Uno studio su Eltrombopag in pazienti con CMML e trombocitopenia
19 aprile 2021 aggiornato da: Groupe Francophone des Myelodysplasies
Uno studio di fase I/II su eltrombopag in pazienti con leucemia mielomonocitica cronica e trombocitopenia
Trattamento di pazienti con leucemia mielomonocitica cronica (CMML) e trombocitopenia.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Tutti i pazienti idonei saranno trattati con eltrombopag per un minimo di dodici settimane e un massimo di 24 mesi.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
30
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Amiens, Francia, 80054
- CHU d'Amiens
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Angers, Francia, 49 033
- CHU d'Angers
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Argenteuil, Francia, 95107
- Ch Victor Dupouy
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Bobigny, Francia, 93009
- Hopital Avicenne
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Cesson-Sévigné, Francia, 35510
- Hôpital privé Sévigné
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Créteil, Francia, 94010
- CHU Henri Mondor
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Grenoble, Francia, 38043
- CHU de GRENOBLE
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Le Mans, Francia, 72037
- CH Le Mans
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Limoges, Francia, 87046
- CHRU de Limoges
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Lyon, Francia, 69495
- Centre Hospitalier LYON SUD
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Marseille, Francia, 13009
- Institut Paoli Calmettes
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Meaux, Francia, 77100
- Centre Hospitalier de Meaux
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Nantes, Francia, 44093
- CHU de Nantes
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Nantes, Francia, 44277
- Centre Catherine de Sienne
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Nice, Francia, 06202
- Hôpital Archet 1
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Paris, Francia, 75010
- Hôpital Saint Louis - Service d'hématologie AJA
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Paris, Francia, 75010
- Hôpital Saint Louis - Service d'hématologie séniors
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Pessac, Francia, 33604
- CHU de Haut-Lévèque
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Poitiers, Francia, 86021
- CHU De Poitiers
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Pringy cedex, Francia, 74374
- Centre Hospitalier de la région d'Annecy
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Rennes, Francia, 35033
- Hôpital Pontchaillou
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Rouen, Francia, 76038
- Centre Henri Becquerel
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Toulouse, Francia, 31059
- IUCT Oncopole - Médecine interne
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Toulouse, Francia, 31059
- IUCT Oncopole - Service d'Hématologie Clinique
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Vandoeuvre Les Nancy, Francia, 54511
- CHU Brabois
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Villejuif, Francia, 94805
- Institut Gustave Roussy
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età 18 anni o più
- Leucemia mielomonocitica cronica (CMML) secondo i criteri dell'OMS:
- Eccesso stabile di monociti nel sangue > 1 G/L
- Mancanza di riarrangiamento bcr-abl (o cromosoma Philadelphia)
- Cellule blastiche del midollo osseo < 20%
- Displasia di almeno un marcatore di lignaggio o di clonalità o monocitosi ematica per più di 3 mesi senza altra spiegazione
- Conta piastrinica < 50 G/L su due conte ematiche successive nelle 2 settimane precedenti l'inclusione
- Uno dei criteri D1 o D2:
- Assenza di caratteristiche di malattia avanzata Se conta leucocitaria (WBC) < 13 G/L: International Prognostic Scoring System (IPSS) basso o intermedio-1
Se WBC ≥ 13 G/L: non più di uno dei seguenti criteri:
- Anomalia citogenetica clonale diversa da t(5;12) (q33; p13)
- Conta assoluta dei neutrofili (ANC) > 16 G/L
- Anemia (Hb < 100 g/L)
- Localizzazione extramidollare (versamento cutaneo, pleurico o pericardico documentato, ecc…) OPPURE D2- Caratteristiche di malattia avanzata Se WBC < 13 G/L: IPSS intermedio-2 o alto
Se WBC ≥ 13 G/L: due o più dei seguenti criteri:
- Anomalia citogenetica clonale diversa da t(5;12) (q33; p13)
- ANC > 16 G/L
- Anemia (Hb < 100 g/L)
- Localizzazione extramidollare (versamento cutaneo, pleurico o pericardico documentato, ecc…) e resistenza (progressione o malattia stabile senza miglioramento ematologico secondo i criteri dell'International Working Group (IWG) 2006) o recidiva dopo un trattamento con un agente ipometilante (azacitidina o decitabina per un minimo di 6 cicli)
- Blasti ≤ 5% nel midollo osseo
- Performance status 0-2 sulla scala ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group).
- Creatinina sierica < 2 volte il limite superiore della norma (ULN)
- Alanina transaminasi (ALT) e aspartato transaminasi (AST) < 3 ULN, bilirubina totale < 1,5 ULN (tranne la sindrome di Gilbert)
- Contraccezione adeguata se pertinente
- Consenso informato firmato
Criteri di esclusione:
- CMML con t(5 ;12) o riarrangiamento del recettore beta del fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFbetaR)
- Trasformazione blastica acuta di CMML con blasti del midollo osseo > 20%
- Cellule blastiche del midollo osseo > 5%
- Pazienti idonei per il trapianto allogenico di midollo osseo con un donatore identificato
- Chemioterapia intensiva somministrata meno di 3 mesi prima dell'inclusione
- Incinta o allattamento
- Infezione da epatite C
- Splenomegalia > 16 cm mediante ecografia o TAC (non applicabile in pazienti senza splenomegalia palpabile)
- Mielofibrosi significativa (grado II-IV) (trapanazione del midollo osseo in caso di aspirato midollare con scarsa cellularità o caratteristiche di mielofibrosi sullo striscio di sangue periferico (eritrociti a goccia)
- Fattore di rischio tromboembolico clinicamente rilevante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, è tale che il rapporto beneficio/rischio diventa sfavorevole se la conta piastrinica aumenta
- Cirrosi epatica (punteggio di Child-Pugh ≥ 5)
- Pregresso tumore (eccetto carcinoma della cervice in situ, carcinoma basocellulare limitato o altri tumori se non attivi negli ultimi 3 anni)
- Grave disturbo sistemico concomitante, inclusa un'infezione batterica, fungina o virale attiva che, a parere dello sperimentatore, comprometterebbe la sicurezza del paziente e/o la sua capacità di completare lo studio.
- Ipersensibilità a Eltrombopag
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: eltrombopag
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dose iniziale di 50 mg una volta al giorno, poi la dose può essere aumentata in sequenza ogni 2 settimane fino a una dose massima di 300 mg/die
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risposta piastrinica
Lasso di tempo: 12 settimane
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Miglioramento ematologico dopo dodici settimane di trattamento con eltrombopag
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12 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Durata della risposta piastrinica
Lasso di tempo: 30 mesi
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Durata della risposta piastrinica alla fine del follow-up
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30 mesi
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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sicurezza di eltrombopag valutata in base alla tossicità clinica e biologica di eltrombopag valutata utilizzando NCI CTCAE v4.0
Lasso di tempo: 24 mesi
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24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Raphaël Itzykson, MD, Saint-Louis Hospital, Paris, France
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
7 agosto 2014
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 dicembre 2018
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 aprile 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
26 maggio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 dicembre 2014
Primo Inserito (STIMA)
23 dicembre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
20 aprile 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 aprile 2021
Ultimo verificato
1 aprile 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GFM-LMMC-Eltrombopag
- 2013-001779-19 (EUDRACT_NUMBER)
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