¿La toxina botulínica A facilita el caminar en niños con parálisis cerebral? (WE)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un ensayo clínico multicéntrico independiente de la industria. La aleatorización será realizada por un generador aleatorio de números de computadora y será realizada y mantenida por la unidad de Investigación Clínica Aplicada en NTNU. Dos estratos: edad y centro.
El estudio se llevará a cabo de acuerdo con las directrices de Consort y las directrices de Buenas Prácticas Clínicas. Está aprobado por el comité de ética local (REK Nord) y la Agencia Noruega de Medicamentos.
La pregunta principal de investigación es: ¿Las inyecciones de BoNT-A en los músculos de la pantorrilla facilitan el caminar en los niños con parálisis cerebral? Preguntas de investigación secundarias: 1) ¿Las inyecciones de BoNT-A en los músculos de la pantorrilla aumentan la actividad? 2) Las inyecciones de BoNT-A en los músculos de la pantorrilla mejoran la capacidad de caminar 3) Las inyecciones de BoNT-A en los músculos de la pantorrilla mejoran el rendimiento percibido y la satisfacción relacionada con las tareas de movilidad y 4) Las inyecciones de BoNT-A en los músculos de la pantorrilla reducen el dolor musculoesquelético recurrente ? Los participantes recibirán el tratamiento con anestesia local y sedación consciente con benzodiazepinas orales o nasales. Las medidas de resultado se realizan al inicio y 4, 12 y 24 semanas después del tratamiento, con un punto final primario a las 12 semanas.
Los datos se analizarán utilizando un modelo mixto lineal (LMM). La diferencia en el cambio en la medida de resultado primaria (costo de energía al caminar) entre los grupos tratados y placebo se realizará mediante una prueba post hoc después del LMM. Secundariamente, se usará el mismo modelo para probar un efecto también a las 4 y 24 semanas posteriores a la inyección. La edad, el nivel de GMFCS, el número de tratamientos previos con BoNT-A y el centro del estudio se considerarán como posibles covariables.
Se realizará un subestudio dentro de los marcos de este ECA, con el objetivo de identificar las características de los que responden al tratamiento en comparación con los que no responden (medidas de resultado 6, 7, 8 y 9).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Nice, Francia
- Lenval Foundation Children's Hospital
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Bergen, Noruega, 5000
- Haukeland University Hospital
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Oslo, Noruega
- Oslo University Hospital
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Tromsø, Noruega
- University Hospital of North-Norway
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Trondheim, Noruega
- Department of Orthopaedic Surgery, St. Olavs University Hospital
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Tønsberg, Noruega
- Vestfold Hospital Trust
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Warsaw, Polonia
- Mazowieckie Centrum Neuropsychiatrii, Zagorze
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado con CP unilateral o bilateral
- GMFCS nivel I y II
- Consentimiento informado firmado
- cooperación esperada de los pacientes para el tratamiento y seguimiento.
Criterio de exclusión:
- Inyecciones de BoNT-A en la parte inferior de las piernas en los últimos 6 meses antes de la intervención
- antecedentes de reacciones adversas a la BoNT-A
- Hipersensibilidad conocida a la BoNT-A o a alguno de los excipientes
- Cirugía ortopédica en las piernas en los últimos 2 años
- Deficiencias cognitivas mayores (debe ser capaz de recibir instrucciones verbales y realizar el procedimiento de prueba)
- infección en los sitios de inyección propuestos
- Evidencia subclínica o clínica de transmisión neuromuscular defectuosa, p. miastenia grave o síndrome de Lambert-Eaton en pacientes con enfermedades neuropáticas motoras periféricas (p. esclerosis lateral amiotrófica o neuropatía motora)
- otros trastornos neurológicos subyacentes que pueden verse afectados por las inyecciones de BoNT-A
- Uso de antibióticos aminoglucósidos o espectinomicina, u otros medicamentos que interfieren con la transmisión neuromuscular (p. bloqueantes neuromusculares)
- embarazada o amamantando
- Capacidad fértil sin usar métodos anticonceptivos
- cualquier motivo por el cual, en opinión del investigador, el paciente no debería participar
- Niños que necesitan sedación profunda bajo tratamiento
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: bótox
Botox® (onabotulinumtoxin A), inyecciones en los músculos de la pantorrilla.
La dosis corporal máxima total de Botox® en este estudio será de 420 Unidades.
La dosis máxima por sitio de inyección será de 50 Unidades.
El músculo gastrocnemio recibirá 5-6 Unidades de Botox® por kg, pero máximo 180 Unidades en cada pierna.
El músculo sóleo recibirá 2 Unidades de Botox® por kg con dosis máxima de 60 Unidades en cada pierna.
Dilución: 100 Unidades de Botox® en 1 ml de cloruro de sodio al 0,9%, y el volumen máximo por sitio de inyección será de 0,5 ml en ambos grupos de estudio.
La vía de administración es la inyección intramuscular.
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El agente se dará una sola vez en el punto cero en el esquema de tiempo para el proyecto.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: placebo
Inyección estéril de cloruro de sodio al 0,9% La dosis de placebo será la misma dosis en ml que el Botox reconstituido
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El agente se dará una sola vez en el punto cero en el esquema de tiempo para el proyecto.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Coste energético durante la marcha
Periodo de tiempo: 6 meses
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Se medirá mediante una prueba de caminata de 5 minutos (caminar sobre el suelo a una velocidad cómoda) con intercambio de gases simultáneo.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Actividad
Periodo de tiempo: 6 meses
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Actividad diaria, medida por un acelerómetro corporal durante 4 períodos de 7 días consecutivos.
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6 meses
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Rendimiento y satisfacción mejorados percibidos
Periodo de tiempo: 6 meses
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Evaluado por la Medida Canadiense de Desempeño Ocupacional
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6 meses
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Dolor musculoesquelético recurrente
Periodo de tiempo: 6 meses
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Evaluado por el Cuestionario de Salud Infantil (versión noruega) y elementos del Inventario Breve del Dolor (versión noruega)
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6 meses
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Capacidad para caminar
Periodo de tiempo: 6 meses
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Evaluado con OMNI-RPE (Clasificación OMNI de esfuerzo percibido) y una prueba de caminata de 1 minuto a velocidad de marcha máxima
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6 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Patrón de marcha
Periodo de tiempo: 6 meses
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El análisis de la marcha en 3D se llevará a cabo en un subconjunto de participantes.
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6 meses
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Fuerza del tobillo
Periodo de tiempo: 6 meses
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La fuerza isométrica de los flexores plantares y dorsales del tobillo se realizará en un subconjunto de los participantes.
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6 meses
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Espasticidad
Periodo de tiempo: 6 meses
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Se evaluará mediante el uso de la escala de Tardieu.
En un subconjunto de participantes, se medirá la velocidad concurrente, la posición y la activación muscular.
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6 meses
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Efecto autopercibido al caminar
Periodo de tiempo: 4 semanas
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Se realizará una entrevista cualitativa en un subconjunto de los participantes al inicio y después de 1 (4 semanas después de la inyección)
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4 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Petter Aadahl, md prof, St. Olavs Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Daño Cerebral Crónico
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Manifestaciones Neuromusculares
- Hipertonía muscular
- Parálisis cerebral
- Espasticidad muscular
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes colinérgicos
- Moduladores de transporte de membrana
- Inhibidores de la liberación de acetilcolina
- Agentes neuromusculares
- Toxinas botulínicas
- Toxinas botulínicas, tipo A
Otros números de identificación del estudio
- 2013/1195
- 2014-002539-32 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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