Behandlungsprotokoll von SAA bei Kindern mit der Injektion von mesenchymalen Stammzellen (aus der Nabelschnur) (MSC-SAA)
14. August 2014 aktualisiert von: Xiaofan Zhu, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Therapie bei Kindern mit schwerer aplastischer Anämie (SAA): die Injektion von mesenchymalen Stammzellen aus der Nabelschnur.
Mesenchymale Stammzellen (MSC) sind nicht hämatopoetische Stammzellen (HSC) im Knochenmark von Erwachsenen und nehmen an der Mikroumgebung des Knochenmarks teil.
Die Ansprechrate einer frühzeitigen Behandlung mit SAA-Anwendung bei Kindern in Kombination mit Anti-Thymozyten-Globulin (ATG) (40-50 Tage nach ATG-Behandlung) ist mit einer Langzeitwirkung verbunden.
Die Injektion von aus der Nabelschnur gewonnenen mesenchymalen Stammzellen in Kombination mit ATG verbessert die Wirksamkeit von Kindern mit SAA.
Studienübersicht
Status
Unbekannt
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
- Mesenchymale Stammzellen wurden durch In-vitro-Trennung, Screening und Kultur aus gesundem menschlichem Nabelschnurgewebe hergestellt; Auch die „Injektion von mesenchymalen Stammzellen (Nabelschnur) Herstellungs- und Verifizierungsverordnung“ wurde formuliert.
- Die Anfangsdosis von MSC aus der Nabelschnur betrug 0,5–1,0 * 106 Zellen/kg, basierend auf früheren Studien am Menschen; Und die maximal tolerierte Dosis war 1 * 107 Zellen/kg
- Die Ansprech- und vollständige Remissionsrate sowie die Rückfallrate der Injektion von aus der Nabelschnur stammenden mesenchymalen Stammzellen (oder kombiniert mit ATG) für Kinder mit SAA wurden bestimmt.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Voraussichtlich)
20
Phase
- Phase 4
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Tianjin, China, 300020
- Rekrutierung
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
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Kontakt:
- Xiaofan Zhu, MD
- Telefonnummer: +86-22-23909001
- E-Mail: zhuxf6465@gmail.com
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Monat bis 18 Jahre (ERWACHSENE, KIND)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit nicht schwerer aplastischer Anämie (NSAA).
Ausschlusskriterien:
- Patienten mit schwerer aplastischer Anämie (SAA).
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: MSC+ATG
Die erste Wirkstoff-MSC-Injektion begann zwei Wochen nach der ATG-Anwendung; Jedem Patienten wurde dreimal pro Woche eine Injektion verabreicht; Studie zur Einzeldosis-Verträglichkeit und Wirksamkeitsindex; Jede Versuchsperson erhielt drei Dosisgruppen der Behandlung.
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MSC+ATG: Die Anfangsdosis betrug 0,5-1,0 × 106 Zellen/kg; Und die maximal tolerierte Dosis betrug 1 × 10 7 Zellen/kg nach ATG-Applikation.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Das Ansprechen und die vollständige Remissionsrate mit verschiedenen Dosen von MSC aus der Nabelschnur zur Behandlung eines Kindes mit SAA
Zeitfenster: 1 Jahr
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Vollständiges Ansprechen (CR) wurde definiert als das Erreichen normaler Hämoglobinspiegel, angepasst an das Alter, eine Thrombozytenzahl > 100 × 109/l und eine absolute Neutrophilenzahl (ANC) > 1,5 × 1,0 9/l.
Partial Response (PR) wurde definiert als Injektionsunabhängigkeit, Retikulozytenzahl > 30 x 109/l, Thrombozytenzahl > 20 x 109/l und ANC > 0,5 x 1,0 9/l über dem Ausgangswert.
Persistenz des Injektionsbedarfs oder Tod war ein Beweis für kein Ansprechen (NR).
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1 Jahr
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Die Rückfallrate mit unterschiedlichen MSC-Dosen zur Behandlung von Kindern mit SAA
Zeitfenster: 3-10 Jahre
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Der Rückfall wurde erneut als Injektionsabhängigkeit definiert; oder fortgeschrittene oder paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)/akute myeloische Leukämie/Myelodysplasie-Syndrom (MDS); oder Abhängigkeit von Cyclosporin A (CsA).
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3-10 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Publikationen und hilfreiche Links
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Studienaufzeichnungsdaten
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Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Oktober 2013
Primärer Abschluss (ERWARTET)
1. Oktober 2015
Studienabschluss (ERWARTET)
1. Oktober 2015
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
6. August 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
14. August 2014
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
18. August 2014
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)
18. August 2014
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
14. August 2014
Zuletzt verifiziert
1. August 2014
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Andere Studien-ID-Nummern
- MSC-2014-SAA-1
- H0806-MSC-2014 (OTHER_GRANT: NSFC)
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