Ocular Sarcoidosis Open Label-forsøg med ACTHAR Gel
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Den indledende behandling af okulær sarkoidose er sædvanligvis afhængig af en kombination af topiske glukokortikoider og orale glukokortikoider, som begge er forbundet med signifikant okulær og systemisk toksicitet. Steroidbesparende behandlinger er begrænset af variabel og uforudsigelig effekt, forlænget tid indtil klinisk respons, medicinintolerance og vanskeligheder med at opnå godkendelse fra betaler. Som følge heraf er det ikke ualmindeligt, at behandlende læger skal vælge mellem overdreven glukokortikoid toksicitet versus dårlig kontrol af øjenbetændelse. Igangværende øjenbetændelse fører til gengæld til eventuel synstab og lejlighedsvis blindhed.
Der er behov for en mere pålidelig, hurtig behandling, der kan bruges som et alternativ til glukokortikoider ved sarkoidose uveitis. Adrenokortikotropisk hormon kan gennem aktivering af melanocortin-receptorer på leukocytter dæmpe immunreaktioner gennem ikke-glukokortikoid-afhængige mekanismer. Den foreslåede undersøgelse vil sigte mod at definere, om der er effektivitet for ACTHAR gel hos disse patienter, afgrænse et effektdoseringsregime og give information om sikkerheden ved denne tilgang til moderat til svær okulær sarkoidose.
ACTHAR er en 39-aminosyre peptid naturlig form af adrenokortikotropinhormon (ACTH), som oprindeligt blev godkendt i 1952 af FDA. Det er siden blevet godkendt til 19 indikationer, herunder respiratorisk sarkoidose, multipel sklerose og infantile spasmer.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44145
- Cleveland Clinical Foundation
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patient med sarkoidose som defineret af ATS/ERS/WASOG retningslinjer (American Thoracic Society/European Respiratory Society/World Association of Sarcoidosis and Other Granulomatous Diseases)
- Enhver posterior, intermediær eller panuveitis af tilstrækkelig sværhedsgrad til at berettige behandling, efter den behandlende læges mening --ELLER-- Anterior uveitis, der kræver 4 eller flere daglige applikationer af topikale kortikosteroider for at opretholde kontrol af inflammation, eller ukontrolleret med topikal terapi
- Vedvarende sygdomsaktivitet (aktiv uveitis) på tidspunktet for screening
Ekskluderingskriterier:
- Anden årsag til øjenbetændelse
- Ukontrolleret diabetes, hypertension eller anden kontraindikation for øget dosering af glukokortikoider
- Nylig (mindre end 4 uger) intraokulær eller intra-orbital steroidinjektion
- Eskalering af immunsuppressiv medicin mellem screening og påbegyndelse af undersøgelsesmedicinen
- Alvorlig ekstraokulær sarkoidose kræver sandsynligvis yderligere behandling (efter investigatorens mening)
- Administration af en forsøgsmedicin for sarkoidose inden for 3 måneder eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længere
- Har en historie med enhver opportunistisk infektion inden for 6 måneder før screening
- Har en tidligere malignitet, undtagen fuldstændig resekeret kutan pladecellekræft eller kutan basalcellekræft eller livmoderhalskræft in-situ med en periode på minimum 5 år uden gentagelse
- Alvorlig anden organsygdom menes sandsynligvis at føre til døden inden for de næste seks måneder
- Ude af stand til at følge undersøgelsesprotokollen, inklusive den nødvendige rejse og opfølgende øjentest
- Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge passende præventionsforanstaltninger (abstinens, hormonelle præventionsmidler, intrauterin anordning, barrieremetode med sæddræbende middel eller kirurgisk sterilisering) og skal acceptere at fortsætte sådanne forholdsregler og ikke blive gravide eller planlægge en graviditet i 6 måneder efter modtagelsen deres sidste behandling med studiemiddel. Kvinder i den fødedygtige alder skal teste negativ på en serumgraviditetstest ved screening.
- Ammende kvinder er udelukket fra deltagelse
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: H.P. Achtar Gel 80 U
H.P. Acthar Gel (depot corticotropin) Injektion, 80 U dagligt i 10 dage, derefter 80 U to gange ugentligt i op til i alt 24 uger i behandling.
|
Behandling med ACTHAR Gel i 24 uger
Andre navne:
24 åben etiket forlængelse tilladt hos forsøgspersoner, der reagerer på behandlingen
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af patienter med klinisk signifikant forbedring af synsskarphed
Tidsramme: Målt ved 24 uger
|
Det primære resultat var procentdelen af patienter, der mødte mindst én af følgende variabler 1) forbedret synsstyrke, 2) opløsning af intraokulær inflammation, 3) evne til at nedtrappe okulære eller orale steroider med mindst 50 % eller 4) reduktion af cystoid makulaødem uden forværring af nogen enkelt og uden behov for yderligere sarkoidosebehandlinger efter 24 uger.
|
Målt ved 24 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel af patienter, der oplever en nedtrapning af okulære/orale steroider med mindst 50 %
Tidsramme: Målt ved 24 uger
|
Målt ved 24 uger
|
|
Andel af patienter med et klinisk signifikant reduktionscystoid makulaødem
Tidsramme: Målt ved 24 uger
|
Målt ved 24 uger
|
|
Procentdel af patienter med klinisk signifikant forbedring af opløsningen-intraokulær inflammation
Tidsramme: Målt ved 24 uger
|
Målt ved 24 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Daniel A Culver, DO, The Cleveland Clinic
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Anslået)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i immunsystemet
- Lymfoproliferative lidelser
- Lymfesygdomme
- Øjensygdomme
- Uveal Sygdomme
- Overfølsomhed
- Overfølsomhed, forsinket
- Iris sygdomme
- Uveitis
- Sarcoidose
- Panuveitis
- Uveitis, Anterior
- Iridocyclitis
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Adrenokortikotropisk hormon
Andre undersøgelses-id-numre
- Ocular Sarcoidosis 15-1072
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .