Un estudio de eltrombopag en pacientes con CMML y trombocitopenia
19 de abril de 2021 actualizado por: Groupe Francophone des Myelodysplasies
Un estudio de fase I/II de eltrombopag en pacientes con leucemia mielomonocítica crónica y trombocitopenia
Tratamiento de pacientes con leucemia mielomonocítica crónica (LMMC) y trombocitopenia.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Todos los pacientes elegibles serán tratados con eltrombopag durante un mínimo de doce semanas y un máximo de 24 meses.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
30
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Amiens, Francia, 80054
- CHU d'Amiens
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Angers, Francia, 49 033
- CHU d'Angers
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Argenteuil, Francia, 95107
- Ch Victor Dupouy
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Bobigny, Francia, 93009
- Hopital Avicenne
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Cesson-Sévigné, Francia, 35510
- Hôpital privé Sévigné
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Créteil, Francia, 94010
- CHU Henri Mondor
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Grenoble, Francia, 38043
- CHU de GRENOBLE
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Le Mans, Francia, 72037
- CH Le Mans
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Limoges, Francia, 87046
- CHRU de Limoges
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Lyon, Francia, 69495
- Centre Hospitalier LYON SUD
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Marseille, Francia, 13009
- Institut Paoli Calmettes
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Meaux, Francia, 77100
- Centre Hospitalier de Meaux
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Nantes, Francia, 44093
- CHU de Nantes
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Nantes, Francia, 44277
- Centre Catherine de Sienne
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Nice, Francia, 06202
- Hôpital Archet 1
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Paris, Francia, 75010
- Hôpital Saint Louis - Service d'hématologie AJA
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Paris, Francia, 75010
- Hôpital Saint Louis - Service d'hématologie séniors
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Pessac, Francia, 33604
- CHU de Haut-Lévèque
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Poitiers, Francia, 86021
- CHU De Poitiers
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Pringy cedex, Francia, 74374
- Centre Hospitalier de la région d'Annecy
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Rennes, Francia, 35033
- Hôpital Pontchaillou
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Rouen, Francia, 76038
- Centre Henri Becquerel
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Toulouse, Francia, 31059
- IUCT Oncopole - Médecine interne
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Toulouse, Francia, 31059
- IUCT Oncopole - Service d'Hématologie Clinique
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Vandoeuvre Les Nancy, Francia, 54511
- CHU Brabois
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Villejuif, Francia, 94805
- Institut Gustave Roussy
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- 18 años o más
- Leucemia mielomonocítica crónica (CMML) según los criterios de la OMS:
- Exceso estable de monocitos en sangre > 1 G/L
- Falta de reordenamiento bcr-abl (o cromosoma Filadelfia)
- Células blásticas de médula ósea < 20%
- Displasia de al menos un marcador de linaje o clonalidad o monocitosis sanguínea durante más de 3 meses sin otra explicación
- Recuento de plaquetas < 50 G/L en dos hemogramas sucesivos en las 2 semanas anteriores a la inclusión
- Cualquiera de los criterios D1 o D2:
- Ausencia de características de enfermedad avanzada Si el recuento de glóbulos blancos (WBC) < 13 G/L: Sistema de puntuación de pronóstico internacional (IPSS) bajo o intermedio-1
Si WBC ≥ 13 G/L: no más de uno de los siguientes criterios:
- Anomalía citogenética clonal distinta de t(5;12) (q33; p13)
- Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) > 16 G/L
- Anemia (Hb < 100 g/L)
- Localización extramedular (derrame cutáneo, pleural o pericárdico documentado, etc…) O D2- Características de la enfermedad avanzada Si WBC < 13 G/L: IPSS intermedio-2 o alto
Si WBC ≥ 13 G/L: dos o más de los siguientes criterios:
- Anomalía citogenética clonal distinta de t(5;12) (q33; p13)
- RAN > 16 G/L
- Anemia (Hb < 100 g/L)
- Localización extramedular (derrame cutáneo, pleural o pericárdico documentado, etc…) Y haber resistido (progresión o enfermedad estable sin mejoría hematológica según criterios del International Working Group (IWG) 2006) o recaída tras un tratamiento con un agente hipometilante (azacitidina o decitabina para un mínimo de 6 ciclos)
- Células blásticas ≤ 5% en la médula ósea
- Estado funcional 0-2 en la Escala del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG)
- Creatinina sérica < 2 veces el límite superior de lo normal (LSN)
- Alanina transaminasa (ALT) y aspartato transaminasa (AST) < 3 LSN, bilirrubina total < 1,5 LSN (excepto síndrome de Gilbert)
- Anticoncepción adecuada si procede
- Consentimiento informado firmado
Criterio de exclusión:
- CMML con t(5 ;12) o reordenamiento del receptor beta del factor de crecimiento derivado de plaquetas (PDGFbetaR)
- Transformación blástica aguda de CMML con células blásticas de médula ósea > 20 %
- Células blásticas de médula ósea > 5%
- Pacientes elegibles para trasplante alogénico de médula ósea con un donante identificado
- Quimioterapia intensiva administrada menos de 3 meses antes de la inclusión
- embarazada o amamantando
- Infección por hepatitis C
- Esplenomegalia > 16 cm por ecografía o tomografía computarizada (No aplicable en pacientes sin esplenomegalia palpable)
- Mielofibrosis significativa (grado II-IV) (trefina de médula ósea si el aspirado de médula ósea tiene poca celularidad o características de mielofibrosis en el frotis de sangre periférica (eritrocitos en forma de lágrima)
- Factor de riesgo tromboembólico clínicamente relevante que, en opinión del investigador, es tal que la relación beneficio/riesgo se vuelve desfavorable si aumenta el recuento de plaquetas.
- Cirrosis hepática (puntuación de Child-Pugh ≥ 5)
- Cáncer previo (excepto carcinoma de cuello uterino in situ, carcinoma de células basales limitado u otros tumores si no están activos durante los últimos 3 años)
- Trastorno sistémico concomitante grave, incluyendo infección bacteriana, fúngica o viral activa que, en opinión del investigador, comprometería la seguridad del paciente y/o su capacidad para completar el estudio.
- Hipersensibilidad a Eltrombopag
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: eltrombopag
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dosis inicial de 50 mg una vez al día, luego la dosis puede aumentarse secuencialmente cada 2 semanas hasta una dosis máxima de 300 mg/día
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Respuesta plaquetaria
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Mejoría hematológica tras doce semanas de tratamiento con eltrombopag
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Duración de la respuesta plaquetaria
Periodo de tiempo: 30 meses
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Duración de la respuesta plaquetaria al final del seguimiento
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30 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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seguridad de eltrombopag evaluada por toxicidad clínica y biológica de eltrombopag evaluada utilizando NCI CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: 24 meses
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Raphaël Itzykson, MD, Saint-Louis Hospital, Paris, France
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
7 de agosto de 2014
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de diciembre de 2018
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de abril de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de mayo de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de diciembre de 2014
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
23 de diciembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
20 de abril de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de abril de 2021
Última verificación
1 de abril de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GFM-LMMC-Eltrombopag
- 2013-001779-19 (EUDRACT_NUMBER)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .