En studie av Eltrombopag hos pasienter med CMML og trombocytopeni
19. april 2021 oppdatert av: Groupe Francophone des Myelodysplasies
En fase I/II-studie av Eltrombopag hos pasienter med kronisk myelomonocytisk leukemi og trombocytopeni
Behandling av pasienter med kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML) og trombocytopeni.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Alle kvalifiserte pasienter vil bli behandlet med eltrombopag i minimum tolv uker og maksimalt 24 måneder.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
30
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Amiens, Frankrike, 80054
- CHU d'Amiens
-
Angers, Frankrike, 49 033
- CHU d'Angers
-
Argenteuil, Frankrike, 95107
- Ch Victor Dupouy
-
Bobigny, Frankrike, 93009
- Hopital Avicenne
-
Cesson-Sévigné, Frankrike, 35510
- Hôpital privé Sévigné
-
Créteil, Frankrike, 94010
- CHU Henri Mondor
-
Grenoble, Frankrike, 38043
- CHU de GRENOBLE
-
Le Mans, Frankrike, 72037
- CH Le Mans
-
Limoges, Frankrike, 87046
- CHRU de Limoges
-
Lyon, Frankrike, 69495
- Centre Hospitalier LYON SUD
-
Marseille, Frankrike, 13009
- Institut Paoli Calmettes
-
Meaux, Frankrike, 77100
- Centre Hospitalier de Meaux
-
Nantes, Frankrike, 44093
- CHU de Nantes
-
Nantes, Frankrike, 44277
- Centre Catherine de Sienne
-
Nice, Frankrike, 06202
- Hôpital Archet 1
-
Paris, Frankrike, 75010
- Hôpital Saint Louis - Service d'hématologie AJA
-
Paris, Frankrike, 75010
- Hôpital Saint Louis - Service d'hématologie séniors
-
Pessac, Frankrike, 33604
- CHU de Haut-Lévèque
-
Poitiers, Frankrike, 86021
- CHU De Poitiers
-
Pringy cedex, Frankrike, 74374
- Centre Hospitalier de la région d'Annecy
-
Rennes, Frankrike, 35033
- Hôpital Pontchaillou
-
Rouen, Frankrike, 76038
- Centre Henri Becquerel
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- IUCT Oncopole - Médecine interne
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- IUCT Oncopole - Service d'Hématologie Clinique
-
Vandoeuvre Les Nancy, Frankrike, 54511
- CHU Brabois
-
Villejuif, Frankrike, 94805
- Institut Gustave Roussy
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 18 år eller eldre
- Kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML) i henhold til WHOs kriterier:
- Stabilt overskudd av blodmonocytter > 1 G/L
- Mangel på bcr-abl omorganisering (eller Philadelphia-kromosom)
- Benmargsblastceller < 20 %
- Dysplasi av minst én avstamnings- eller klonalitetsmarkør eller blodmonocytose i mer enn 3 måneder uten annen forklaring
- Blodplatetall < 50 G/L ved to påfølgende blodtellinger i de 2 ukene før inkludering
- Et av D1- eller D2-kriteriene:
- Mangel på egenskaper ved avansert sykdom Hvis antall hvite blodlegemer (WBC) < 13 G/L: International Prognostic Scoring System (IPSS) lav eller middels-1
Hvis WBC ≥ 13 G/L: ikke mer enn ett av følgende kriterier:
- Klonal cytogenetisk abnormitet annet enn t(5;12) (q33; p13)
- Absolutt nøytrofiltall (ANC) > 16 G/L
- Anemi (Hb < 100 g/L)
- Ekstramedullær lokalisering (dokumentert kutan, pleural eller perikardiell effusjon, etc...) ELLER D2- Kjennetegn ved avansert sykdom Hvis WBC < 13 G/L: IPSS intermediate-2 eller høy
Hvis WBC ≥ 13 G/L: to eller flere av følgende kriterier:
- Klonal cytogenetisk abnormitet annet enn t(5;12) (q33; p13)
- ANC > 16 G/L
- Anemi (Hb < 100 g/L)
- Ekstramedullær lokalisering (dokumentert kutan, pleural eller perikardiell effusjon, etc...) Og har resistert (progresjon eller stabil sykdom uten hematologisk bedring i henhold til International Working Group (IWG) 2006 kriterier) eller tilbakefall etter en behandling med et hypometylerende middel (azacitidin eller decitabin for minimum 6 sykluser)
- Blastceller ≤ 5 % i benmargen
- Ytelsesstatus 0-2 på Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Scale
- Serumkreatinin < 2 ganger øvre normalgrense (ULN)
- Alanintransaminase (ALT) og aspartattransaminase (AST) < 3 ULN, total bilirubin < 1,5 ULN (unntatt Gilbert syndrom)
- Tilstrekkelig prevensjon hvis relevant
- Signert informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- CMML med t(5 ;12) eller blodplateavledet vekstfaktor beta-reseptor (PDGFbetaR) omorganisering
- Akutt blastisk transformasjon av CMML med benmargsblastceller > 20 %
- Benmargsblastceller > 5 %
- Pasienter som er kvalifisert for allogen benmargstransplantasjon med en identifisert donor
- Intensiv kjemoterapi gitt mindre enn 3 måneder før inkludering
- Gravid eller ammende
- Hepatitt C-infeksjon
- Splenomegali > 16 cm ved ultralyd eller CT-skanning (ikke aktuelt hos pasienter uten palpabel splenomegali)
- Signifikant (grad II-IV) myelofibrose (benmargstrefin hvis benmargen aspirerer med dårlig cellularitet, eller trekk ved myelofibrose på det perifere blodutstryket (dråpeerytrocytter)
- Klinisk relevant tromboembolisk risikofaktor som etter utrederens mening er slik at nytte/risiko-forholdet blir ugunstig dersom blodplatetallet øker
- Levercirrhose (Child-Pugh-score ≥ 5)
- Tidligere kreft (unntatt in situ livmorhalskreft, begrenset basalcellekarsinom eller andre svulster hvis de ikke har vært aktive i løpet av de siste 3 årene)
- Alvorlig samtidig systemisk lidelse, inkludert aktiv bakteriell, sopp- eller virusinfeksjon som, etter utforskerens oppfatning, ville kompromittere sikkerheten til pasienten og/eller hans/hennes evne til å fullføre studien.
- Overfølsomhet overfor Eltrombopag
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: eltrombopag
|
startdose på 50 mg én gang daglig, deretter kan dosen økes sekvensielt hver 2. uke opp til en maksimal dose på 300 mg/dag
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Blodplaterespons
Tidsramme: 12 uker
|
Hematologisk bedring etter tolv ukers behandling med eltrombopag
|
12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Varighet av blodplaterespons
Tidsramme: 30 måneder
|
Varighet av blodplaterespons ved slutten av oppfølgingen
|
30 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
sikkerheten til eltrombopag vurdert av klinisk og biologisk toksisitet av eltrombopag evaluert med NCI CTCAE v4.0
Tidsramme: 24 måneder
|
24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Raphaël Itzykson, MD, Saint-Louis Hospital, Paris, France
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
7. august 2014
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. desember 2018
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. april 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. mai 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. desember 2014
Først lagt ut (ANSLAG)
23. desember 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
20. april 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. april 2021
Sist bekreftet
1. april 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GFM-LMMC-Eltrombopag
- 2013-001779-19 (EUDRACT_NUMBER)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .