- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT02342964
Comparaison des méthodes de mesure non invasives de la fibrose hépatique dans la fibrose kystique (MUCO-FIBRO)
Étude comparative de différentes méthodes de mesure non invasives de la fibrose hépatique dans la fibrose kystique
Des méthodes non invasives de quantification de la fibrose peuvent aider à évaluer le développement de la fibrose à un moment précis de l'évolution de la maladie, afin de décider de la mise en route d'un traitement par l'acide ursodésoxycholique susceptible de ralentir l'évolution vers la cirrhose hépatique :
- FibroTest,
- L'élastographie impulsionnelle ultrasonore, Fibroscan (FS)
- Élastographie ultrasonore par ShearWave (SWE)
- Élastographie par résonance magnétique (MRE). Le but de cette étude est d'évaluer l'apport de ces méthodes dans le diagnostic de la mucoviscidose au cours de l'évolution de la mucoviscidose.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'incidence de la maladie hépatobiliaire dans la mucoviscidose au cours des 10 premières années de vie est de 2,5 à 1,8/100 patients-années, diminuant significativement au cours de la deuxième décennie ; généralement 30 à 40 % des enfants développent une maladie hépatique avant 12 ans. Cependant, l'atteinte hépatobiliaire est variable dans son expression clinique et histologique. L'aspect histologique typique du foie est la cirrhose (ou fibrose) biliaire focale caractérisée par une répartition hétérogène de la fibrose portale dans le foie.
Les complications de la cirrhose sont responsables de 2,5 % des décès chez les patients atteints de mucoviscidose et représentent la deuxième cause de décès après les maladies pulmonaires si l'on exclut les décès secondaires à la transplantation pulmonaire.
Le diagnostic de la maladie hépatique à un stade précoce de développement et l'évaluation de la progression de la fibrose sont donc difficiles en l'absence de tests diagnostiques non invasifs sensibles et spécifiques.
L'évaluation non invasive de la fibrose hépatique est un sujet d'étude important ces dernières années, du fait de l'émergence de méthodes biologiques et de méthodes d'élastographie quantitative utilisant les ultrasons ou l'Imagerie par Résonance Magnétique (IRM) et permettant de quantifier l'élasticité hépatique, supposée être un reflet de la fibrose. Les avantages de ces méthodes sont nombreux :
- L'évaluation du parenchyme hépatique plus large puis de la biopsie hépatique, permettant de s'affranchir du biais d'échantillonnage
- Méthodes indolores et non invasives pour le patient
- Simple à faire
- Ne nécessite pas d'hospitalisation et peut être pratiqué en ambulatoire
- Des résultats immédiatement connus
- Peut être répété aussi souvent que nécessaire pendant le suivi du patient
- Coût, morbidité et mortalité inférieurs à ceux de la biopsie hépatique. Plusieurs méthodes non invasives de diagnostic de la fibrose ont été étudiées chez l'adulte principalement pour des maladies virales et ont permis de limiter les indications de la biopsie hépatique. Cependant, aucune méthode n'est aujourd'hui validée pour le diagnostic précoce de la maladie hépatique et le suivi des enfants atteints de mucoviscidose.
L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'apport du FibroTest, de l'élastographie impulsionnelle ultrasonore, du Fibroscan (FS), de l'élastographie ultrasonore par ShearWave (SWE) et de l'élastographie par résonance magnétique (MRE) dans le diagnostic de la mucoviscidose hépatique.
Les objectifs secondaires sont les suivants :
- Étudier les corrélations entre les résultats quantitatifs de fibrose obtenus par les quatre techniques de mesure et les correspondances entre les résultats des quatre techniques utilisant les étalons disponibles à t0 et après un an (t1).
- Étudier les corrélations entre les paramètres cliniques, biologiques et échographiques de la maladie hépatique et diverses méthodes de mesure non invasives de la fibrose.
- Evaluer l'aire sous la courbe ROC des différents tests et des tests de performance diagnostiques à l'aide de méthodes analytiques sans gold standard en classant les enfants en deux groupes : la présence de fibrose avancée (stades F2 à F4) ou non (stades F0 et F1), contractualisation par un comité en fonction des résultats de toute biopsie, paramètres cliniques, de laboratoire et échographiques indépendants des tests.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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-
-
Paris, France, 75015
- Hopital Necker
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Enfants atteints de mucoviscidose âgés de 6 à 18 ans. Le diagnostic de mucoviscidose reposera sur le test de la sudation anormale (> 60 mEq/L de sueur chlorée) et/ou sur la présence de deux mutations pathogènes du CFTR.
- Consentement écrit des parents ou titulaires des droits parentaux.
- Affilié ou bénéficiant d'une assurance sociale nationale
Critère d'exclusion:
- Présence d'une autre maladie associée à la mucoviscidose pouvant être responsable d'une maladie hépatique chronique telle qu'un déficit en alpha-1antitrypsine de génotype ZZ ou une infection chronique par le virus B ou C.
- Enfant greffé
- Infection pulmonaire fébrile réelle pouvant modifier la valeur du Fibrotest
- Ascite péri-hépatique importante empêchant les mesures d'élasticité par Fibroscan®
- Insuffisance respiratoire sévère empêchant la réalisation de l'imagerie par résonance magnétique
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Dépistage
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Autre: MUCO-FIBRO
Mesures de l'élasticité hépatique
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Mesure de l'élasticité hépatique par quatre méthodes non invasives : Fibroscan, Fibrotest, SWE, MRE. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Mesure de l'élasticité hépatique par Fibro Test
Délai: Jour 0
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La valeur de l'élasticité hépatique mesurée par chacun des tests effectués le même jour chez le même patient
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Jour 0
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Mesure de l'élasticité hépatique par l'élastographie impulsionnelle ultrasonore, Fibroscan (FS)
Délai: Mois 12
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La valeur de l'élasticité hépatique mesurée par chacun des tests effectués le même jour chez le même patient.
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Mois 12
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Mesure de l'élasticité hépatique par Ultrasound Elastography by ShearWave (SWE) :
Délai: Jour 0
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L'existence d'une fibrose hépatique avancée (stades F2 à F4) sera définie par la présence d'anomalies cliniques, et/ou biologiques et/ou échographiques, définissant deux groupes d'enfants (F+ : enfants avec fibrose avancée, F- : enfants avec peu ou pas de fibrose
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Jour 0
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Mesure de l'élasticité hépatique par Élastographie par Résonance Magnétique (EMR) :
Délai: Mois 12
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L'existence d'une fibrose hépatique avancée (stades F2 à F4) sera définie par la présence d'anomalies cliniques, et/ou biologiques et/ou échographiques, définissant deux groupes d'enfants (F+ : enfants avec fibrose avancée, F- : enfants avec peu ou pas de fibrose
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Mois 12
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Dominique Debray, MD, PhD, 00 33 1 44 49 41 52
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies du système digestif
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies pancréatiques
- Maladies du foie
- Fibrose
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- La cirrhose du foie
- Fibrose kystique
Autres numéros d'identification d'étude
- RCB-2013-A01579-36
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