Oculaire Sarcoïdose Open Label Trial van ACTHAR Gel
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
De initiële behandeling van oculaire sarcoïdose is meestal gebaseerd op een combinatie van lokale glucocorticoïden en orale glucocorticoïden, die beide gepaard gaan met significante oculaire en systemische toxiciteit. Steroïde-sparende therapieën worden beperkt door variabele en onvoorspelbare werkzaamheid, lange tijd tot klinische respons, medicatie-intolerantie en moeilijkheden om goedkeuring van de betaler te verkrijgen. Als gevolg hiervan is het niet ongebruikelijk dat behandelend artsen moeten kiezen tussen overmatige glucocorticoïdtoxiciteit versus slechte controle van oogontsteking. Aanhoudende oculaire ontsteking leidt op zijn beurt tot uiteindelijk verlies van gezichtsvermogen en soms tot blindheid.
Er is behoefte aan een betrouwbaardere, snellere therapie die kan worden gebruikt als alternatief voor glucocorticoïden bij sarcoïdose uveïtis. Adrenocorticotroop hormoon kan, door activering van melanocortinereceptoren op leukocyten, immuunresponsen dempen via niet-glucocorticoïde-afhankelijke mechanismen. De voorgestelde studie heeft tot doel vast te stellen of ACTHAR-gel werkzaam is bij deze patiënten, een doseringsregime met effect af te bakenen en informatie te verstrekken over de veiligheid van deze aanpak voor matige tot ernstige oculaire sarcoïdose.
ACTHAR is een 39-aminozuur peptide natuurlijke vorm van adrenocorticotropine hormoon (ACTH) dat aanvankelijk in 1952 werd goedgekeurd door de FDA. Het is sindsdien goedgekeurd voor 19 indicaties, waaronder respiratoire sarcoïdose, multiple sclerose en infantiele spasmen.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44145
- Cleveland Clinical Foundation
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt met sarcoïdose zoals gedefinieerd door ATS/ERS/WASOG-richtlijnen (American Thoracic Society/European Respiratory Society/World Association of Sarcoidosis and Other Granulomatous Diseases)
- Elke posterieure, intermediaire of panuveïtis van voldoende ernst om therapie te rechtvaardigen, volgens de mening van de behandelend arts --OF- Uveïtis anterior waarvoor 4 of meer dagelijkse toepassingen van lokale corticosteroïden nodig zijn om de ontsteking onder controle te houden, of ongecontroleerd met lokale therapie
- Aanhoudende ziekteactiviteit (actieve uveïtis) op het moment van screening
Uitsluitingscriteria:
- Andere oorzaak voor oogontsteking
- Ongecontroleerde diabetes, hypertensie of andere contra-indicatie voor verhoogde dosering van glucocorticoïden
- Recente (minder dan 4 weken) intra-oculaire of intra-orbitale steroïde-injectie
- Escalatie van immunosuppressiva tussen screening en start van de studiemedicatie
- Ernstige extra-oculaire sarcoïdose waarvoor waarschijnlijk aanvullende therapie nodig is (volgens de onderzoeker)
- Toediening van een onderzoeksmedicatie voor sarcoïdose binnen 3 maanden, of 5 halfwaardetijden, welke van de twee het langst is
- Een voorgeschiedenis hebben van een opportunistische infectie binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening
- Een voorgeschiedenis hebben van maligniteit, behalve volledig gereseceerd plaveiselcelcarcinoom van de huid of basaalcelcarcinoom van de huid, of in-situ cervicaal carcinoom met een periode van minimaal 5 jaar zonder recidief
- Een ernstige andere orgaanaandoening leek binnen de komende zes maanden waarschijnlijk tot de dood te leiden
- Niet in staat om het onderzoeksprotocol te volgen, inclusief de vereiste reis- en follow-up oculaire testen
- Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten geschikte anticonceptiemaatregelen nemen (onthouding, hormonale anticonceptiva, spiraaltje, barrièremethode met zaaddodend middel of chirurgische sterilisatie) en moeten ermee instemmen dergelijke voorzorgsmaatregelen voort te zetten en niet zwanger te worden of een zwangerschap te plannen gedurende 6 maanden na toediening van hun laatste behandeling met studiemiddel. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten bij de screening negatief testen op een serumzwangerschapstest.
- Vrouwen die borstvoeding geven zijn uitgesloten van deelname
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: HP Achtar Gel 80 U
HP Acthar-gel (bewaarplaats corticotropine) Injectie, 80 U per dag gedurende 10 dagen, daarna 80 U tweemaal per week gedurende maximaal 24 weken therapie.
|
Behandeling met ACTHAR Gel gedurende 24 weken
Andere namen:
24 open-label extensie toegestaan bij proefpersonen die op de behandeling reageren
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage patiënten met een klinisch significante verbetering van de gezichtsscherpte
Tijdsspanne: Gemeten op 24 weken
|
De primaire uitkomstmaat was het percentage patiënten dat aan ten minste één van de volgende variabelen voldeed: 1) verbeterde gezichtsscherpte, 2) het verdwijnen van de intraoculaire ontsteking, 3) het vermogen om de oculaire of orale steroïden met ten minste 50% af te bouwen of 4) vermindering van cystoïd macula-oedeem zonder enige verslechtering en zonder noodzaak van aanvullende sarcoïdosetherapieën na 24 weken.
|
Gemeten op 24 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage patiënten dat een afname van oculaire/orale steroïden ervaart met ten minste 50%
Tijdsspanne: Gemeten op 24 weken
|
Gemeten op 24 weken
|
|
Percentage patiënten met een klinisch significante reductie - cystoïd maculair oedeem
Tijdsspanne: Gemeten op 24 weken
|
Gemeten op 24 weken
|
|
Percentage patiënten met een klinisch significante verbetering in de resolutie van intraoculaire ontsteking
Tijdsspanne: Gemeten op 24 weken
|
Gemeten op 24 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Daniel A Culver, DO, The Cleveland Clinic
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het immuunsysteem
- Lymfoproliferatieve aandoeningen
- Lymfatische ziekten
- Oogziekten
- Uveale ziekten
- Overgevoeligheid
- Overgevoeligheid, vertraagd
- Iris ziekten
- Uveïtis
- Sarcoïdose
- Panuveïtis
- Uveïtis, anterieur
- Iridocyclitis
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Hormonen
- Hormonen, hormoonvervangers en hormoonantagonisten
- Adrenocorticotropische hormoon
Andere studie-ID-nummers
- Ocular Sarcoidosis 15-1072
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .