Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Gjør Botulinum Toxin A det lettere å gå for barn med cerebral parese? (WE)

10. januar 2022 oppdatert av: St. Olavs Hospital
I Norge behandles ca 60 % av alle barn med cerebral parese (CP) med botulinumtoksin A (BoNT-A) ved 6 års alder, hovedsakelig i bena. Til tross for denne utbredte bruken av stoffet, er bevisene for en positiv effekt på gange utilstrekkelig. Dessuten ses stor variasjon i effekt av klinikere. Hovedmålet med denne studien er å undersøke om injeksjoner med BoNT-A i leggmusklene gjør det lettere å gå hos barn med spastisk CP innen 6 måneder, reflektert av reduserte energikostnader under gange.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en industriuavhengig multisenter klinisk studie. Randomiseringen vil bli gjort av en tilfeldig datagenerator og vil bli utført og holdt av enheten for anvendt klinisk forskning ved NTNU. To lag: alder og senter.

Studien vil bli utført i henhold til Consorts retningslinjer og retningslinjer for god klinisk praksis. Den er godkjent av den lokale etiske komité (REK Nord) og Statens legemiddelverk.

Primært forskningsspørsmål er: Gjør BoNT-A-injeksjoner i leggmusklene lettere å gå hos barn med CP? Sekundære forskningsspørsmål: 1) Øker BoNT-A-injeksjoner i leggmusklene aktiviteten? 2) Gjør BoNT-A-injeksjoner i leggmuskulaturen bedre gangkapasiteten 3) Gjør BoNT-A-injeksjoner i leggmusklene forbedret opplevd ytelse og tilfredshet knyttet til mobilitetsoppgaver og 4) Gjør BoNT-A-injeksjoner i leggmusklene redusert tilbakevendende muskel- og skjelettsmerter ? Deltakerne vil motta behandlingen med både lokalbedøvelse og bevisst sedasjon med orale eller nasale benzodiazepiner. Resultatmål gjøres ved baseline og 4, 12 og 24 uker etter behandling, med primært endepunkt ved 12 uker.

Data vil bli analysert ved hjelp av en lineær blandet modell (LMM). Forskjellen i endring i det primære utfallsmålet (energikostnad under gange) mellom den behandlede gruppen og placebogruppen vil bli gjort ved hjelp av en post hoc-test etter LMM. Sekundært vil samme modell bli brukt til å teste for effekt også 4 og 24 uker etter injeksjon. Alder, GMFCS-nivå, antall tidligere BoNT-A-behandlinger og studiesenter vil bli vurdert som potensielle kovariater.

En delstudie vil bli utført innenfor rammene av denne RCT, med sikte på å identifisere egenskaper ved de som responderer på behandlingen sammenlignet med de som ikke responderer (utfallsmål 6, 7,8 og 9).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

61

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Nice, Frankrike
        • Lenval Foundation Children's Hospital
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5000
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norge
        • Oslo University Hospital
      • Tromsø, Norge
        • University Hospital of North-Norway
      • Trondheim, Norge
        • Department of Orthopaedic Surgery, St. Olavs University Hospital
      • Tønsberg, Norge
        • Vestfold Hospital Trust
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Mazowieckie Centrum Neuropsychiatrii, Zagorze

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 13 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisert med unilateral eller bilateral CP
  • GMFCS nivå I og II
  • Signert informert samtykke
  • forventet samarbeid fra pasientene for behandling og oppfølging.

Ekskluderingskriterier:

  • BoNT-A-injeksjoner i underbenene de siste 6 månedene før intervensjon
  • historie med bivirkninger av BoNT-A
  • Kjent overfølsomhet overfor BoNT-A eller overfor noen av hjelpestoffene
  • Ortopedisk kirurgi i bena siste 2 år
  • Store kognitive svekkelser (må kunne ta verbale instruksjoner og gjennomføre testprosedyren)
  • infeksjon på foreslåtte injeksjonssted(er)
  • Subklinisk eller klinisk bevis på defekt nevromuskulær overføring, f.eks. myasthenia gravis eller Lambert-Eaton syndrom hos pasienter med perifere motoriske nevropatiske sykdommer (f. amyotrofisk lateral sklerose eller motorisk nevropati)
  • andre underliggende nevrologiske lidelser som kan påvirkes av BoNT-A-injeksjoner
  • Bruk av aminoglykosidantibiotika eller spectinomycin, eller andre legemidler som forstyrrer nevromuskulær overføring (f. nevromuskulære blokkerende midler)
  • Gravid eller ammende
  • Fertilitet bruker ikke prevensjon
  • noen grunn til at pasienten etter utrederen ikke bør delta
  • Barn som trenger dyp sedering under behandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: botox
Botox® (onabotulinumtoxin A),injeksjoner i leggmuskulaturen. Den totale maksimale kroppsdosen av Botox® i denne studien vil være 420 enheter. Maksimal dose per injeksjonssted vil være 50 enheter. Gastrocnemius-muskelen vil motta 5-6 enheter Botox® per kg, men maksimalt 180 enheter i hvert ben. Soleusmuskelen vil motta 2 enheter Botox® per kg med maksimal dose 60 enheter i hvert ben. Fortynning: 100 enheter Botox® i 1 ml 0,9 % natriumklorid, og maksimalt volum per injeksjonssted vil være 0,5 ml i begge studiegruppene. Administrasjonsveien er intramuskulær injeksjon.
Legemiddel: botox
Agenten gis kun én gang ved nullpunkt i tidsordningen for prosjektet.
Andre navn:
  • botulinumtoksin A
Placebo komparator: placebo
Steril 0,9 % natriumkloridinjeksjon Placebodosen vil være den samme dosen i ml som rekonstituert Botox
Legemiddel: placebo
Agenten gis kun én gang ved nullpunkt i tidsordningen for prosjektet.
Andre navn:
  • natriumklorid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Energikostnad under gange
Tidsramme: 6 måneder
Vil bli målt ved en 5 minutters gangtest (gå over bakken i behagelig hastighet) med samtidig gassutveksling.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Aktivitet
Tidsramme: 6 måneder
Daglig aktivitet, målt med et kroppsslitt akselerometer over 4 perioder på 7 påfølgende dager.
6 måneder
Opplevd forbedret ytelse og tilfredshet
Tidsramme: 6 måneder
Vurdert av The Canadian Occupational Performance Measure
6 måneder
Tilbakevendende muskel- og skjelettsmerter
Tidsramme: 6 måneder
Vurdert av Child Health Questionnaire (norsk versjon), og elementer fra Brief Pain Inventory (norsk versjon)
6 måneder
Gangkapasitet
Tidsramme: 6 måneder
Vurdert med OMNI-RPE (OMNI Rating of Perceived Exertion) og en 1-minutters gangtest ved maksimal ganghastighet
6 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gangmønster
Tidsramme: 6 måneder
3D ganganalyse vil bli utført på en undergruppe av deltakere.
6 måneder
Ankelstyrke
Tidsramme: 6 måneder
Isometrisk styrke av ankel plantar- og dorsalflexors, vil bli gjort på en undergruppe av deltakerne.
6 måneder
Spastisitet
Tidsramme: 6 måneder
Vil bli vurdert ved bruk av Tardieu skala. På en undergruppe av deltakere vil samtidig hastighet, posisjon og muskelaktivering bli målt.
6 måneder
Selvopplevd effekt på gange
Tidsramme: 4 uker
Et kvalitativt intervju vil bli utført med en undergruppe av deltakerne ved baseline og post 1 (4 uker etter injeksjon)
4 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

St. Olavs Hospital

Samarbeidspartnere

Oslo University Hospital
Fondation Lenval
University Hospital of North Norway
Norwegian University of Science and Technology
Haukeland University Hospital
The Hospital of Vestfold
Mazowieckie Centrum Neuropsychiatrii, Warszawa

Etterforskere

  • Studieleder: Petter Aadahl, md prof, St. Olavs Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2015

Primær fullføring (Faktiske)

15. oktober 2021

Studiet fullført (Faktiske)

15. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. september 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. september 2015

Først lagt ut (Anslag)

11. september 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. januar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. januar 2022

Sist bekreftet

1. januar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2013/1195
  • 2014-002539-32 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere