Badanie eltrombopagu u pacjentów z CMML i trombocytopenią
19 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Groupe Francophone des Myelodysplasies
Badanie fazy I/II eltrombopagu u pacjentów z przewlekłą białaczką mielomonocytową i trombocytopenią
Leczenie pacjentów z przewlekłą białaczką mielomonocytową (CMML) i trombocytopenią.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Wszyscy kwalifikujący się pacjenci będą leczeni eltrombopagiem przez co najmniej dwanaście tygodni i maksymalnie 24 miesiące.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
30
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Amiens, Francja, 80054
- CHU d'Amiens
-
Angers, Francja, 49 033
- CHU d'Angers
-
Argenteuil, Francja, 95107
- Ch Victor Dupouy
-
Bobigny, Francja, 93009
- Hôpital Avicenne
-
Cesson-Sévigné, Francja, 35510
- Hôpital privé Sévigné
-
Créteil, Francja, 94010
- CHU Henri Mondor
-
Grenoble, Francja, 38043
- CHU de GRENOBLE
-
Le Mans, Francja, 72037
- CH Le Mans
-
Limoges, Francja, 87046
- CHRU de Limoges
-
Lyon, Francja, 69495
- Centre Hospitalier Lyon Sud
-
Marseille, Francja, 13009
- Institut Paoli Calmettes
-
Meaux, Francja, 77100
- Centre Hospitalier de Meaux
-
Nantes, Francja, 44093
- CHU de Nantes
-
Nantes, Francja, 44277
- Centre Catherine de Sienne
-
Nice, Francja, 06202
- Hôpital Archet 1
-
Paris, Francja, 75010
- Hôpital Saint Louis - Service d'hématologie AJA
-
Paris, Francja, 75010
- Hôpital Saint Louis - Service d'hématologie séniors
-
Pessac, Francja, 33604
- CHU de Haut-Lévèque
-
Poitiers, Francja, 86021
- CHU de Poitiers
-
Pringy cedex, Francja, 74374
- Centre Hospitalier de la région d'Annecy
-
Rennes, Francja, 35033
- Hôpital Pontchaillou
-
Rouen, Francja, 76038
- Centre Henri Becquerel
-
Toulouse, Francja, 31059
- IUCT Oncopole - Médecine interne
-
Toulouse, Francja, 31059
- IUCT Oncopole - Service d'Hématologie Clinique
-
Vandoeuvre Les Nancy, Francja, 54511
- CHU Brabois
-
Villejuif, Francja, 94805
- Institut Gustave Roussy
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 18 lat lub więcej
- Przewlekła białaczka mielomonocytowa (CMML) według kryteriów WHO:
- Stabilny nadmiar monocytów krwi > 1 G/L
- Brak rearanżacji bcr-abl (lub chromosomu Philadelphia)
- Komórki blastyczne szpiku kostnego < 20%
- Dysplazja co najmniej jednego markera linii lub klonalności lub monocytoza krwi trwająca dłużej niż 3 miesiące bez innego wyjaśnienia
- Liczba płytek krwi < 50 G/l w dwóch kolejnych morfologiach krwi w ciągu 2 tygodni poprzedzających włączenie
- Kryteria D1 lub D2:
- Brak cech zaawansowanej choroby Jeśli liczba białych krwinek (WBC) < 13 G/L: International Prognostic Scoring System (IPSS) niska lub pośrednia-1
Jeżeli WBC ≥ 13 G/L: nie więcej niż jedno z poniższych kryteriów:
- Klonalna nieprawidłowość cytogenetyczna inna niż t(5;12) (q33; p13)
- Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) > 16 G/l
- niedokrwistość (Hb < 100 g/l)
- Lokalizacja pozaszpikowa (udokumentowany wysięk skórny, opłucnowy lub osierdziowy itp.) LUB D2 – cechy zaawansowanej choroby Jeśli WBC < 13 G/L: IPSS pośrednio-2 lub wysokie
Jeśli WBC ≥ 13 G/L: dwa lub więcej z następujących kryteriów:
- Klonalna nieprawidłowość cytogenetyczna inna niż t(5;12) (q33; p13)
- ANC > 16 G/L
- niedokrwistość (Hb < 100 g/l)
- Lokalizacja pozaszpikowa (udokumentowany wysięk skórny, opłucnowy lub osierdziowy itp.) I opór (postęp lub stabilizacja choroby bez poprawy hematologicznej zgodnie z kryteriami Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG) 2006) lub nawrót po leczeniu środkiem hipometylującym (azacytydyna lub decytabina w przypadku minimum 6 cykli)
- Komórki blastyczne ≤ 5% w szpiku kostnym
- Stan sprawności 0-2 w skali Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
- Stężenie kreatyniny w surowicy < 2-krotność górnej granicy normy (GGN)
- Transaminaza alaninowa (ALT) i transaminaza asparaginianowa (AspAT) < 3 GGN, bilirubina całkowita < 1,5 GGN (z wyjątkiem zespołu Gilberta)
- Odpowiednia antykoncepcja, jeśli dotyczy
- Podpisana świadoma zgoda
Kryteria wyłączenia:
- CMML z rearanżacją t(5;12) lub receptora płytkopochodnego czynnika wzrostu beta (PDGFbetaR)
- Ostra transformacja blastyczna CMML z komórkami blastycznymi szpiku kostnego > 20%
- Komórki blastyczne szpiku kostnego > 5%
- Pacjenci kwalifikujący się do allogenicznego przeszczepu szpiku kostnego od zidentyfikowanego dawcy
- Intensywna chemioterapia podana mniej niż 3 miesiące przed włączeniem
- Ciąża lub karmienie piersią
- Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C
- Powiększenie śledziony > 16 cm w badaniu USG lub tomografii komputerowej (Nie dotyczy pacjentów bez wyczuwalnego splenomegalii)
- Znaczące (stopień II-IV) zwłóknienie szpiku (trepan szpiku kostnego, jeśli aspirat szpiku kostnego ma słabą komórkowość lub cechy zwłóknienia szpiku w rozmazie krwi obwodowej (erytrocyty łezkowe)
- Klinicznie istotny czynnik ryzyka zakrzepowo-zatorowego, który w opinii badacza powoduje pogorszenie stosunku korzyści do ryzyka w przypadku zwiększenia liczby płytek krwi
- Marskość wątroby (≥ 5 punktów w skali Childa-Pugha)
- Wcześniejszy nowotwór (z wyjątkiem raka szyjki macicy in situ, ograniczonego raka podstawnokomórkowego lub innych nowotworów, jeśli nie były aktywne w ciągu ostatnich 3 lat)
- Ciężkie współistniejące zaburzenie ogólnoustrojowe, w tym czynna infekcja bakteryjna, grzybicza lub wirusowa, która w opinii badacza zagraża bezpieczeństwu pacjenta i/lub jego zdolności do ukończenia badania.
- Nadwrażliwość na Eltrombopag
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: eltrombopag
|
dawka początkowa 50 mg raz na dobę, następnie dawkę można sukcesywnie zwiększać co 2 tygodnie do maksymalnej dawki 300 mg/dobę
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odpowiedź płytek krwi
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Poprawa hematologiczna po dwunastu tygodniach leczenia eltrombopagiem
|
12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas trwania odpowiedzi płytek krwi
Ramy czasowe: 30 miesięcy
|
Czas trwania odpowiedzi płytek krwi na koniec obserwacji
|
30 miesięcy
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
bezpieczeństwo eltrombopagu oceniane na podstawie toksyczności klinicznej i biologicznej eltrombopagu oceniane za pomocą NCI CTCAE v4.0
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Raphaël Itzykson, MD, Saint-Louis Hospital, Paris, France
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
7 sierpnia 2014
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 grudnia 2018
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
1 kwietnia 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
26 maja 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 grudnia 2014
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
23 grudnia 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
20 kwietnia 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 kwietnia 2021
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GFM-LMMC-Eltrombopag
- 2013-001779-19 (EUDRACT_NUMBER)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .