Uno studio di fase IIa di Sotatercept sulla massa ossea e sul turnover in pazienti con mieloma multiplo

Criterio di inclusione:

1. Età > 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
2. Diagnosi documentata di mieloma multiplo, attualmente con risposta completa (CR) o risposta parziale molto buona (VGPR) (come definito dai criteri IMWG), almeno due anni dopo la terapia di induzione o il trapianto autologo di cellule staminali.
3. I pazienti non devono essere sottoposti a terapia anti-mieloma (inclusa la terapia di mantenimento).
4. La risposta alla malattia deve essere confermata con esami di laboratorio ripetuti a distanza di almeno 30 giorni.
5. Evidenza radiologica di almeno 1 lesione litica misurabile nel braccio, nel bacino o nella gamba. Completamento della terapia con acido zoledronico mensile di due anni.
6. Performance status dell'Eastern Cooperative Group (ECOG) 0-2
7. Creatinina ≤1,5 ​​x limite superiore della norma (ULN) o ≥40 ml/min
8. Bilirubina totale ≤ 3,0 mg/dL (bilirubina ≤1,5 ​​x limite superiore normale)
9. AST (SGOT) e ALT (SGPT) ≤ 3,0 x ULN e ≤ 5,0 ULN per soggetti con metastasi epatiche
10. Emoglobina ≥ 7,5 g/dL e ≤ 13 g/dL
11. Conta assoluta dei neutrofili ≥1500/uL
12. Conta piastrinica ≥ 75.000/ uL (>72 ore dalla precedente trasfusione piastrinica)
13. Calcio corretto entro limiti normali, pregressa ipercalcemia consentita
14. Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per almeno 28 giorni prima dell'inizio dello studio, durante la partecipazione e almeno 112 giorni dopo l'ultima dose di sotatercept.
15. I maschi devono usare preservativi in ​​lattice o preservativi non in lattice non costituiti da membrane (animali) durante qualsiasi contatto sessuale con femmine in età fertile durante la partecipazione allo studio e per almeno 112 giorni dopo l'ultima dose di sotatercept, anche se sono stati sottoposti con successo vasectomia.

Criteri di esclusione:

1. Storia di trombosi, trombosi venosa profonda, embolia polmonare o ictus embolico E non sono stati stabili con anticoagulanti negli ultimi 6 mesi. È consentita la trombosi locale della linea centrale.
2. Storia di policitemia
3. Ipertensione non controllata (pressione arteriosa sistolica > 140 mmHg o pressione arteriosa diastolica > 90 mmHg.)
4. Storia di grave reazione allergica o anafilattica o ipersensibilità alle proteine ​​ricombinanti o agli eccipienti nel prodotto sperimentale.
5. Uso attuale di agenti chemioterapici citotossici anticancro.
6. Intervento chirurgico maggiore entro 30 giorni dal giorno 1 della sperimentazione.
7. Recupero incompleto o guarigione incompleta di ferite da precedenti interventi chirurgici, come determinato dal trattamento dello sperimentatore.
8. Soggetti con classificazione di insufficienza cardiaca 3 o superiore secondo la classificazione della New York Heart Association (NYHA). Si veda l'Appendice IV.
9. Donne in gravidanza o in allattamento o che stanno pianificando una gravidanza o che allattano durante il periodo di trattamento e per 112 giorni dopo l'ultima dose di sotatercept.
10. Trattamento con un altro farmaco o dispositivo sperimentale entro 28 giorni prima del Giorno 1, o se l'emivita del prodotto precedente è nota, entro 5 volte l'emivita del farmaco sperimentale prima della somministrazione, a seconda di quale sia il più lungo.
11. Precedente esposizione a sotatercept.
12. Qualsiasi condizione medica significativa, anomalia di laboratorio o malattia psichiatrica che, come determinato dallo sperimentatore curante, impedirebbe al soggetto di partecipare allo studio o di fornire il consenso informato scritto.
13. Qualsiasi condizione inclusa la presenza di anomalie di laboratorio che, come determinato dallo sperimentatore curante, espone il soggetto a un rischio inaccettabile se dovesse partecipare allo studio.
14. Noto positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
15. Noto positivo per epatite infettiva di tipo C o epatite infettiva attiva di tipo B.
16. Qualsiasi condizione che, come determinato dal ricercatore curante, confonde l'interpretazione dei dati dello studio.