Ocular Sarcoidosis Open Label-prøve av ACTHAR Gel
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Den første behandlingen av okulær sarkoidose er vanligvis avhengig av en kombinasjon av topiske glukokortikoider og orale glukokortikoider, som begge er assosiert med betydelig okulær og systemisk toksisitet. Steroidsparende terapier er begrenset av variabel og uforutsigbar effekt, forlenget tid til klinisk respons, medisinintoleranse og vanskeligheter med å få godkjenning fra betaler. Som et resultat er det ikke uvanlig at behandlende leger må velge mellom overdreven glukokortikoid toksisitet versus dårlig kontroll av øyebetennelse. Pågående øyebetennelse fører i sin tur til et eventuelt synstap og av og til blindhet.
Det er behov for en mer pålitelig, rask behandling som kan brukes som et alternativ til glukokortikoider ved sarkoidose uveitt. Adrenokortikotropisk hormon, gjennom aktivering av melanokortinreseptorer på leukocytter, kan dempe immunresponser gjennom ikke-glukokortikoidavhengige mekanismer. Den foreslåtte studien vil ta sikte på å definere hvorvidt ACTHAR-gel er effektiv hos disse pasientene, avgrense et effektdoseringsregime og gi informasjon om sikkerheten ved denne tilnærmingen for moderat til alvorlig okulær sarkoidose.
ACTHAR er en 39-aminosyre peptid naturlig form av adrenokortikotropinhormon (ACTH) som opprinnelig ble godkjent i 1952 av FDA. Den har siden blitt godkjent for 19 indikasjoner, inkludert respiratorisk sarkoidose, multippel sklerose og infantile spasmer.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44145
- Cleveland Clinical Foundation
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasient med sarkoidose som definert av ATS/ERS/WASOG retningslinjer (American Thoracic Society/European Respiratory Society/World Association of Sarcoidosis and Other Granulomatous Diseases)
- Eventuell posterior, intermediær eller panuveitt av tilstrekkelig alvorlighetsgrad til å berettige behandling, etter den behandlende legens mening --ELLER-- Fremre uveitt som krever 4 eller flere daglige påføringer av topikale kortikosteroider for å opprettholde kontroll av betennelse, eller ukontrollert med topikal terapi
- Vedvarende sykdomsaktivitet (aktiv uveitt) på tidspunktet for screening
Ekskluderingskriterier:
- Annen årsak til øyebetennelse
- Ukontrollert diabetes, hypertensjon eller annen kontraindikasjon for økt dosering av glukokortikoider
- Nylig (mindre enn 4 uker) intraokulær eller intraorbital steroidinjeksjon
- Eskalering av immundempende medisiner mellom screening og oppstart av studiemedisinen
- Alvorlig ekstraokulær sarkoidose vil sannsynligvis kreve tilleggsbehandling (etter etterforskerens mening)
- Administrering av en undersøkelsesmedisin for sarkoidose innen 3 måneder, eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst
- Ha en historie med enhver opportunistisk infeksjon innen 6 måneder før screening
- Har en historie med malignitet, bortsett fra fullstendig resekert kutan plateepitelkreft eller kutan basalcellekreft, eller livmorhalskreft in situ med en periode på minimum 5 år uten tilbakefall
- Alvorlig annen organsykdom menes å være sannsynlig å føre til døden i løpet av de neste seks månedene
- Kan ikke følge studieprotokollen, inkludert nødvendig reise og oppfølging av øyetester
- Kvinner i fertil alder må bruke tilstrekkelige prevensjonstiltak (abstinens, hormonelle prevensjonsmidler, intrauterin enhet, barrieremetode med sæddrepende middel eller kirurgisk sterilisering) og må godta å fortsette slike forholdsregler, og ikke bli gravid eller planlegge graviditet i 6 måneder etter mottak deres siste behandling med studieagent. Kvinner i fertil alder må teste negativt på en serumgraviditetstest ved screening.
- Ammende kvinner er utelukket fra deltakelse
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: H.P. Achtar Gel 80 U
H.P. Acthar Gel (depotkortikotropin) injeksjon, 80 E daglig i 10 dager, deretter 80 E to ganger ukentlig i opptil totalt 24 uker med behandling.
|
Behandling med ACTHAR Gel i 24 uker
Andre navn:
24 åpen etikettutvidelse tillatt hos forsøkspersoner som reagerer på behandlingen
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av pasienter med klinisk signifikant forbedring i synsskarphet
Tidsramme: Målt ved 24 uker
|
Det primære resultatet var prosentandelen av pasientene som møtte minst én av følgende variabler 1) forbedret synsskarphet, 2) oppløsning av intraokulær betennelse, 3) evne til å redusere okulære eller orale steroider med minst 50 % eller 4) reduksjon av cystoid makulaødem , uten forverring av noen enkelt og uten behov for ytterligere sarkoidosebehandlinger ved 24 uker.
|
Målt ved 24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel pasienter som opplever en nedtrapping av okulære/orale steroider med minst 50 %
Tidsramme: Målt ved 24 uker
|
Målt ved 24 uker
|
|
Andel pasienter med et klinisk signifikant reduksjonscystoid makulaødem
Tidsramme: Målt ved 24 uker
|
Målt ved 24 uker
|
|
Prosentandel av pasienter med klinisk signifikant forbedring i oppløsningen-intraokulær betennelse
Tidsramme: Målt ved 24 uker
|
Målt ved 24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Daniel A Culver, DO, The Cleveland Clinic
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i immunsystemet
- Lymfoproliferative lidelser
- Lymfesykdommer
- Øyesykdommer
- Uveal sykdommer
- Overfølsomhet
- Overfølsomhet, forsinket
- Iris sykdommer
- Uveitt
- Sarcoidose
- Panuveitt
- Uveitt, fremre
- Iridosyklitt
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Adrenokortikotropisk hormon
Andre studie-ID-numre
- Ocular Sarcoidosis 15-1072
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .