Silmän sarkoidoosin avoin tutkimus ACTHAR-geelistä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Silmän sarkoidoosin alkuhoito perustuu yleensä paikallisten glukokortikoidien ja suun kautta otettavien glukokortikoidien yhdistelmään, joihin molempiin liittyy merkittäviä silmä- ja systeemisiä toksisuuksia. Steroideja säästäviä hoitoja rajoittavat vaihteleva ja arvaamaton tehokkuus, pitkittynyt aika kliiniseen vasteeseen, lääke-intoleranssi ja vaikeudet saada maksajan hyväksyntää. Tämän seurauksena ei ole harvinaista, että hoitavien lääkäreiden on valittava liiallisen glukokortikoiditoksisuuden ja silmätulehduksen huonon hallinnan välillä. Jatkuva silmätulehdus puolestaan johtaa mahdolliseen näön menetykseen ja toisinaan sokeuteen.
Tarvitaan luotettavampi, nopeampi hoito, jota voidaan käyttää vaihtoehtona glukokortikoideille sarkoidoosi-uveiitissa. Adrenokortikotrooppinen hormoni voi aktivoida melanokortiinireseptoreita leukosyyteissä ja vaimentaa immuunivasteita ei-glukokortikoidiriippuvaisten mekanismien kautta. Ehdotetulla tutkimuksella pyritään määrittämään, onko ACTHAR-geeli tehokkuutta näillä potilailla, määrittelemään vaikuttava annostusohjelma ja antamaan tietoa tämän lähestymistavan turvallisuudesta kohtalaisen tai vaikean silmäsarkoidoosin hoidossa.
ACTHAR on 39 aminohapon peptidi adrenokortikotropiinihormonin (ACTH) luonnollinen muoto, jonka FDA hyväksyi alun perin vuonna 1952. Se on sittemmin hyväksytty 19 käyttöaiheeseen, mukaan lukien hengitysteiden sarkoidoosi, multippeliskleroosi ja infantiilit kouristukset.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44145
- Cleveland Clinical Foundation
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas, jolla on sarkoidoosi ATS/ERS/WASOG-ohjeiden mukaisesti (American Thoracic Society/European Respiratory Society/World Association of Sarcoidosis and Other Granulomatous Diseases)
- Mikä tahansa posteriorinen, keskivaikea tai panuveiitti, joka hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan on riittävän vaikeus hoidon edellyttämään --TAI-- Anteriorinen uveiitti, joka vaatii vähintään 4 päivittäistä paikallista kortikosteroidihoitoa tulehduksen hallinnan ylläpitämiseksi tai joka on hallitsematon paikallisella hoidolla
- Jatkuva sairausaktiivisuus (aktiivinen uveiitti) seulonnan aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Toinen syy silmätulehdukseen
- Hallitsematon diabetes, verenpainetauti tai muu glukokortikoidiannoksen suurentamisen vasta-aihe
- Äskettäinen (alle 4 viikkoa) intraokulaarinen tai intraorbitaalinen steroidi-injektio
- Immunosuppressiivisten lääkkeiden eskaloituminen seulonnan ja tutkimuslääkityksen aloittamisen välillä
- Vaikea silmänulkoinen sarkoidoosi, joka todennäköisesti vaatii lisähoitoa (tutkijan mielestä)
- Sarkoidoosin tutkimuslääkkeen antaminen 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on pidempi
- Sinulla on ollut opportunistinen infektio 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- sinulla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia, paitsi täysin leikattu ihon okasolusyöpä tai ihon tyvisolusyöpä tai in situ kohdunkaulan karsinooma vähintään 5 vuoden ajan ilman uusiutumista
- Vaikea muiden elinten sairaus katsottiin todennäköisesti johtavan kuolemaan seuraavan kuuden kuukauden kuluessa
- Ei pysty noudattamaan tutkimusprotokollaa, mukaan lukien tarvittavat matka- ja seurantatutkimukset
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä riittäviä ehkäisymenetelmiä (raittiutta, hormonaalisia ehkäisyvälineitä, kohdunsisäistä laitetta, estemenetelmää spermisidillä tai kirurgista sterilointia) ja heidän on suostuttava jatkamaan näitä varotoimenpiteitä, eivätkä he tule raskaaksi tai suunnittele raskautta 6 kuukauteen saamisen jälkeen. heidän viimeinen hoitonsa tutkimusaineella. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on testattava seulonnan yhteydessä negatiivinen seerumin raskaustesti.
- Imettävät naiset suljetaan pois osallistumisesta
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: H.P. Achtar Gel 80 U
H.P. Acthar Gel (varastokortikotropiini) -injektio, 80 U päivittäin 10 päivän ajan, sitten 80 U kahdesti viikossa yhteensä 24 viikon ajan hoidon aikana.
|
Hoito ACTHAR-geelillä 24 viikon ajan
Muut nimet:
24 avoin laajennus sallittu potilailla, jotka reagoivat hoitoon
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden näöntarkkuus on parantunut kliinisesti merkittävästi
Aikaikkuna: Mitattu 24 viikon kohdalla
|
Ensisijainen tulos oli niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka täyttivät vähintään yhden seuraavista muuttujista: 1) parantunut näöntarkkuus, 2) silmänsisäisen tulehduksen paraneminen, 3) kyky pienentää silmän tai suun kautta otettavia steroideja vähintään 50 % tai 4) kystoidisen makulaturvotuksen väheneminen , ilman minkään yksittäisen sairauden pahenemista eikä ylimääräisiä sarkoidoosihoitoja 24 viikon kohdalla.
|
Mitattu 24 viikon kohdalla
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka kokevat silmän/suun steroidien kapenemisen vähintään 50 %
Aikaikkuna: Mitattu 24 viikon kohdalla
|
Mitattu 24 viikon kohdalla
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on kliinisesti merkittävä vähentynyt kystoidinen makulaturvotus
Aikaikkuna: Mitattu 24 viikon kohdalla
|
Mitattu 24 viikon kohdalla
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden silmänsisäisen tulehduksen tarkkuus on parantunut kliinisesti merkittävästi
Aikaikkuna: Mitattu 24 viikon kohdalla
|
Mitattu 24 viikon kohdalla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Daniel A Culver, DO, The Cleveland Clinic
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfaattiset sairaudet
- Silmäsairaudet
- Uvealin sairaudet
- Yliherkkyys
- Yliherkkyys, viivästynyt
- Iriksen sairaudet
- Uveiitti
- Sarkoidoosi
- Panuveiitti
- Uveiitti, etuosa
- Iridosykliitti
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Adrenokortikotrooppinen hormoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- Ocular Sarcoidosis 15-1072
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .