Протокол лечения SAA у детей с помощью инъекции мезенхимальных стволовых клеток (полученных из пуповины) (MSC-SAA)
14 августа 2014 г. обновлено: Xiaofan Zhu, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Терапия ребенка с тяжелой апластической анемией (SAA): инъекция мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповины.
Мезенхимальные стволовые клетки (МСК) представляют собой некроветворные стволовые клетки (ГСК) в костном мозге взрослого человека и принимают участие в микроокружении костного мозга.
Частота ответа на раннее лечение при применении Детского ПАВ в сочетании с антитимоцитарным глобулином (АТГ) (40-50 дней после лечения АТГ) связана с долгосрочным эффектом.
Инъекция мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповины, в сочетании с ATG повышает эффективность лечения детей с SAA.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
- Мезенхимальные стволовые клетки получали путем выделения, скрининга и культивирования in vitro из ткани пуповины здорового человека; Также была сформулирована «инъекция мезенхимальных стволовых клеток (пупочная) и контроль производства и проверки».
- Начальная доза МСК, полученных из пуповины, составляла 0,5–1,0 * 106 клеток/кг, на основании предыдущих исследований на людях; А максимально переносимая доза составила 1*107 клеток/кг.
- Определяли ответ и частоту полной ремиссии, частоту рецидивов после инъекции мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповины (или в сочетании с ATG), у ребенка с SAA.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
20
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Tianjin, Китай, 300020
- Рекрутинг
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
-
Контакт:
- Xiaofan Zhu, MD
- Номер телефона: +86-22-23909001
- Электронная почта: zhuxf6465@gmail.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 месяц до 18 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с нетяжелой апластической анемией (NSAA)
Критерий исключения:
- Пациенты с тяжелой апластической анемией (САА)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: МСК+АТГ
Первая инъекция МСК препарата началась через две недели после применения АТГ; Каждому пациенту вводили три раза, один раз в неделю; Исследование переносимости однократной дозы и индекса эффективности; Каждый субъект получил три дозовые группы лечения.
|
МСК+АТГ: начальная доза 0,5–1,0 × 106 клеток/кг; А максимально переносимая доза составила 1×107 клеток/кг после применения АТГ.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Ответ и частота полной ремиссии при применении различных доз MSC, полученных из пуповины, для лечения детей с SAA
Временное ограничение: 1 год
|
Полный ответ (ПО) определяли как достижение нормального уровня гемоглобина с поправкой на возраст, количества тромбоцитов >100*109/л и абсолютного числа нейтрофилов (АНЧ) >1,5*1,09/л.
Частичный ответ (PR) определяли как независимость от инъекции, количество ретикулоцитов >30*109/л, количество тромбоцитов >20*109/л и ANC>0,5*1,09/л выше исходного уровня.
Сохранение потребности в инъекциях или смерть свидетельствовали об отсутствии ответа (NR).
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота рецидивов при различных дозах МСК для лечения ребенка с САА
Временное ограничение: 3-10 лет
|
Рецидив снова был определен как инъекционная зависимость; или прогрессирующая или пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)/острый миелоидный лейкоз/синдром миелодисплазии (МДС); или зависимость от циклоспорина А (CsA).
|
3-10 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 октября 2013 г.
Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)
1 октября 2015 г.
Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
1 октября 2015 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 августа 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 августа 2014 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
18 августа 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
18 августа 2014 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 августа 2014 г.
Последняя проверка
1 августа 2014 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Другие идентификационные номера исследования
- MSC-2014-SAA-1
- H0806-MSC-2014 (OTHER_GRANT: NSFC)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .