Et fase IIa-studie af Sotatercept om knoglemasse og omsætning hos patienter med myelomatose

Inklusionskriterier:

1. Alder > 18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeerklæring.
2. Dokumenteret diagnose af myelomatose, aktuelt med fuldstændig respons (CR) eller meget god partiel respons (VGPR) (som defineret af IMWG-kriterier), mindst to år efter induktionsbehandling eller autolog stamcelletransplantation.
3. Patienter må ikke modtage antimyelombehandling (herunder vedligeholdelsesbehandling).
4. Sygdomsrespons skal bekræftes med gentagne laboratorieundersøgelser med mindst 30 dages mellemrum.
5. Radiologiske tegn på mindst 1 målbar lytisk læsion i arm, bækken eller ben. Afslutning af to års månedlig zoledronsyrebehandling.
6. Eastern Cooperative Group (ECOG) præstationsstatus 0- 2
7. Kreatinin ≤1,5 ​​x øvre normalgrænse (ULN) eller ≥40 ml/min.
8. Total bilirubin ≤ 3,0 mg/dL (bilirubin ≤1,5 ​​x øvre normalgrænse)
9. AST (SGOT) og ALT (SGPT) ≤ 3,0 x ULN og ≤ 5,0 ULN for forsøgspersoner med levermetastaser
10. Hæmoglobin ≥ 7,5 g/dL og ≤ 13 g/dL
11. Absolut neutrofiltal ≥1500/uL
12. Blodpladetal ≥ 75.000/uL (>72 timer siden tidligere blodpladetransfusion)
13. Korrigeret calcium indenfor normale grænser, tidligere hypercalcæmi tilladt
14. Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge en yderst effektiv præventionsmetode i mindst 28 dage før påbegyndelse af undersøgelsen, under deltagelse og mindst 112 dage efter sidste dosis sotatercept.
15. Mænd skal bruge latex-kondom eller ikke-latex-kondom, der ikke er lavet af (dyre-)membran under seksuel kontakt med kvinder i den fødedygtige alder, mens de deltager i undersøgelsen og i mindst 112 dage efter den sidste dosis sotatercept, selvom han har gennemgået succesfuldt vasektomi.

Ekskluderingskriterier:

1. Anamnese med trombose, dyb venetrombose, lungeemboli eller embolisk slagtilfælde OG har ikke været stabil på antikoagulantia inden for de seneste 6 måneder. Lokal trombose i centrallinien er tilladt.
2. Historie om polycytæmi
3. Ukontrolleret hypertension (systolisk blodtryk > 140 mmHg eller diastolisk blodtryk > 90 mmHg.)
4. Anamnese med alvorlig allergisk eller anafylaktisk reaktion eller overfølsomhed over for rekombinante proteiner eller hjælpestoffer i forsøgsproduktet.
5. Nuværende brug af anti-cancer cytotoksiske kemoterapeutiske midler.
6. Større operation inden for 30 dage efter dag 1 af forsøget.
7. Ufuldstændig genopretning eller ufuldstændig heling af sår fra tidligere operation, som bestemt af behandlende investigator.
8. Forsøgspersoner med klassificering af 3 eller højere hjerteinsufficiens som klassificeret af New York Heart Association (NYHA). Se venligst bilag IV.
9. Kvinder, der er gravide eller ammer eller planlægger at blive gravide eller ammer i behandlingsperioden og i 112 dage efter den sidste dosis sotatercept.
10. Behandling med et andet forsøgslægemiddel eller udstyr inden for 28 dage før dag 1, eller hvis halveringstiden for det tidligere produkt er kendt, inden for 5 gange halveringstiden af ​​forsøgslægemidlet før dosering, alt efter hvad der er længst.
11. Forudgående eksponering for sotatercept.
12. Enhver væsentlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet eller psykiatrisk sygdom, som, som bestemt af den behandlende efterforsker, ville forhindre forsøgspersonen i at deltage i undersøgelsen eller give skriftligt informeret samtykke.
13. Enhver tilstand, herunder tilstedeværelsen af ​​laboratorieabnormiteter, som, som bestemt af den behandlende investigator, sætter forsøgspersonen i en uacceptabel risiko, hvis han/hun skulle deltage i undersøgelsen.
14. Kendt positiv for human immundefektvirus (HIV)
15. Kendt positiv for infektiøs hepatitis type C eller aktiv infektiøs hepatitis type B.
16. Enhver tilstand, der, som bestemt af den behandlende efterforsker, forvirrer fortolkningen af ​​data fra undersøgelsen.