En fase IIa-studie av Sotatercept på beinmasse og omsetning hos pasienter med myelomatose

Inklusjonskriterier:

1. Alder > 18 år på tidspunktet for signering av skjemaet for informert samtykke.
2. Dokumentert diagnose av multippelt myelom, for tiden med fullstendig respons (CR) eller svært god partiell respons (VGPR) (som definert av IMWG-kriterier), minst to år etter induksjonsterapi eller autolog stamcelletransplantasjon.
3. Pasienter må ikke få behandling mot myelom (inkludert vedlikeholdsbehandling).
4. Sykdomsrespons må bekreftes med gjentatte laboratoriestudier med minst 30 dagers mellomrom.
5. Radiologiske bevis på minst 1 målbar lytisk lesjon i arm, bekken eller ben. Gjennomføring av to års månedlig zoledronsyrebehandling.
6. Eastern Cooperative Group (ECOG) resultatstatus 0-2
7. Kreatinin ≤1,5 ​​x øvre normalgrense (ULN) eller ≥40 ml/min.
8. Totalt bilirubin ≤ 3,0 mg/dL (bilirubin ≤1,5 ​​x øvre normalgrense)
9. AST (SGOT) og ALT (SGPT) ≤ 3,0 x ULN og ≤ 5,0 ULN for forsøkspersoner med levermetastaser
10. Hemoglobin ≥ 7,5 g/dL og ≤ 13 g/dL
11. Absolutt nøytrofiltall ≥1500/uL
12. Blodplateantall ≥ 75 000/uL (>72 timer siden tidligere blodplatetransfusjon)
13. Korrigert kalsium innenfor normale grenser, tidligere hyperkalsemi tillatt
14. Kvinner i fertil alder må bruke en svært effektiv prevensjonsmetode i minst 28 dager før studiestart, under deltakelse og minst 112 dager etter siste dose sotatercept.
15. Menn må bruke latekskondom eller ikke-latexkondom som ikke er laget av (dyre)membran under seksuell kontakt med kvinner i fertil alder mens de deltar i studien og i minst 112 dager etter siste dose av sotatercept, selv om han har gjennomgått vellykket vasektomi.

Ekskluderingskriterier:

1. Anamnese med trombose, dyp venetrombose, lungeemboli eller embolisk hjerneslag OG har ikke vært stabil på antikoagulantia i løpet av de siste 6 månedene. Lokal sentrallinjetrombose er tillatt.
2. Historie om polycytemi
3. Ukontrollert hypertensjon (systolisk blodtrykk > 140 mmHg eller diastolisk blodtrykk > 90 mmHg.)
4. Anamnese med alvorlig allergisk eller anafylaktisk reaksjon eller overfølsomhet overfor rekombinante proteiner eller hjelpestoffer i undersøkelsesproduktet.
5. Nåværende bruk av cytotoksiske kjemoterapeutiske midler mot kreft.
6. Større operasjon innen 30 dager etter dag 1 av forsøket.
7. Ufullstendig gjenoppretting eller ufullstendig tilheling av sår fra tidligere operasjon, som bestemt av behandlende etterforsker.
8. Personer med klassifisering av 3 eller høyere hjertesvikt som klassifisert av New York Heart Association (NYHA). Vennligst se vedlegg IV.
9. Kvinner som er gravide eller ammer eller planlegger å bli gravide eller ammer i løpet av behandlingsperioden og i 112 dager etter siste dose sotatercept.
10. Behandling med et annet undersøkelseslegemiddel eller utstyr innen 28 dager før dag 1, eller hvis halveringstiden til det forrige preparatet er kjent, innen 5 ganger halveringstiden til undersøkelsesmedisinen før dosering, avhengig av hva som er lengst.
11. Tidligere eksponering for sotatercept.
12. Enhver betydelig medisinsk tilstand, laboratorieavvik eller psykiatrisk sykdom som, som bestemt av den behandlende etterforskeren, ville hindre forsøkspersonen fra å delta i studien eller gi skriftlig informert samtykke.
13. Enhver tilstand inkludert tilstedeværelsen av laboratorieavvik som, som bestemt av den behandlende etterforskeren, setter forsøkspersonen i en uakseptabel risiko hvis han/hun skulle delta i studien.
14. Kjent positiv for humant immunsviktvirus (HIV)
15. Kjent positiv for infeksiøs hepatitt type C eller aktiv infeksiøs hepatitt type B.
16. Enhver tilstand som, som bestemt av den behandlende etterforskeren, forvirrer tolkningen av data fra studien.