Oczna sarkoidoza Otwarta próba żelu ACTHAR
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Początkowe leczenie sarkoidozy ocznej zwykle opiera się na połączeniu miejscowych glikokortykosteroidów i doustnych glikokortykosteroidów, z których oba są związane ze znaczną toksycznością oczną i ogólnoustrojową. Terapie oszczędzające steroidy są ograniczone przez zmienną i nieprzewidywalną skuteczność, wydłużony czas do odpowiedzi klinicznej, nietolerancję leków i trudności w uzyskaniu zgody płatnika. W rezultacie często zdarza się, że lekarze prowadzący leczenie muszą wybierać między nadmierną toksycznością glikokortykosteroidów a słabą kontrolą zapalenia oka. Trwające zapalenie oka z kolei prowadzi do ostatecznej utraty wzroku, a czasami do ślepoty.
Istnieje potrzeba bardziej niezawodnej, szybszej terapii, która mogłaby być stosowana jako alternatywa dla glikokortykosteroidów w sarkoidozie zapalenia błony naczyniowej oka. Hormon adrenokortykotropowy, poprzez aktywację receptorów melanokortyny na leukocytach, może tłumić odpowiedzi immunologiczne poprzez mechanizmy niezależne od glukokortykoidów. Proponowane badanie będzie miało na celu określenie, czy żel ACTHAR jest skuteczny u tych pacjentów, nakreślenie skutecznego schematu dawkowania i dostarczenie informacji na temat bezpieczeństwa tego podejścia w przypadku umiarkowanej do ciężkiej sarkoidozy ocznej.
ACTHAR to 39-aminokwasowy peptyd, naturalna postać hormonu adrenokortykotropowego (ACTH), który został pierwotnie zatwierdzony w 1952 roku przez FDA. Od tego czasu został zatwierdzony do 19 wskazań, w tym sarkoidozy układu oddechowego, stwardnienia rozsianego i skurczów dziecięcych.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44145
- Cleveland Clinical Foundation
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent z sarkoidozą zgodnie z wytycznymi ATS/ERS/WASOG (American Thoracic Society/European Respiratory Society/World Association of Sarcoidosis and Other Granulomatous Diseases)
- Jakiekolwiek zapalenie tylnego, pośredniego odcinka błony naczyniowej lub błony naczyniowej oka o na tyle dużym nasileniu, że w opinii lekarza prowadzącego leczenie jest uzasadnione --LUB-- Zapalenie przedniego odcinka błony naczyniowej oka wymagające 4 lub więcej aplikacji miejscowych kortykosteroidów dziennie w celu utrzymania kontroli stanu zapalnego lub niekontrolowane terapią miejscową
- Trwała aktywność choroby (aktywne zapalenie błony naczyniowej oka) w czasie badania przesiewowego
Kryteria wyłączenia:
- Inna przyczyna zapalenia oka
- Niekontrolowana cukrzyca, nadciśnienie tętnicze lub inne przeciwwskazania do zwiększenia dawki glikokortykosteroidów
- Niedawne (mniej niż 4 tygodnie) wstrzyknięcie steroidu do oka lub na oczodoł
- Eskalacja leków immunosupresyjnych między badaniem przesiewowym a rozpoczęciem podawania badanego leku
- Ciężka sarkoidoza pozagałkowa, która może wymagać dodatkowego leczenia (w opinii badacza)
- Podanie eksperymentalnego leku na sarkoidozę w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
- Mieć historię jakiejkolwiek infekcji oportunistycznej w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Mieć jakąkolwiek historię nowotworu złośliwego, z wyjątkiem całkowicie wyciętego raka płaskonabłonkowego skóry lub raka podstawnokomórkowego skóry lub raka szyjki macicy in situ z co najmniej 5-letnim okresem bez nawrotów
- Uważano, że ciężka choroba innego narządu może doprowadzić do śmierci w ciągu najbliższych sześciu miesięcy
- Nie można postępować zgodnie z protokołem badania, w tym wymaganą podróżą i kontrolnymi badaniami okulistycznymi
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować odpowiednie metody kontroli urodzeń (wstrzemięźliwość, hormonalne środki antykoncepcyjne, wkładka wewnątrzmaciczna, metoda barierowa ze środkiem plemnikobójczym lub sterylizacja chirurgiczna) i muszą wyrazić zgodę na kontynuowanie tych środków ostrożności oraz nie zajść w ciążę ani nie planować ciąży przez 6 miesięcy po otrzymaniu ich ostatniego leczenia badanym środkiem. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego.
- Z udziału wyłączone są kobiety karmiące piersią
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: HP Żel Achtar 80 j
HP Acthar Gel (repozytorium kortykotropiny) Wstrzyknięcie, 80 j. dziennie przez 10 dni, następnie 80 j. dwa razy w tygodniu przez łącznie 24 tygodnie terapii.
|
Kuracja żelem ACTHAR przez 24 tygodnie
Inne nazwy:
24 otwarte rozszerzenie dozwolone u osób, które odpowiedziały na leczenie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów, u których wystąpiła klinicznie istotna poprawa ostrości wzroku
Ramy czasowe: Mierzono w 24 tygodniu
|
Pierwszorzędowym punktem końcowym był odsetek pacjentów spełniających co najmniej jedną z następujących zmiennych 1) poprawa ostrości wzroku, 2) ustąpienie zapalenia wewnątrzgałkowego, 3) zdolność do zmniejszania dawki steroidów do oczu lub doustnych o co najmniej 50% lub 4) zmniejszenie torbielowatego obrzęku plamki , bez pogorszenia żadnego pojedynczego stanu i bez konieczności stosowania dodatkowego leczenia sarkoidozy po 24 tygodniach .
|
Mierzono w 24 tygodniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek pacjentów doświadczających zmniejszania dawki sterydów do oczu/doustnych o co najmniej 50%
Ramy czasowe: Mierzone w 24 tygodniu
|
Mierzone w 24 tygodniu
|
|
Odsetek pacjentów z istotną klinicznie redukcją torbielowatego obrzęku plamki
Ramy czasowe: Mierzone w 24 tygodniu
|
Mierzone w 24 tygodniu
|
|
Odsetek pacjentów, u których stwierdzono klinicznie istotną poprawę w zakresie ustępowania zapalenia wewnątrzgałkowego
Ramy czasowe: Mierzono w 24 tygodniu
|
Mierzono w 24 tygodniu
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Daniel A Culver, DO, The Cleveland Clinic
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu odpornościowego
- Zaburzenia limfoproliferacyjne
- Choroby limfatyczne
- Choroby oczu
- Choroby błony naczyniowej oka
- Nadwrażliwość
- Nadwrażliwość, opóźniona
- Choroby tęczówki
- Zapalenie błony naczyniowej oka
- Sarkoidoza
- Zapalenie błony naczyniowej oka
- Zapalenie błony naczyniowej oka, przednie
- Zapalenie tęczówki i ciała rzęskowego
- Fizjologiczne skutki leków
- Hormony
- Hormony, substytuty hormonów i antagoniści hormonów
- Hormon adrenokortykotropowy
Inne numery identyfikacyjne badania
- Ocular Sarcoidosis 15-1072
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .