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La toxine botulique A facilite-t-elle la marche chez les enfants atteints de paralysie cérébrale ? (WE)

10 janvier 2022 mis à jour par: St. Olavs Hospital
En Norvège, environ 60 % de tous les enfants atteints de paralysie cérébrale (PC) sont traités avec la toxine botulique A (BoNT-A) à l'âge de 6 ans, principalement dans les jambes. Malgré cette utilisation généralisée du médicament, les preuves d'un effet positif sur la marche sont insuffisantes. De plus, une grande variation de l'effet est observée par les cliniciens. L'objectif principal de la présente étude est de déterminer si les injections de BoNT-A dans les muscles du mollet facilitent la marche chez les enfants atteints de PC spastique dans les 6 mois, ce qui se traduit par une réduction du coût énergétique pendant la marche.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai clinique multicentrique indépendant de l'industrie. La randomisation sera effectuée par un générateur aléatoire de nombres informatiques et sera effectuée et détenue par l'unité de recherche clinique appliquée de NTNU. Deux strates : âge et centre.

L'étude sera menée conformément aux directives du Consort et aux directives de bonnes pratiques cliniques. Il est approuvé par le comité d'éthique local (REK Nord) et l'Agence norvégienne des médicaments.

La principale question de recherche est la suivante : les injections de BoNT-A dans les muscles du mollet facilitent-elles la marche chez les enfants atteints de PC ? Questions de recherche secondaires : 1) Les injections de BoNT-A dans les muscles du mollet augmentent-elles l'activité ? 2) Les injections de BoNT-A dans les muscles du mollet améliorent la capacité de marche 3) Les injections de BoNT-A dans les muscles du mollet améliorent la performance perçue et la satisfaction liée aux tâches de mobilité et 4) Les injections de BoNT-A dans les muscles du mollet réduisent les douleurs musculo-squelettiques récurrentes ? Les participants recevront le traitement avec une anesthésie locale et une sédation consciente avec des benzodiazépines orales ou nasales. Les mesures des résultats sont effectuées au départ et 4, 12 et 24 semaines après le traitement, avec le critère principal à 12 semaines.

Les données seront analysées à l'aide d'un modèle linéaire mixte (LMM). La différence de changement dans le critère de jugement principal (coût énergétique pendant la marche) entre les groupes traités et placebo sera effectuée à l'aide d'un test post hoc suivant le LMM. Secondairement, le même modèle sera utilisé pour tester un effet également à 4 et 24 semaines après l'injection. L'âge, le niveau GMFCS, le nombre de traitements BoNT-A antérieurs et le centre d'étude seront considérés comme des covariables potentielles.

Une sous-étude sera menée dans le cadre de cet ECR, visant à identifier les caractéristiques de ceux qui répondent au traitement par rapport à ceux qui ne répondent pas (mesures de résultats 6, 7, 8 et 9).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

61

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Nice, France
        • Lenval Foundation Children's Hospital
  • Norvège
      • Bergen, Norvège, 5000
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norvège
        • Oslo University Hospital
      • Tromsø, Norvège
        • University Hospital of North-Norway
      • Trondheim, Norvège
        • Department of Orthopaedic Surgery, St. Olavs University Hospital
      • Tønsberg, Norvège
        • Vestfold Hospital Trust
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne
        • Mazowieckie Centrum Neuropsychiatrii, Zagorze

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois à 13 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostiqué avec PC unilatéral ou bilatéral
  • GMFCS niveau I et II
  • Consentement éclairé signé
  • coopération attendue des patients pour le traitement et le suivi.

Critère d'exclusion:

  • Injections de BoNT-A dans le bas des jambes au cours des 6 derniers mois avant l'intervention
  • antécédents de réactions indésirables à la BoNT-A
  • Hypersensibilité connue à la BoNT-A ou à l'un des excipients
  • Chirurgie orthopédique des jambes au cours des 2 dernières années
  • Troubles cognitifs majeurs (doit être capable de prendre des instructions verbales et de mener la procédure de test)
  • infection au(x) site(s) d'injection proposé(s)
  • Preuve infraclinique ou clinique d'une transmission neuromusculaire défectueuse, par ex. myasthénie grave ou syndrome de Lambert-Eaton chez les patients atteints de maladies neuropathiques motrices périphériques (par ex. sclérose latérale amyotrophique ou neuropathie motrice)
  • autres troubles neurologiques sous-jacents pouvant être affectés par les injections de BoNT-A
  • Utilisation d'antibiotiques aminoglycosides ou de spectinomycine, ou d'autres médicaments qui interfèrent avec la transmission neuromusculaire (par ex. agents bloquants neuromusculaires)
  • Enceinte ou allaitante
  • Potentiel de procréer sans contraception
  • toute raison pour laquelle, de l'avis de l'investigateur, le patient ne devrait pas participer
  • Enfants nécessitant une sédation profonde sous traitement

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: botox
Botox® (onabotulinumtoxin A), injections dans les muscles du mollet. La dose corporelle maximale totale de Botox® dans cette étude sera de 420 unités. La dose maximale par site d'injection sera de 50 unités. Le muscle gastrocnémien recevra 5 à 6 unités de Botox® par kg, mais au maximum 180 unités dans chaque jambe. Le muscle soléaire recevra 2 unités de Botox® par kg avec une dose maximale de 60 unités dans chaque jambe. Dilution : 100 unités de Botox® dans 1 ml de chlorure de sodium à 0,9 %, et le volume maximal par site d'injection sera de 0,5 ml dans les deux groupes d'étude. La voie d'administration est l'injection intramusculaire.
Médicament: botox
L'agent ne sera donné qu'une seule fois au point zéro du schéma temporel du projet.
Autres noms:
  • toxine botulique A
Comparateur placebo: placebo
Injection stérile de chlorure de sodium à 0,9% La dose de placebo sera la même dose en ml que le Botox reconstitué
Médicament: placebo
L'agent ne sera donné qu'une seule fois au point zéro du schéma temporel du projet.
Autres noms:
  • chlorure de sodium

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Coût énergétique pendant la marche
Délai: 6 mois
Sera mesuré par un test de marche de 5 minutes (marche au-dessus du sol à une vitesse confortable) avec échange gazeux simultané.
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Activité
Délai: 6 mois
Activité quotidienne, mesurée par un accéléromètre porté sur le corps sur 4 périodes de 7 jours consécutifs.
6 mois
Amélioration perçue des performances et de la satisfaction
Délai: 6 mois
Évalué par la mesure canadienne du rendement occupationnel
6 mois
Douleurs musculo-squelettiques récurrentes
Délai: 6 mois
Évalué par le Child Health Questionnaire (version norvégienne) et les éléments du Brief Pain Inventory (version norvégienne)
6 mois
Capacité de marche
Délai: 6 mois
Évalué avec OMNI-RPE (OMNI Rating of Perceived Exertion) et un test de marche d'une minute à vitesse de marche maximale
6 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modèle de marche
Délai: 6 mois
Une analyse 3D de la marche sera effectuée sur un sous-ensemble de participants.
6 mois
Force de la cheville
Délai: 6 mois
La force isométrique des fléchisseurs plantaires et dorsaux de la cheville sera réalisée sur un sous-ensemble de participants.
6 mois
Spasticité
Délai: 6 mois
Sera évalué par l'utilisation de l'échelle de Tardieu. Sur un sous-ensemble de participants, la vitesse, la position et l'activation musculaire simultanées seront mesurées.
6 mois
Effet auto-perçu sur la marche
Délai: 4 semaines
Un entretien qualitatif sera mené sur un sous-ensemble de participants au départ et après 1 (4 semaines après l'injection)
4 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

St. Olavs Hospital

Collaborateurs

Oslo University Hospital
Fondation Lenval
University Hospital of North Norway
Norwegian University of Science and Technology
Haukeland University Hospital
The Hospital of Vestfold
Mazowieckie Centrum Neuropsychiatrii, Warszawa

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Petter Aadahl, md prof, St. Olavs Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

15 octobre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

15 octobre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 septembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2015

Première publication (Estimation)

11 septembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 janvier 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 janvier 2022

Dernière vérification

1 janvier 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2013/1195
  • 2014-002539-32 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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