Um estudo de fase IIa de Sotatercept na massa óssea e renovação em pacientes com mieloma múltiplo

Critério de inclusão:

1. Idade > 18 anos no momento da assinatura do termo de consentimento informado.
2. Diagnóstico documentado de Mieloma Múltiplo, atualmente com resposta completa (CR) ou resposta parcial muito boa (VGPR) (conforme definido pelos critérios do IMWG), pelo menos dois anos após a terapia de indução ou transplante autólogo de células-tronco.
3. Os pacientes não devem estar recebendo terapia anti-mieloma (incluindo terapia de manutenção).
4. A resposta à doença deve ser confirmada com estudos laboratoriais repetidos com pelo menos 30 dias de intervalo.
5. Evidência radiológica de pelo menos 1 lesão lítica mensurável no braço, pelve ou perna. Conclusão de dois anos mensais de terapia com ácido zoledrônico.
6. Status de desempenho do Eastern Cooperative Group (ECOG) 0-2
7. Creatinina ≤1,5 ​​x limite superior do normal (LSN) ou ≥40 mL/min
8. Bilirrubina total ≤ 3,0 mg/dL (bilirrubina ≤1,5 ​​x limite superior normal)
9. AST (SGOT) e ALT (SGPT) ≤ 3,0 x LSN e ≤ 5,0 LSN para indivíduos com metástases hepáticas
10. Hemoglobina ≥ 7,5 g/dL e ≤ 13 g/dL
11. Contagem absoluta de neutrófilos ≥1500/uL
12. Contagem de plaquetas ≥ 75.000/uL (>72 horas desde a transfusão de plaquetas anterior)
13. Cálcio corrigido dentro dos limites normais, hipercalcemia prévia permitida
14. Mulheres com potencial para engravidar devem usar um método anticoncepcional altamente eficaz por pelo menos 28 dias antes de iniciar o estudo, durante a participação e pelo menos 112 dias após a última dose de sotatercept.
15. Os homens devem usar preservativo de látex ou preservativo sem látex não feito de membrana (animal) durante qualquer contato sexual com mulheres com potencial para engravidar durante a participação no estudo e por pelo menos 112 dias após a última dose de sotatercept, mesmo que tenha sido submetido com sucesso vasectomia.

Critério de exclusão:

1. História de trombose, trombose venosa profunda, embolia pulmonar ou acidente vascular cerebral embólico E não se manteve estável com anticoagulantes nos últimos 6 meses. Trombose de linha central local é permitida.
2. História de policitemia
3. Hipertensão não controlada (pressão arterial sistólica > 140 mmHg ou pressão arterial diastólica > 90 mmHg.)
4. História de reação alérgica ou anafilática grave ou hipersensibilidade a proteínas recombinantes ou excipientes no produto experimental.
5. Uso atual de agentes quimioterápicos citotóxicos anti-câncer.
6. Cirurgia de grande porte dentro de 30 dias do primeiro dia do teste.
7. Recuperação incompleta ou cicatrização incompleta de feridas de cirurgia anterior, conforme determinado pelo investigador responsável pelo tratamento.
8. Indivíduos com classificação de insuficiência cardíaca igual ou superior a 3, conforme classificado pela New York Heart Association (NYHA). Consulte o Apêndice IV.
9. Mulheres grávidas ou amamentando ou planejando engravidar ou amamentar durante o período de tratamento e por 112 dias após a última dose de sotatercept.
10. Tratamento com outro medicamento ou dispositivo experimental dentro de 28 dias antes do Dia 1, ou se a meia-vida do produto anterior for conhecida, dentro de 5 vezes a meia-vida do medicamento experimental antes da dosagem, o que for mais longo.
11. Exposição prévia ao sotatercept.
12. Qualquer condição médica significativa, anormalidade laboratorial ou doença psiquiátrica que, conforme determinado pelo investigador responsável pelo tratamento, impeça o sujeito de participar do estudo ou fornecer consentimento informado por escrito.
13. Qualquer condição, incluindo a presença de anormalidade laboratorial que, conforme determinado pelo investigador responsável pelo tratamento, coloque o sujeito em risco inaceitável se ele/ela participar do estudo.
14. Conhecido positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV)
15. Positivo conhecido para hepatite infecciosa tipo C ou hepatite infecciosa ativa tipo B.
16. Qualquer condição que, conforme determinado pelo investigador responsável pelo tratamento, confunda a interpretação dos dados do estudo.