Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk-biologiske karakteristika og udfald af kronisk lymfatisk leukæmi under Ibrutinib-navngivet patientprogram

6. september 2021 opdateret af: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

En retrospektiv undersøgelse til evaluering af de klinisk-biologiske karakteristika og resultater af patienter behandlet i Italien ifølge Ibrutinib-navngivne patientprogram for patienter med recidiverende eller refraktær kronisk lymfatisk leukæmi

Dette er et retrospektivt observationsstudie, der har til formål at beskrive karakteristika og udfald af CLL-patienter inkluderet i NPP i Italien i en periode, der strækker sig fra starten af ​​NPP til den 30. november 2014. En longitudinel undersøgelse vil blive udført ved at indsamle data fra patienter, der har modtaget mindst 1 dosis Ibrutinib. Alle patienter vil blive observeret i mindst 12 måneder fra behandlingsstart.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kronisk lymfatisk leukæmi (CLL) er den mest almindelige leukæmi hos voksne. Sygdommen er karakteriseret ved den progressive akkumulering af fænotypisk modne maligne B-lymfocytter, primært i det perifere blod, knoglemarv og lymfeknuder. I løbet af de sidste 10-15 år er adskillige biologiske prognostiske markører blevet identificeret, startende fra immunoglobulingen-mutationsanalysen til CD38, ZAP70, CD49d-ekspression og mange andre. Den meget nylige opdagelse af flere nye gener, der bærer punktmutationer i CLL, herunder NOTCH1, SF3B1 og BIRC3, har tilføjet flere markører, der ser ud til at korrelere med resistens over for behandling og med transformation til Richter syndrom. Et stort antal kemoimmunoterapi-regimer overvejes i øjeblikket til behandling af CLL-patienter.

NPP-program The Named Patient Program (NPP) er et program beregnet til at give tidlig adgang til ibrutinib i Italien. Dette program er specifikt til patienter, som har recidiverende eller refraktær kronisk lymfatisk leukæmi (CLL)/lille lymfocytisk lymfom (SLL), mantelcellelymfom.

Begrundelse Hos patienter med CLL har Ibrutinib givet som enkeltstof vist markant aktivitet og en god sikkerhedsprofil. Data fra patienter behandlet med ibrutinib uden for et kontrolleret klinisk forsøg inden for et nationalt patientprogram (NPP) kunne give yderligere information om den kliniske anvendelse, behandlingsvarighed, effektivitet og toksicitet af ibrutinib givet til CLL-patienter i en virkelig kontekst.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

264

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Ascoli Piceno, Italien
        • U.O.C. Ematologia e Terapia Cellulare - Ospedale "C. e G. Mazzoni" di Ascoli Piceno
      • Aversa, Italien
        • U.O.C di Ematologia P.O. "S.Giuseppe Moscati" - 2° piano
      • Bari, Italien
        • UO Ematologia con trapianto-Università degli Studi di Bari Aldo Moro
      • Bologna, Italien
        • Istituto di Ematologia "Lorenzo e A. Seragnoli" - Università degli Studi di Bologna - Policlinico S. Orsola - Malpighi
      • Brescia, Italien
        • Spedali Civili - Brescia - Azienda Ospedaliera - U.O. Ematologia
      • Brindisi, Italien
        • Divisione di Ematologia Ospedale A. Perrino
      • Cagliari, Italien
        • ASL N.8 - Ospedale "A. Businco" - Struttura Complessa di Ematologia e CTMO
      • Castelfranco Veneto, Italien
        • US Dipartimentale - Centro per le malattie del sangue - Ospedale Civile - S.Giacomo
      • Catanzaro, Italien
        • Azienda Ospedaliera Pugliese Ciaccio - Presidio Ospedaliero A.Pugliese - Unità Operativa di Ematologia
      • Civitanova Marche, Italien
        • U.O. di Medicina Interna - ASUR Marche 8 - Ospedale Civile
      • Cona, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Arcispedale Sant'Anna Dipartimento di Scienze Mediche Sezione di Ematologia e Fisiopatologia dell'Emostasi
      • Firenze, Italien
        • Unità di Ricerca e di Malattie del sangue - Ematologia San Luca Vecchio Pad. 16 - 1° Piano
      • Genova, Italien
        • IRCCS_AOU San Martino-IST.Clinica Ematologica
      • Lecce, Italien
        • ASL Le/1 P.O. Vito Fazzi - U.O. di Ematologia ed UTIE
      • Milano, Italien
        • U.O. Ematologia e Trapianto di MIdollo - Ist.Scientifico Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italien
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico UOC Oncoematologia- Padiglione Marcora 2° piano
      • Milano, Italien
        • Ospedale Niguarda " Ca Granda" - SC Ematologia Blocco SUD, Ponti Est, Scala E, 4° piano
      • Milano, Italien
        • Unità Trapianto di Midollo Ist. Nazionale Tumori
      • Modena, Italien
        • UO Ematologia - AOU Policlinico di Modena
      • Napoli, Italien
        • Ospedale San Gennaro - ASL Napoli 1
      • Novara di Sicilia, Italien
        • S.C.D.U. Ematologia - DIMECS e Dipartimento Oncologico - Università del Piemonte Orientale Amedeo Avogadro
      • Padova, Italien
        • Università degli Studi di Padova - Ematologia ed Immunologia Clinica
      • Pagani, Italien
        • U.O. di Oncoematologia di Nocera Inferiore-plesso ospedaliero "A. Tortora" di Pagani del DEA Nocera-Pagani
      • Parma, Italien
        • Cattedra di Ematologia CTMO Università degli Studi di Parma
      • Pavia, Italien
        • S.C. Ematologia - Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Perugia, Italien
        • Sezione di Ematologia ed Immunologia Clinica - Ospedale S.Maria della Misericordia
      • Pescara, Italien
        • U.O. Ematologia Clinica - Azienda USL di Pescara
      • Piacenza, Italien
        • Unità Operativa Ematologia e Centro Trapianti - Dipartimento di Oncologia ed Ematologia - AUSL Ospedale G. da Saliceto
      • Potenza, Italien
        • Ematologia - Ospedale San Carlo
      • Ravenna, Italien
        • Dipartimento Oncologico - Ospedale S.Maria delle Croci
      • Reggio Calabria, Italien
        • Dipartimento Emato-Oncologia A.O."Bianchi-Melacrino-Morelli"
      • Reggio Emilia, Italien
        • Unità Operativa Complessa di Ematologia - Arcispedale S. Maria Nuova
      • Rimini, Italien
        • Ospedale "Infermi"
      • Rionero in Vulture, Italien
        • U.O.C. Ematologia - IRCCS Centro oncologico della Basilicata
      • Roma, Italien
        • Università degli Studi "Sapienza" - Dip Biotecnologie Cellulari ed Ematologia - Divisione di Ematologia
      • Roma, Italien
        • U.O.C. Ematologia - Ospedale S.Eugenio
      • Roma, Italien
        • Università Cattolica del Sacro Cuore - Policlinico A. Gemelli
      • Roma, Italien
        • S.C. di Ematologia e Trapianti - I.F.O. Istituto Nazionale Tumori Regina Elena
      • Roma, Italien
        • U.O.S.A. Ematologia ASL RMA Presidio Nuovo Regina Margherita
      • Rome, Italien
        • Policlinico Umberto I, Hematology Department - Sapienza
      • Rozzano, Italien
        • Sezione di Ematologia Cancer Center Humanitas
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Italien
        • U.O.C. Ematologia e Trapianti - A.O. Senese - Policlinico " Le Scotte"
      • Terni, Italien
        • A.O. Santa Maria - Terni S.C Oncoematologia
      • Torino, Italien
        • Dipartimento di Oncologia ed Ematologia S.C. Ematologia 2 A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino San Giovanni Battista
      • Torino, Italien
        • Divisione di Ematologia dell' Università degli Studi di Torino - "Città della Salute e della Scienza di Torino"
      • Vicenza, Italien
        • ULSS N.6 Osp. S. Bortolo

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med R/R CLL eller 17p slettet CLL, der opfylder de berettigelseskriterier, der kræves af NPP, og som modtog mindst 1 dosis Ibrutinib 420 mg dagligt inden den 30. november 2014

Beskrivelse

NPP-inkluderingskriterier:

  1. Patienter ≥18 år.
  2. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på ≤2.
  3. Mindst én tidligere serie af systemisk kemoterapi, kemo-immunterapi eller et alemtuzumab-baseret regime, bestående af mindst to behandlingscyklusser.

  4. Recidiverende eller refraktær CLL med et eller flere af følgende kriterier:

    • Tilstedeværelse af deletion af den korte arm af kromosom 17 (dvs. 17p deletion).
    • Tilbagefald: Mislykkedes to eller flere tidligere behandlinger, mindst én med en purinanalog såsom fludarabin.
    • Tilbagefald: Progressionsfrit interval på mindre end 24 måneder fra afsluttet behandling med en nukleosidanalog eller bendamustin-holdigt regime i kombination med et anti-CD20 monoklonalt antistof såsom rituximab.
    • Refraktær: Manglende respons på en tidligere kemoterapi-baseret behandling, stabil sygdom eller sygdomsprogression under behandling.

  5. Patienten har aktiv CLL, der kræver behandling som defineret af IWCLL 2008-kriterierne. Der kræves minimum et af følgende kriterier:

    • Tegn på progressiv marvsvigt, som manifesteret ved udvikling af eller forværring af anæmi eller trombocytopeni.

    • Massiv (mindst 6 cm under venstre kystmargin), progressiv eller symptomatisk splenomegali.

      c. Massive noder (mindst 10 cm i længste diameter), progressiv eller symptomatisk lymfadenopati.

    • Progressiv lymfocytose med en stigning på mere end 50 % over en 2-måneders periode eller en lymfocytfordoblingstid på mindre end 6 måneder (som kan ekstrapoleres). For patienter med initialt blodlymfocyttal på mindre end 30 x 109/L (30.000/ml), bør lymfocytfordoblingstid ikke anvendes som en enkelt parameter til at definere indikation for behandling. Andre faktorer, der bidrager til lymfocytose eller lymfadenopati end CLL (f.eks. infektioner), bør udelukkes.

    • Konstitutionelle symptomer, defineret som 1 eller flere af følgende sygdomsrelaterede symptomer eller tegn:

      jeg. Utilsigtet vægttab >10 % inden for de foregående 6 måneder før screening.

    ii. Betydelig træthed (manglende evne til at arbejde eller udføre sædvanlige aktiviteter). iii. Feber højere end 38,0°C i 2 eller flere uger uden tegn på infektion.

    iv. Nattesved i mere end 1 måned uden tegn på infektion.

  6. Hæmatologiske værdier inden for følgende parametre:

    • Absolut neutrofiltal (ANC) på ≥0,75 x109/L uafhængig af vækstfaktorstøtte.
    • Blodpladetal på ≥30 x109/L uafhængig af trombocytstøtte.

  7. Biokemiske værdier inden for følgende grænser:

    • Serumkreatinin ≤2 gange den øvre grænse for normal (ULN) eller estimeret glomerulær filtrationshastighed (GFR [Crockcoft-Gault]) ≥30 ml/minut.
    • Alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) ≤2,5 gange ULN.
    • Total bilirubin ≤1,5 ​​gange ULN (medmindre bilirubinstigningen skyldes Gilberts syndrom eller af ikke-hepatisk oprindelse), for hvem den øvre grænse for serumbilirubin er 3 mg/dl.
  8. Ingen problemer med at sluge kapsler regelmæssigt.
  9. Aftalt at praktisere en yderst effektiv præventionsmetode under og efter deltagelse i NPP, hvis de er i den fødedygtige alder og er seksuelt aktive.
  10. Underskrevet informeret samtykkedokument (hvis det er muligt), der indikerer, at de forstår formålet med undersøgelsen, accepterer de at give fuldstændig adgang til deres lægejournaler.

Eksklusionskriterier for NPP

  1. Tidligere behandling med ibrutinib eller deltagelse i et klinisk forsøg med ibrutinib (ibrutinib eller komparatorarm).
  2. Berettiget til at deltage i et aktuelt rekrutterende klinisk forsøg med ibrutinib.
  3. Har tidligere modtaget ibrutinib som en del af et klinisk forsøg.
  4. Har tidligere modtaget en anden Brutons tyrosinkinase (BTK)-hæmmer end ibrutinib.
  5. I øjeblikket tilmeldt et interventionelt klinisk forsøg.
  6. Modtager i øjeblikket kemoterapi, anticancer immunterapi eller eksperimentel terapi.
  7. Er i øjeblikket i bedring efter akut toksicitet fra tidligere behandling for CLL.
  8. Modtaget stamcelletransplantation inden for de seneste 6 måneder.
  9. Bevis på graft-versus-host-sygdom og/eller kræver immunsuppressiv behandling.
  10. Større operation inden for de seneste 4 uger eller et større sår, der ikke er helt helet.
  11. Anamnese med humant immundefektvirus (HIV) eller aktiv infektion med hepatitis C eller B.
  12. Løbende ukontrolleret aktiv systemisk infektion.
  13. Ukontrolleret autoimmun hæmolytisk anæmi (AIHA).
  14. Ukontrolleret idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP).
  15. Leukæmi/lymfom i centralnervesystemet eller Richters transformation.

  16. Diagnosticeret eller behandlet for en anden malignitet, bortset fra CLL, bortset fra:

    • Malignitet behandlet med kurativ hensigt og uden kendt aktiv sygdom til stede i ≥3 år før indtræden i dette navngivne patientprogram og anses for at have lav risiko for tilbagefald.
    • Tilstrækkeligt behandlet ikke-melanom hudkræft eller lentigo maligna uden tegn på sygdom.
    • Tilstrækkeligt behandlet cervikal carcinom in situ uden tegn på sygdom.
  17. Slagtilfælde inden for de seneste 6 måneder.
  18. Intrakraniel blødning inden for de seneste 6 måneder.
  19. Kræver antikoagulering med warfarin eller tilsvarende vitamin K-antagonist (f.eks. phenprocoumon).
  20. Kræver behandling med en stærk CYP3A-hæmmer.

  21. Klinisk signifikant kardiovaskulær sygdom som:

    • Ukontrollerede eller symptomatiske arytmier.
    • Kongestiv hjertesvigt.
    • Myokardieinfarkt inden for de seneste 6 måneder.
    • Klasse 3 eller 4 hjertesygdom som defineret af New York Heart Association Functional Classification.
  22. Patienten har enhver livstruende sygdom, medicinsk tilstand, klinisk signifikant.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Undersøg patienter
Patienter med recidiverende eller refraktær CLL eller 17p-slettet CLL, der opfylder de berettigelseskriterier, der kræves af det navngivne patientprogram (NPP), og som modtog mindst 1 dosis Ibrutinib 420 mg dagligt før den 30. november 2014.
Medicin: Ibrutinib
En longitudinel undersøgelse vil blive udført ved at indsamle data fra patienter, der har modtaget mindst 1 dosis Ibrutinib. Alle patienter vil blive observeret i mindst 12 måneder fra behandlingsstart.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal patienter, der udvikler sig
Tidsramme: 12 måneder efter starten af ​​Ibrutinib
12 måneder efter starten af ​​Ibrutinib

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter, der reagerer på behandlingen
Tidsramme: 12 måneder efter tilmelding
CR,PR, L-PR i henhold til IWCLL 2008-kriterierne med modifikation for behandlingsrelateret lymfocytose
12 måneder efter tilmelding
Behandlingens varighed
Tidsramme: 12 måneder efter tilmelding
12 måneder efter tilmelding
Tid til næste behandling målt i antal dage
Tidsramme: 12 måneder efter behandlingsstart
12 måneder efter behandlingsstart
Antal overlevende patienter
Tidsramme: 12 måneder efter behandlingsstart
Samlet overlevelse
12 måneder efter behandlingsstart
Antal patienter, der når normale værdier i immunoglobulinniveauerne
Tidsramme: 3, 6 og 12 måneder fra behandlingsstart
3, 6 og 12 måneder fra behandlingsstart
Antal patienter med toksiske hændelser
Tidsramme: 12 måneder efter behandlingsstart
12 måneder efter behandlingsstart
Antal patienter, der udvikler Richters syndrom og sekundære maligniteter
Tidsramme: 12 måneder efter behandlingsstart
12 måneder efter behandlingsstart
Antal patienter, der har brug for ekstra assistance
Tidsramme: 12 måneder efter behandlingsstart
For eksempel: indlæggelse, akutbesøg, blodprodukttransfusioner og brug af hæmatopoietiske vækstfaktorer, antibiotika.
12 måneder efter behandlingsstart
Antal patienter, der ikke er i behandling.
Tidsramme: 12 måneder efter behandlingsstart
12 måneder efter behandlingsstart

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Efterforskere

  • Studiestol: Roberto Foà, Policlinico Umberto I, Hematology Department.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

3. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. oktober 2015

Først opslået (Skøn)

21. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. september 2021

Sidst verificeret

1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LLC1415

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner