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La tossina botulinica A facilita la deambulazione nei bambini con paralisi cerebrale? (WE)

10 gennaio 2022 aggiornato da: St. Olavs Hospital
In Norvegia, circa il 60% di tutti i bambini con paralisi cerebrale (CP) viene trattato con tossina botulinica A (BoNT-A) a 6 anni, principalmente nelle gambe. Nonostante questo uso diffuso del farmaco, le prove di un effetto positivo sulla deambulazione sono insufficienti. Inoltre, i medici osservano una grande variazione dell'effetto. L'obiettivo principale del presente studio è indagare se le iniezioni con BoNT-A nei muscoli del polpaccio rendano più facile la deambulazione nei bambini con PC spastica entro 6 mesi, che si riflette nel ridotto costo energetico durante la deambulazione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico multicentrico indipendente dal settore. La randomizzazione sarà effettuata da un generatore di numeri casuali di computer e sarà eseguita e tenuta dall'unità di ricerca clinica applicata presso NTNU. Due strati: età e centro.

Lo studio sarà condotto secondo le linee guida del Consort e le linee guida per la buona pratica clinica. È approvato dal comitato etico locale (REK Nord) e dalla Norwegian Drug Agency.

La domanda principale della ricerca è: le iniezioni di BoNT-A nei muscoli del polpaccio facilitano la deambulazione nei bambini con PC? Domande di ricerca secondarie: 1) Le iniezioni di BoNT-A nei muscoli del polpaccio aumentano l'attività? 2) Le iniezioni di BoNT-A nei muscoli del polpaccio migliorano la capacità di deambulazione 3) Le iniezioni di BoNT-A nei muscoli del polpaccio migliorano le prestazioni percepite e la soddisfazione relative ai compiti di mobilità e 4) Le iniezioni di BoNT-A nei muscoli del polpaccio riducono il dolore muscoloscheletrico ricorrente ? I partecipanti riceveranno il trattamento sia con anestesia locale che sedazione cosciente con benzodiazepine orali o nasali. Le misure di esito vengono effettuate al basale e 4, 12 e 24 settimane dopo il trattamento, con endpoint primario a 12 settimane.

I dati saranno analizzati utilizzando un modello misto lineare (LMM). La differenza nel cambiamento nella misura dell'esito primario (costo energetico durante la deambulazione) tra i gruppi trattati e quelli trattati con placebo verrà effettuata utilizzando un test post hoc dopo l'LMM. In secondo luogo, lo stesso modello verrà utilizzato per testare un effetto anche a 4 e 24 settimane dopo l'iniezione. Età, livello GMFCS, numero di precedenti trattamenti BoNT-A e centro di studio saranno considerati come potenziali covariate.

Un sottostudio sarà condotto nell'ambito di questo RCT, con l'obiettivo di identificare le caratteristiche di coloro che rispondono al trattamento rispetto a coloro che non rispondono (misure di esito 6, 7,8 e 9).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

61

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Nice, Francia
        • Lenval Foundation Children's Hospital
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5000
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norvegia
        • Oslo University Hospital
      • Tromsø, Norvegia
        • University Hospital of North-Norway
      • Trondheim, Norvegia
        • Department of Orthopaedic Surgery, St. Olavs University Hospital
      • Tønsberg, Norvegia
        • Vestfold Hospital Trust
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Mazowieckie Centrum Neuropsychiatrii, Zagorze

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 mesi a 13 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di CP unilaterale o bilaterale
  • GMFCS livello I e II
  • Consenso informato firmato
  • collaborazione attesa dei pazienti per il trattamento e il follow-up.

Criteri di esclusione:

  • Iniezioni di BoNT-A nella parte inferiore delle gambe negli ultimi 6 mesi prima dell'intervento
  • storia di reazioni avverse a BoNT-A
  • Ipersensibilità nota al BoNT-A o ad uno qualsiasi degli eccipienti
  • Chirurgia ortopedica alle gambe negli ultimi 2 anni
  • Compromissione cognitiva maggiore (deve essere in grado di ricevere istruzioni verbali e condurre la procedura del test)
  • infezione nel/i sito/i di iniezione proposto/i
  • Evidenza subclinica o clinica di trasmissione neuromuscolare difettosa, ad es. miastenia grave o sindrome di Lambert-Eaton in pazienti con malattie neuropatiche motorie periferiche (ad es. sclerosi laterale amiotrofica o neuropatia motoria)
  • altri disturbi neurologici sottostanti che possono essere influenzati dalle iniezioni di BoNT-A
  • Uso di antibiotici aminoglicosidici o spectinomicina o altri medicinali che interferiscono con la trasmissione neuromuscolare (ad es. bloccanti neuromuscolari)
  • Incinta o allattamento
  • Potenziale fertile che non usa la contraccezione
  • qualsiasi motivo per cui, a parere dello sperimentatore, il paziente non dovrebbe partecipare
  • Bambini che necessitano di sedazione profonda in trattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: botox
Botox® (onabotulinumtoxin A), iniezioni nei muscoli del polpaccio. La dose corporea massima totale di Botox® in questo studio sarà di 420 unità. La dose massima per sito di iniezione sarà di 50 Unità. Il muscolo gastrocnemio riceverà 5-6 Unità di Botox® per kg, ma massimo 180 Unità in ciascuna gamba. Il muscolo soleo riceverà 2 Unità Botox® per kg con una dose massima di 60 Unità in ciascuna gamba. Diluizione: 100 unità di Botox® in 1 ml di cloruro di sodio allo 0,9% e il volume massimo per sito di iniezione sarà di 0,5 ml in entrambi i gruppi di studio. La via di somministrazione è l'iniezione intramuscolare.
Droga: botox
L'agente verrà assegnato una sola volta al punto zero nello schema temporale del progetto.
Altri nomi:
  • tossina botulinica A
Comparatore placebo: placebo
Iniezione sterile di cloruro di sodio allo 0,9% La dose del placebo sarà la stessa dose in ml del Botox ricostituito
Droga: placebo
L'agente verrà assegnato una sola volta al punto zero nello schema temporale del progetto.
Altri nomi:
  • cloruro di sodio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Costo energetico durante la deambulazione
Lasso di tempo: 6 mesi
Sarà misurato da un test di camminata di 5 minuti (camminata fuori terra a velocità confortevole) con scambio di gas simultaneo.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attività
Lasso di tempo: 6 mesi
Attività quotidiana, misurata da un accelerometro indossato sul corpo in 4 periodi di 7 giorni consecutivi.
6 mesi
Migliori prestazioni percepite e soddisfazione
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutato dal Canadian Occupational Performance Measure
6 mesi
Dolore muscoloscheletrico ricorrente
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutato dal Child Health Questionnaire (versione norvegese) ed elementi del Brief Pain Inventory (versione norvegese)
6 mesi
Capacità di camminare
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutato con OMNI-RPE (OMNI Rating of Perceived Exertion) e un test del cammino di 1 minuto alla massima velocità di andatura
6 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modello di andatura
Lasso di tempo: 6 mesi
L'analisi dell'andatura 3D sarà effettuata su un sottogruppo di partecipanti.
6 mesi
Forza della caviglia
Lasso di tempo: 6 mesi
La forza isometrica dei flessori plantari e dorsiflessi della caviglia sarà effettuata su un sottoinsieme dei partecipanti.
6 mesi
Spasticità
Lasso di tempo: 6 mesi
Sarà valutata mediante l'uso della scala Tardieu. Su un sottogruppo di partecipanti, verranno misurate la velocità, la posizione e l'attivazione muscolare simultanea.
6 mesi
Effetto auto-percepito sulla deambulazione
Lasso di tempo: 4 settimane
Verrà condotta un'intervista qualitativa su un sottogruppo dei partecipanti al basale e dopo 1 (4 settimane dopo l'iniezione)
4 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Olavs Hospital

Collaboratori

Oslo University Hospital
Fondation Lenval
University Hospital of North Norway
Norwegian University of Science and Technology
Haukeland University Hospital
The Hospital of Vestfold
Mazowieckie Centrum Neuropsychiatrii, Warszawa

Investigatori

  • Direttore dello studio: Petter Aadahl, md prof, St. Olavs Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

15 ottobre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

15 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 settembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 settembre 2015

Primo Inserito (Stima)

11 settembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 gennaio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 gennaio 2022

Ultimo verificato

1 gennaio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2013/1195
  • 2014-002539-32 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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