Forudsigelse af respons på Vedolizumab ved pædiatriske inflammatoriske tarmsygdomme
Forudsigelse af respons på Vedolizumab i pædiatriske inflammatoriske tarmsygdomme (IBD) inklusive lægemiddelniveauer: et multicenter prospektivt kohortestudie, fra den pædiatriske IBD Porto-gruppe fra European Society for Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition (ESPGHAN)
Vedolizumab (VDZ) er et humaniseret immunoglobulin G1 monoklonalt antistof, der virker mod α4β7-integrin, som modulerer handel med lymfocytter i tarmen.
Resultater fra de voksne GEMINI-1- og GEMINI-2-forsøg viste klinisk effekt i induktion og vedligeholdelse af remission ved henholdsvis ulcerøs colitis (UC) og Crohns sygdom (CD).
Nylige kohorter fra det virkelige liv hos voksne understøtter effektiviteten af VDZ til at inducere og opretholde remission, både i CD og UC. Inden for pædiatri er der meget begrænsede data om brugen af VDZ udover to retrospektive case-serier.
Data om immunogenicitet og terapeutisk lægemiddelovervågning (TDM) af VDZ er modstridende hos voksne og praktisk talt ikke-eksisterende hos børn.
Efterforskerne sigter mod prospektivt at udforske de virkelige kort- og langsigtede resultater af VDZ i pædiatrisk IBD (inklusive vækst) og at udvikle en forudsigelsesmodel for behandlingssucces baseret på VDZ-bundniveauer og andre kliniske og laboratorievariabler.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et multicenter prospektivt kohortestudie, hvor efterforskerne sigter mod at indskrive 140 børn under 18 år, diagnosticeret med CD, inflammatorisk tarmsygdom uklassificeret (IBDU) eller UC (ca. 70 i UC/IBDU og 70 i CD-gruppe), som begyndte på Vedolizumab af en eller anden grund efter den behandlende læges skøn.
Patienterne vil blive fulgt op til 3 år på 8 forskellige tidspunkter: uge 0, uge 2, uge 6, uge 14, uge 30, uge 54 (1 år), uge 108 (2 år) og uge 162 (3 år). Blodprøver vil blive indsamlet ved hvert besøg i løbet af tidspunktet for venøs adgangsindsættelse for lægemiddelinfusionen for serum, og afføringsprøven vil blive indsamlet ved besøg 0, 14, 30 og 54. I uge 0 og 14 vil der desuden blive opsamlet fuldblod i et PaxGene-rør til genekspressionsanalyse.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- Hvidovre University Hospital
-
-
-
-
-
Glasgow, Det Forenede Kongerige
- The Royal Hospital for Children Glasgow
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06032
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Forenede Stater
- Atlantic Children's Health-Goryeb Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater
- Cohen Children's Medical Center of NY, Northwell
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Our Lady's Children's Hospital Crumlin
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
- Rambam Medical Cener
-
Holon, Israel
- Wolfson Medical Center
-
Jerusalem, Israel
- Shaare Zedek Medical Center
-
Petach Tikva, Israel
- Schneider Medical Center
-
Ramat Gan, Israel
- Sheba medical center
-
Tel Aviv, Israel
- Ichilov
-
Tzrifin, Israel
- Assaf Harofeh
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenien
- University Children's Hospital Ljubljana
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Børn under 18 år.
- IBD diagnose
- Påbegyndelse af Vedolizumab-behandling
Ekskluderingskriterier:
1. Start af Vedolizumab for at forhindre postoperativt tilbagefald
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Vedolizumab
IV Vedolizumab 177mg/m2 kropsoverfladeareal (BSA), max.
300mg Induktionskur: 0,2,6 og derefter hver 8. uge
|
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fuldstændig remission i uge 14
Tidsramme: uge 14
|
Som defineret af alle tre kriterier: jeg. Steroider og eksklusiv enteral ernæring (EEN) (defineret som >50 % af daglige kalorier med enteral ernæring)-fri ii. Klinisk remission (dvs. vægtet pædiatrisk Crohns sygdomsaktivitetsindeks (wPCDAI) <12,5 point i CD, og pædiatrisk ulcerøs colitis aktivitetsindeks (PUCAI) <10 i UC) iii. CRP lavere end 1,5 gange øvre normalgrænse (UNL) (kan erstattes af Erythocytes Sedimentation Rate (ESR), hvis CRP mangler) |
uge 14
|
|
Fuldstændig remission i uge 30
Tidsramme: uge 30
|
Som defineret af alle tre kriterier: jeg. Steroider og eksklusiv enteral ernæring (EEN) (defineret som >50 % af daglige kalorier med enteral ernæring)-fri ii. Klinisk remission (dvs. vægtet pædiatrisk Crohns sygdomsaktivitetsindeks (wPCDAI) <12,5 point i CD, og pædiatrisk ulcerøs colitis aktivitetsindeks (PUCAI) <10 i UC) iii. CRP lavere end 1,5 gange øvre normalgrænse (UNL) (kan erstattes af Erythocytes Sedimentation Rate (ESR), hvis CRP mangler) |
uge 30
|
|
Fuldstændig remission i uge 54
Tidsramme: uge 54
|
Som defineret af alle tre kriterier: jeg. Steroider og eksklusiv enteral ernæring (EEN) (defineret som >50 % af daglige kalorier med enteral ernæring)-fri ii. Klinisk remission (dvs. vægtet pædiatrisk Crohns sygdomsaktivitetsindeks (wPCDAI) <12,5 point i CD, og pædiatrisk ulcerøs colitis aktivitetsindeks (PUCAI) <10 i UC) iii. CRP lavere end 1,5 gange øvre normalgrænse (UNL) (kan erstattes af Erythocytes Sedimentation Rate (ESR), hvis CRP mangler) |
uge 54
|
|
Fuldstændig remission i uge 108
Tidsramme: uge 108
|
Som defineret af alle tre kriterier: jeg. Steroider og eksklusiv enteral ernæring (EEN) (defineret som >50 % af daglige kalorier med enteral ernæring)-fri ii. Klinisk remission (dvs. vægtet pædiatrisk Crohns sygdomsaktivitetsindeks (wPCDAI) <12,5 point i CD, og pædiatrisk ulcerøs colitis aktivitetsindeks (PUCAI) <10 i UC) iii. CRP lavere end 1,5 gange øvre normalgrænse (UNL) (kan erstattes af Erythocytes Sedimentation Rate (ESR), hvis CRP mangler) |
uge 108
|
|
Fuldstændig remission i uge 162
Tidsramme: uge 162
|
Som defineret af alle tre kriterier: jeg. Steroider og eksklusiv enteral ernæring (EEN) (defineret som >50 % af daglige kalorier med enteral ernæring)-fri ii. Klinisk remission (dvs. vægtet pædiatrisk Crohns sygdomsaktivitetsindeks (wPCDAI) <12,5 point i CD, og pædiatrisk ulcerøs colitis aktivitetsindeks (PUCAI) <10 i UC) iii. CRP lavere end 1,5 gange øvre normalgrænse (UNL) (kan erstattes af Erythocytes Sedimentation Rate (ESR), hvis CRP mangler) |
uge 162
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Steroide og EEN fri klinisk remission (uden behov for normal CRP) ved brug af PCDAI eller PUCAI score og samtidig medicinliste.
Tidsramme: uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
|
|
Steroid og EEN fri klinisk respons (uden behov for normal CRP) ved brug af PCDAI eller PUCAI score og samtidig medicinliste.
Tidsramme: uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
|
|
Fækalt calprotectin niveau
Tidsramme: uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
Niveauer af calprotectin vil blive målt i laboratoriet ved hjælp af calprotectin kit.
|
uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
|
serum CRP-niveauer
Tidsramme: uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
CRP-niveauer vil blive målt i laboratoriet
|
uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
|
Hastighed for tab af respons inklusive lægemiddelniveauer
Tidsramme: uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
|
|
Steroidafhængighed (defineret som kumulativ brug af >4 måneder på et år med mindst et behov for at øge dosis under fravænning)
Tidsramme: uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
|
|
Uønskede hændelser
Tidsramme: uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
|
|
Mål for slimhindebetændelse, som tilgængelige som en del af klinisk pleje ved hjælp af endoskopi, billeddiagnostik eller kapselendoskopi.
Tidsramme: uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
|
|
Tid til induktion af remission
Tidsramme: uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
|
|
Longitudinal Physician Global Assessment (PGA)
Tidsramme: uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
PGA vil blive målt ved hjælp af Visual Analog scale (VAS)
|
uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
|
Højdehastighed sammenlignet med året før påbegyndelse af VDZ
Tidsramme: uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
|
|
Behov for kirurgiske indgreb (herunder resektioner, kolektomi og dilatationer)
Tidsramme: uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
uge 30, uge 54, uge 108, uge 162
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Dan Turner, MD, Shaare Zedek Medical Center
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- VEDOKIDS
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .