Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Gør Botulinum Toxin A det nemmere at gå for børn med cerebral parese? (WE)

10. januar 2022 opdateret af: St. Olavs Hospital
I Norge bliver omkring 60 % af alle børn med cerebral parese (CP) behandlet med botulinumtoksin A (BoNT-A) ved 6 års alderen, hovedsageligt i benene. På trods af denne udbredte brug af stoffet er dokumentationen for en positiv effekt på gang utilstrækkelig. Desuden ses stor variation i effekt af klinikere. Hovedformålet med nærværende undersøgelse er at undersøge, om injektioner med BoNT-A i lægmusklerne gør gang lettere hos børn med spastisk CP inden for 6 måneder, hvilket afspejles af reducerede energiomkostninger under gang.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et industriuafhængigt multicenter klinisk forsøg. Randomiseringen vil blive foretaget af en computernummer tilfældig generator og vil blive udført og opbevaret af enheden for Anvendt Klinisk Forskning ved NTNU. To lag: alder og centrum.

Undersøgelsen vil blive udført i henhold til Consorts retningslinjer og retningslinjer for god klinisk praksis. Det er godkendt af den lokale etiske komité (REK Nord) og det norske lægemiddelstyrelse.

Det primære forskningsspørgsmål er: Gør BoNT-A-injektioner i lægmusklerne det lettere at gå hos børn med CP? Sekundære forskningsspørgsmål: 1) Øger BoNT-A-injektioner i lægmusklerne aktiviteten? 2) Forbedrer BoNT-A-indsprøjtninger i lægmusklerne gangkapaciteten 3) Forbedrer BoNT-A-indsprøjtninger i lægmusklerne oplevet præstation og tilfredshed relateret til mobilitetsopgaver og 4) Forbedrer BoNT-A-indsprøjtninger i lægmusklerne tilbagevendende muskel- og skeletsmerter ? Deltagerne vil modtage behandlingen med både lokalbedøvelse og bevidst sedation med orale eller nasale benzodiazepiner. Resultatmål foretages ved baseline og 4, 12 og 24 uger efter behandlingen, med primært endepunkt ved 12 uger.

Data vil blive analyseret ved hjælp af en lineær blandet model (LMM). Forskellen i ændring i det primære resultatmål (energiomkostninger under gang) mellem den behandlede og placebogruppen vil blive udført ved hjælp af en post hoc-test efter LMM. Sekundært vil den samme model blive brugt til at teste for en effekt også 4 og 24 uger efter injektion. Alder, GMFCS-niveau, antal tidligere BoNT-A-behandlinger og studiecenter vil blive betragtet som potentielle kovariater.

Et delstudie vil blive udført inden for rammerne af denne RCT, med det formål at identificere karakteristika for dem, der reagerer på behandlingen sammenlignet med dem, der ikke reagerer (resultatmål 6, 7, 8 og 9).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

61

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Nice, Frankrig
        • Lenval Foundation Children's Hospital
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5000
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norge
        • Oslo University Hospital
      • Tromsø, Norge
        • University Hospital of North-Norway
      • Trondheim, Norge
        • Department of Orthopaedic Surgery, St. Olavs University Hospital
      • Tønsberg, Norge
        • Vestfold Hospital Trust
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Mazowieckie Centrum Neuropsychiatrii, Zagorze

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 måneder til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med unilateral eller bilateral CP
  • GMFCS niveau I og II
  • Underskrevet informeret samtykke
  • forventet samarbejde fra patienterne om behandling og opfølgning.

Ekskluderingskriterier:

  • BoNT-A-injektioner i underbenene i de sidste 6 måneder før intervention
  • historie med bivirkninger af BoNT-A
  • Kendt overfølsomhed over for BoNT-A eller over for et eller flere af hjælpestofferne
  • Ortopædkirurgi i benene i de sidste 2 år
  • Større kognitive svækkelser (skal kunne modtage verbale instruktioner og udføre testproceduren)
  • infektion på det eller de foreslåede injektionssteder
  • Subklinisk eller klinisk evidens for defekt neuromuskulær transmission f.eks. myasthenia gravis eller Lambert-Eatons syndrom hos patienter med perifere motoriske neuropatiske sygdomme (f. amyotrofisk lateral sklerose eller motorisk neuropati)
  • andre underliggende neurologiske lidelser, der kan blive påvirket af BoNT-A-injektioner
  • Brug af aminoglykosid-antibiotika eller spectinomycin eller andre lægemidler, der interfererer med neuromuskulær transmission (f. neuromuskulære blokerende midler)
  • Gravid eller ammende
  • Den fertile alder bruger ikke prævention
  • enhver grund til, at patienten efter investigators mening ikke bør deltage
  • Børn, der har behov for dyb sedering under behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: botox
Botox® (onabotulinumtoxin A), injektioner i lægmusklerne. Den samlede maksimale kropsdosis af Botox® i denne undersøgelse vil være 420 enheder. Maksimal dosis pr. injektionssted vil være 50 enheder. Gastrocnemius-musklen vil modtage 5-6 enheder Botox® pr. kg, men maksimalt 180 enheder i hvert ben. Soleusmusklen vil modtage 2 enheder Botox® pr. kg med maksimal dosis på 60 enheder i hvert ben. Fortynding: 100 enheder Botox® i 1 ml 0,9% natriumchlorid, og det maksimale volumen pr. injektionssted vil være 0,5 ml i begge undersøgelsesgrupper. Indgivelsesvejen er intramuskulær injektion.
Medicin: botox
Agenten gives kun én gang ved nulpunktet i tidsskemaet for projektet.
Andre navne:
  • botulinumtoksin A
Placebo komparator: placebo
Steril 0,9% natriumklorid-injektion Placebodosis vil være den samme dosis i ml som den rekonstituerede Botox
Medicin: placebo
Agenten gives kun én gang ved nulpunktet i tidsskemaet for projektet.
Andre navne:
  • natriumchlorid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Energiomkostninger under gang
Tidsramme: 6 måneder
Vil blive målt ved en 5 minutters gangtest (gå over jorden ved behagelig hastighed) med samtidig gasudveksling.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Aktivitet
Tidsramme: 6 måneder
Daglig aktivitet, målt med et kropsbåret accelerometer over 4 perioder af 7 på hinanden følgende dage.
6 måneder
Opfattet forbedret ydeevne og tilfredshed
Tidsramme: 6 måneder
Vurderet af The Canadian Occupational Performance Measure
6 måneder
Tilbagevendende muskuloskeletale smerter
Tidsramme: 6 måneder
Vurderet af Child Health Questionnaire (norsk version) og elementer fra Brief Pain Inventory (norsk version)
6 måneder
Gangkapacitet
Tidsramme: 6 måneder
Vurderet med OMNI-RPE (OMNI Rating of Perceived Exertion) og en 1 minuts gangtest ved maksimal ganghastighed
6 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gangmønster
Tidsramme: 6 måneder
3D-ganganalyse vil blive udført på en delmængde af deltagere.
6 måneder
Ankelstyrke
Tidsramme: 6 måneder
Isometrisk styrke af ankel plantar- og dorsalflexorer, vil blive lavet på en delmængde af deltagerne.
6 måneder
Spasticitet
Tidsramme: 6 måneder
Vil blive vurderet ved brug af Tardieu-skalaen. På en delmængde af deltagere vil samtidig hastighed, position og muskelaktivering blive målt.
6 måneder
Selvopfattet effekt på gang
Tidsramme: 4 uger
Et kvalitativt interview vil blive gennemført med en delmængde af deltagerne ved baseline og post 1 (4 uger efter injektion)
4 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Olavs Hospital

Samarbejdspartnere

Oslo University Hospital
Fondation Lenval
University Hospital of North Norway
Norwegian University of Science and Technology
Haukeland University Hospital
The Hospital of Vestfold
Mazowieckie Centrum Neuropsychiatrii, Warszawa

Efterforskere

  • Studieleder: Petter Aadahl, md prof, St. Olavs Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. oktober 2021

Studieafslutning (Faktiske)

15. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. september 2015

Først opslået (Skøn)

11. september 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. januar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. januar 2022

Sidst verificeret

1. januar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2013/1195
  • 2014-002539-32 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner