkové skupiny léčby.
Lék: MSC+ATG
MSC+ATG: Počáteční dávka byla 0,5-1,0 x 106 buněk/kg; A maximální tolerovaná dávka byla 1 x 107 buněk/kg po aplikaci ATG.
Ostatní jména:
  • Mezenchymální kmenové buňky (odvozeno z pupečníku)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra odezvy a kompletní remise s různými dávkami MSC derivovaných z pupeční šňůry k léčbě dítěte s SAA
Časové okno: 1 rok
Kompletní odpověď (CR) byla definována jako dosažení normálních hladin hemoglobinu upravených podle věku, počtu krevních destiček >100*109/l a absolutního počtu neutrofilů (ANC) >1,5*1,09/l. Částečná odpověď (PR) byla definována jako nezávislost na injekci, počet retikulocytů > 30 x 109/l, počet krevních destiček > 20 x 109/l a ANC > 0,5 x 1,0 9/l nad výchozí hodnotou. Přetrvávání požadavku na injekci nebo úmrtí bylo důkazem žádné odpovědi (NR).
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra relapsů s různými dávkami MSC k léčbě dítěte s SAA
Časové okno: 3-10 let
Recidiva byla opět definována jako injekční závislost; nebo progresivní nebo paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH)/syndrom akutní myeloidní leukémie/myelodysplazie (MDS); nebo závislost na cyklosporinu A (CsA).
3-10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2013

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. října 2015

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. října 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. srpna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. srpna 2014

První zveřejněno (ODHAD)

18. srpna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

18. srpna 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. srpna 2014

Naposledy ověřeno

1. srpna 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • MSC-2014-SAA-1
  • H0806-MSC-2014 (OTHER_GRANT: NSFC)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MSC+ATG

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit