Ensayo abierto de sarcoidosis ocular de gel ACTHAR
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
El tratamiento inicial de la sarcoidosis ocular generalmente se basa en una combinación de glucocorticoides tópicos y glucocorticoides orales, los cuales se asocian con toxicidades oculares y sistémicas significativas. Las terapias ahorradoras de esteroides están limitadas por la eficacia variable e impredecible, el tiempo prolongado hasta la respuesta clínica, la intolerancia a los medicamentos y las dificultades para obtener la aprobación del pagador. Como resultado, no es raro que los médicos tratantes deban elegir entre una toxicidad excesiva por glucocorticoides o un control deficiente de la inflamación ocular. La inflamación ocular en curso, a su vez, conduce a la pérdida final de la visión y, en ocasiones, a la ceguera.
Existe la necesidad de una terapia más confiable y rápida que pueda usarse como una alternativa a los glucocorticoides en la sarcoidosis uveítis. La hormona adrenocorticotrópica, a través de la activación de los receptores de melanocortina en los leucocitos, puede amortiguar las respuestas inmunitarias a través de mecanismos no dependientes de glucocorticoides. El estudio propuesto tendrá como objetivo definir si ACTHAR gel es efectivo en estos pacientes, delinear un régimen de dosificación efectivo y proporcionar información sobre la seguridad de este enfoque para la sarcoidosis ocular de moderada a grave.
ACTHAR es una forma natural de péptido de 39 aminoácidos de la hormona adrenocorticotropina (ACTH) que fue aprobada inicialmente en 1952 por la FDA. Desde entonces, ha sido aprobado para 19 indicaciones que incluyen sarcoidosis respiratoria, esclerosis múltiple y espasmos infantiles.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44145
- Cleveland Clinical Foundation
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente con sarcoidosis según la definición de las guías ATS/ERS/WASOG (American Thoracic Society/European Respiratory Society/World Association of Sarcoidosis and Other Granulomatous Diseases)
- Cualquier uveítis posterior, intermedia o panuveítis de gravedad suficiente para justificar el tratamiento, según la opinión del médico tratante --O-- Uveítis anterior que requiera 4 o más aplicaciones diarias de corticosteroides tópicos para mantener el control de la inflamación, o que no se controle con tratamiento tópico
- Actividad persistente de la enfermedad (uveítis activa) en el momento de la selección
Criterio de exclusión:
- Otra causa de inflamación ocular
- Diabetes no controlada, hipertensión u otra contraindicación para aumentar la dosis de glucocorticoides
- Inyección de esteroides intraocular o intraorbitario reciente (menos de 4 semanas)
- Escalamiento de medicamentos inmunosupresores entre la selección y el inicio del medicamento del estudio
- Sarcoidosis extraocular grave que probablemente requiera tratamiento adicional (en opinión del investigador)
- Administración de un medicamento en investigación para la sarcoidosis dentro de los 3 meses o 5 semividas, lo que sea más largo
- Tener antecedentes de cualquier infección oportunista dentro de los 6 meses anteriores a la selección
- Tener antecedentes de malignidad, excepto cáncer cutáneo de células escamosas o cáncer cutáneo de células basales, o carcinoma de cuello uterino in situ con un período mínimo de 5 años sin recurrencia.
- Enfermedad grave de otros órganos que se considera probable que provoque la muerte en los próximos seis meses
- Incapaz de seguir el protocolo del estudio, incluido el viaje requerido y las pruebas oculares de seguimiento
- Las mujeres en edad fértil deben estar usando medidas anticonceptivas adecuadas (abstinencia, anticonceptivos hormonales, dispositivo intrauterino, método de barrera con espermicida o esterilización quirúrgica) y deben aceptar continuar con dichas precauciones y no quedar embarazadas ni planear un embarazo durante los 6 meses posteriores a la recepción. su último tratamiento con el agente del estudio. Las mujeres en edad fértil deben dar negativo en una prueba de embarazo en suero en la selección.
- Las mujeres que amamantan están excluidas de la participación.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: HP Achtar Gel 80 U
HP Inyección de Acthar Gel (corticotropina de depósito), 80 U diarias durante 10 días, luego 80 U dos veces por semana hasta un total de 24 semanas de tratamiento.
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Tratamiento con ACTHAR Gel durante 24 semanas
Otros nombres:
24 extensión de etiqueta abierta permitida en sujetos que responden al tratamiento
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de pacientes con mejoría clínicamente significativa en la agudeza visual
Periodo de tiempo: Medido a las 24 semanas
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El resultado primario fue el porcentaje de pacientes que cumplían con al menos una de las siguientes variables 1) mejora de la agudeza visual, 2) resolución de la inflamación intraocular, 3) capacidad para reducir gradualmente los esteroides oculares u orales en al menos un 50 % o 4) reducción del edema macular cistoide. , sin empeoramiento de ninguno de ellos y sin necesidad de terapias adicionales para la sarcoidosis a las 24 semanas .
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Medido a las 24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de pacientes que experimentaron una reducción gradual de los esteroides oculares/orales en al menos un 50 %
Periodo de tiempo: Medido a las 24 semanas
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Medido a las 24 semanas
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Proporción de pacientes con reducción clínicamente significativa: edema macular cistoideo
Periodo de tiempo: Medido a las 24 semanas
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Medido a las 24 semanas
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Porcentaje de pacientes con mejoría clínicamente significativa en la resolución de la inflamación intraocular
Periodo de tiempo: Medido a las 24 semanas
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Medido a las 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Daniel A Culver, DO, The Cleveland Clinic
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Trastornos linfoproliferativos
- Enfermedades linfáticas
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades uveales
- Hipersensibilidad
- Hipersensibilidad Retrasada
- Enfermedades del iris
- Uveítis
- Sarcoidosis
- Panuveítis
- Uveítis Anterior
- Iridociclitis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Hormona adrenocorticotrópica
Otros números de identificación del estudio
- Ocular Sarcoidosis 15-1072
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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