En undersøgelse af Eltrombopag hos patienter med CMML og trombocytopeni
19. april 2021 opdateret af: Groupe Francophone des Myelodysplasies
Et fase I/II-studie af Eltrombopag hos patienter med kronisk myelomonocytisk leukæmi og trombocytopeni
Behandling af patienter med kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML) og trombocytopeni.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Alle egnede patienter vil blive behandlet med eltrombopag i minimum 12 uger og højst 24 måneder.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
30
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Amiens, Frankrig, 80054
- CHU d'Amiens
-
Angers, Frankrig, 49 033
- CHU d'Angers
-
Argenteuil, Frankrig, 95107
- Ch Victor Dupouy
-
Bobigny, Frankrig, 93009
- Hopital Avicenne
-
Cesson-Sévigné, Frankrig, 35510
- Hôpital privé Sévigné
-
Créteil, Frankrig, 94010
- CHU Henri Mondor
-
Grenoble, Frankrig, 38043
- CHU de GRENOBLE
-
Le Mans, Frankrig, 72037
- CH Le Mans
-
Limoges, Frankrig, 87046
- CHRU de Limoges
-
Lyon, Frankrig, 69495
- Centre Hospitalier LYON SUD
-
Marseille, Frankrig, 13009
- Institut Paoli Calmettes
-
Meaux, Frankrig, 77100
- Centre Hospitalier de Meaux
-
Nantes, Frankrig, 44093
- CHU de Nantes
-
Nantes, Frankrig, 44277
- Centre Catherine de Sienne
-
Nice, Frankrig, 06202
- Hôpital Archet 1
-
Paris, Frankrig, 75010
- Hôpital Saint Louis - Service d'hématologie AJA
-
Paris, Frankrig, 75010
- Hôpital Saint Louis - Service d'hématologie séniors
-
Pessac, Frankrig, 33604
- CHU de Haut-Lévèque
-
Poitiers, Frankrig, 86021
- CHU De Poitiers
-
Pringy cedex, Frankrig, 74374
- Centre Hospitalier de la région d'Annecy
-
Rennes, Frankrig, 35033
- Hôpital Pontchaillou
-
Rouen, Frankrig, 76038
- Centre Henri Becquerel
-
Toulouse, Frankrig, 31059
- IUCT Oncopole - Médecine interne
-
Toulouse, Frankrig, 31059
- IUCT Oncopole - Service d'Hématologie Clinique
-
Vandoeuvre Les Nancy, Frankrig, 54511
- CHU Brabois
-
Villejuif, Frankrig, 94805
- Institut Gustave Roussy
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder 18 år eller ældre
- Kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML) i henhold til WHOs kriterier:
- Stabilt overskud af blodmonocytter > 1 G/L
- Mangel på bcr-abl omlejring (eller Philadelphia kromosom)
- Knoglemarvsblastceller < 20 %
- Dysplasi af mindst én afstamnings- eller klonalitetsmarkør eller blodmonocytose i mere end 3 måneder uden anden forklaring
- Blodpladetal < 50 G/L ved to på hinanden følgende blodtællinger i de 2 uger forud for inklusion
- Et af D1- eller D2-kriterierne:
- Mangel på træk ved fremskreden sygdom Hvis antallet af hvide blodlegemer (WBC) < 13 G/L: International Prognostic Scoring System (IPSS) lavt eller mellem-1
Hvis WBC ≥ 13 G/L: ikke mere end et af følgende kriterier:
- Klonal cytogenetisk abnormitet andet end t(5;12) (q33; p13)
- Absolut neutrofiltal (ANC) > 16 G/L
- Anæmi (Hb < 100 g/L)
- Ekstramedullær lokalisering (dokumenteret kutan, pleural eller perikardiel effusion osv...) ELLER D2- Karakteristika ved fremskreden sygdom Hvis WBC < 13 G/L: IPSS intermediate-2 eller høj
Hvis WBC ≥ 13 G/L: to eller flere af følgende kriterier:
- Klonal cytogenetisk abnormitet andet end t(5;12) (q33; p13)
- ANC > 16 G/L
- Anæmi (Hb < 100 g/L)
- Ekstramedullær lokalisering (dokumenteret kutan, pleural eller perikardiel effusion osv...) Og have resisteret (progression eller stabil sygdom uden hæmatologisk forbedring i henhold til International Working Group (IWG) 2006 kriterier) eller recidiverende efter en behandling med et hypomethylerende middel (azacitidin eller decitabin for minimum 6 cyklusser)
- Blastceller ≤ 5 % i knoglemarven
- Præstationsstatus 0-2 på Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) skalaen
- Serumkreatinin < 2 gange den øvre grænse for normal (ULN)
- Alanintransaminase (ALT) og aspartattransaminase (AST) < 3 ULN, total bilirubin < 1,5 ULN (undtagen Gilbert syndrom)
- Tilstrækkelig prævention, hvis det er relevant
- Underskrevet informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- CMML med t(5 ;12) eller blodplade-afledt vækstfaktor beta-receptor (PDGFbetaR) omlejring
- Akut blastisk transformation af CMML med knoglemarvsblastceller > 20 %
- Knoglemarvsblastceller > 5 %
- Patienter kvalificerede til allogen knoglemarvstransplantation med en identificeret donor
- Intensiv kemoterapi givet mindre end 3 måneder før inklusion
- Gravid eller ammende
- Hepatitis C infektion
- Splenomegali > 16 cm ved ultralyd eller CT-scanning (ikke anvendelig hos patienter uden palpabel splenomegali)
- Signifikant (grad II-IV) myelofibrose (knoglemarvstrefin, hvis knoglemarv aspirerer med dårlig cellularitet, eller træk ved myelofibrose på det perifere blodudstrygning (dråbeerythrocytter)
- Klinisk relevant tromboembolisk risikofaktor, som efter investigators vurdering er sådan, at fordel/risiko-forholdet bliver ugunstigt, hvis trombocyttallet stiger
- Levercirrhose (Child-Pugh score ≥ 5)
- Tidligere kræft (undtagen in situ cervixcarcinom, begrænset basalcellecarcinom eller andre tumorer, hvis de ikke er aktive inden for de sidste 3 år)
- Alvorlig samtidig systemisk lidelse, herunder aktiv bakteriel, svampe- eller viral infektion, der efter investigatorens mening ville kompromittere patientens sikkerhed og/eller hans/hendes evne til at fuldføre undersøgelsen.
- Overfølsomhed over for Eltrombopag
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: eltrombopag
|
startdosis på 50 mg én gang dagligt, derefter kan dosis øges sekventielt hver 2. uge op til en maksimal dosis på 300 mg/dag
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Blodpladereaktion
Tidsramme: 12 uger
|
Hæmatologisk forbedring efter 12 ugers behandling med eltrombopag
|
12 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Varighed af blodpladerespons
Tidsramme: 30 måneder
|
Varighed af blodpladerespons ved afslutningen af opfølgningen
|
30 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
sikkerhed af eltrombopag vurderet ved klinisk og biologisk toksicitet af eltrombopag vurderet ved hjælp af NCI CTCAE v4.0
Tidsramme: 24 måneder
|
24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Raphaël Itzykson, MD, Saint-Louis Hospital, Paris, France
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
7. august 2014
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
1. december 2018
Studieafslutning (FAKTISKE)
1. april 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
26. maj 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. december 2014
Først opslået (SKØN)
23. december 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
20. april 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. april 2021
Sidst verificeret
1. april 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GFM-LMMC-Eltrombopag
- 2013-001779-19 (EUDRACT_NUMBER)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .