Een studie van Eltrombopag bij patiënten met CMML en trombocytopenie
19 april 2021 bijgewerkt door: Groupe Francophone des Myelodysplasies
Een fase I/II-studie van eltrombopag bij patiënten met chronische myelomonocytische leukemie en trombocytopenie
Behandeling van patiënten met chronische myelomonocytaire leukemie (CMML) en trombocytopenie.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Alle in aanmerking komende patiënten zullen minimaal twaalf weken en maximaal 24 maanden met eltrombopag worden behandeld.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
30
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Amiens, Frankrijk, 80054
- CHU d'Amiens
-
Angers, Frankrijk, 49 033
- CHU d'Angers
-
Argenteuil, Frankrijk, 95107
- Ch Victor Dupouy
-
Bobigny, Frankrijk, 93009
- Hopital Avicenne
-
Cesson-Sévigné, Frankrijk, 35510
- Hôpital privé Sévigné
-
Créteil, Frankrijk, 94010
- CHU Henri Mondor
-
Grenoble, Frankrijk, 38043
- CHU de GRENOBLE
-
Le Mans, Frankrijk, 72037
- CH Le Mans
-
Limoges, Frankrijk, 87046
- CHRU de Limoges
-
Lyon, Frankrijk, 69495
- Centre Hospitalier LYON SUD
-
Marseille, Frankrijk, 13009
- Institut Paoli Calmettes
-
Meaux, Frankrijk, 77100
- Centre Hospitalier de Meaux
-
Nantes, Frankrijk, 44093
- CHU de Nantes
-
Nantes, Frankrijk, 44277
- Centre Catherine de Sienne
-
Nice, Frankrijk, 06202
- Hôpital Archet 1
-
Paris, Frankrijk, 75010
- Hôpital Saint Louis - Service d'hématologie AJA
-
Paris, Frankrijk, 75010
- Hôpital Saint Louis - Service d'hématologie séniors
-
Pessac, Frankrijk, 33604
- CHU de Haut-Lévèque
-
Poitiers, Frankrijk, 86021
- CHU De Poitiers
-
Pringy cedex, Frankrijk, 74374
- Centre Hospitalier de la région d'Annecy
-
Rennes, Frankrijk, 35033
- Hôpital Pontchaillou
-
Rouen, Frankrijk, 76038
- Centre Henri Becquerel
-
Toulouse, Frankrijk, 31059
- IUCT Oncopole - Médecine interne
-
Toulouse, Frankrijk, 31059
- IUCT Oncopole - Service d'Hématologie Clinique
-
Vandoeuvre Les Nancy, Frankrijk, 54511
- CHU Brabois
-
Villejuif, Frankrijk, 94805
- Institut Gustave Roussy
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd 18 jaar of ouder
- Chronische myelomonocytaire leukemie (CMML) volgens criteria van de WHO:
- Stabiele overmaat aan bloedmonocyten > 1 G/L
- Gebrek aan bcr-abl-herschikking (of Philadelphia-chromosoom)
- Beenmergblastcellen < 20%
- Dysplasie van ten minste één afstammings- of klonaliteitsmarker of bloedmonocytose gedurende meer dan 3 maanden zonder andere verklaring
- Aantal bloedplaatjes < 50 G/L bij twee opeenvolgende bloedtellingen in de 2 weken voorafgaand aan opname
- Een van de D1- of D2-criteria:
- Gebrek aan kenmerken van gevorderde ziekte Als aantal witte bloedcellen (WBC) < 13 G/L: International Prognostic Scoring System (IPSS) laag of intermediair-1
Als WBC ≥ 13 G/L: niet meer dan een van de volgende criteria:
- Klonale cytogenetische afwijking anders dan t(5;12) (q33; p13)
- Absoluut aantal neutrofielen (ANC) > 16 G/L
- Bloedarmoede (Hb < 100 g/L)
- Extramedullaire lokalisatie (gedocumenteerde cutane, pleurale of pericardiale effusie, enz...) OF D2- Kenmerken van voortgeschreden ziekte Als WBC < 13 G/L: IPSS intermediair-2 of hoog
Als WBC ≥ 13 G/L: twee of meer van de volgende criteria:
- Klonale cytogenetische afwijking anders dan t(5;12) (q33; p13)
- ANC > 16 G/L
- Bloedarmoede (Hb < 100 g/L)
- Extramedullaire lokalisatie (gedocumenteerde cutane, pleurale of pericardiale effusie, enz...) en resistent (progressie of stabiele ziekte zonder hematologische verbetering volgens de criteria van de International Working Group (IWG) 2006) of recidief na een behandeling met een hypomethylerend middel (azacitidine of decitabine voor minimaal 6 cycli)
- Blastcellen ≤ 5% in het beenmerg
- Prestatiestatus 0-2 op de schaal van de Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
- Serumcreatinine < 2 keer de bovengrens van normaal (ULN)
- Alaninetransaminase (ALT) en aspartaattransaminase (AST) < 3 ULN, totaal bilirubine < 1,5 ULN (behalve syndroom van Gilbert)
- Adequate anticonceptie indien relevant
- Ondertekende geïnformeerde toestemming
Uitsluitingscriteria:
- CMML met t(5 ;12) of van bloedplaatjes afgeleide groeifactor bèta-receptor (PDGFbetaR) herschikking
- Acute blastische transformatie van CMML met beenmergblastcellen > 20%
- Beenmergblastcellen > 5%
- Patiënten die in aanmerking komen voor allogene beenmergtransplantatie met een geïdentificeerde donor
- Intensieve chemotherapie gegeven minder dan 3 maanden voor opname
- Zwanger of borstvoeding
- Hepatitis C-infectie
- Splenomegalie > 16 cm door middel van echografie of CT-scan (niet van toepassing bij patiënten zonder palpabele splenomegalie)
- Significante (graad II-IV) myelofibrose (beenmergtrephine als beenmergaspiraat met slechte cellulariteit, of kenmerken van myelofibrose op het perifere bloeduitstrijkje (traanvormige erytrocyten)
- Klinisch relevante trombo-embolische risicofactor die naar de mening van de onderzoeker zodanig is dat de baten/risicoverhouding ongunstig wordt als het aantal bloedplaatjes toeneemt
- Levercirrose (Child-Pugh-score ≥ 5)
- Eerdere kanker (behalve in situ cervixcarcinoom, beperkt basaalcelcarcinoom of andere tumoren indien niet actief gedurende de laatste 3 jaar)
- Ernstige bijkomende systemische stoornis, inclusief actieve bacteriële, schimmel- of virale infectie die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt en/of zijn/haar vermogen om het onderzoek te voltooien in gevaar zou brengen.
- Overgevoeligheid voor Eltrombopag
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: eltrombopag
|
aanvangsdosis van 50 mg eenmaal daags, daarna kan de dosis elke 2 weken achtereenvolgens worden verhoogd tot een maximale dosis van 300 mg/dag
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bloedplaatjes reactie
Tijdsspanne: 12 weken
|
Hematologische verbetering na twaalf weken behandeling met eltrombopag
|
12 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Duur van de bloedplaatjesrespons
Tijdsspanne: 30 maanden
|
Duur van de bloedplaatjesrespons aan het einde van de follow-up
|
30 maanden
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
veiligheid van eltrombopag beoordeeld door klinische en biologische toxiciteit van eltrombopag geëvalueerd met behulp van NCI CTCAE v4.0
Tijdsspanne: 24 maanden
|
24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Raphaël Itzykson, MD, Saint-Louis Hospital, Paris, France
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
7 augustus 2014
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
1 december 2018
Studie voltooiing (WERKELIJK)
1 april 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 mei 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 december 2014
Eerst geplaatst (SCHATTING)
23 december 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
20 april 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 april 2021
Laatst geverifieerd
1 april 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GFM-LMMC-Eltrombopag
- 2013-001779-19 (EUDRACT_NUMBER)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .