Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Previsione della risposta al Vedolizumab nelle malattie infiammatorie intestinali pediatriche

24 ottobre 2022 aggiornato da: Dr Dan Turner, Shaare Zedek Medical Center

Predire la risposta a Vedolizumab nelle malattie infiammatorie intestinali pediatriche (IBD) compresi i livelli di farmaci: uno studio prospettico di coorte multicentrico, dal gruppo Porto IBD pediatrico della Società europea di gastroenterologia, epatologia e nutrizione pediatrica (ESPGHAN)

Vedolizumab (VDZ) è un anticorpo monoclonale immunoglobulina G1 umanizzato che agisce contro l'integrina α4β7 che modula il traffico di linfociti nell'intestino.

I risultati degli studi sugli adulti GEMINI-1 e GEMINI-2 hanno dimostrato l'efficacia clinica nell'induzione e nel mantenimento della remissione rispettivamente nella colite ulcerosa (CU) e nella malattia di Crohn (MC).

Recenti coorti di vita reale negli adulti supportano l'efficacia di VDZ nell'indurre e mantenere la remissione, sia in MC che in UC. In pediatria, ci sono dati molto limitati sull'uso di VDZ oltre a due serie di casi retrospettivi.

I dati sull'immunogenicità e sul monitoraggio terapeutico dei farmaci (TDM) della VDZ sono contrastanti negli adulti e praticamente inesistenti nei bambini.

I ricercatori mirano a esplorare in modo prospettico gli esiti a breve e lungo termine della vita reale di VDZ nell'IBD pediatrico (compresa la crescita) e a sviluppare un modello di previsione per il successo del trattamento basato sui livelli minimi di VDZ e altre variabili cliniche e di laboratorio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di coorte prospettico multicentrico in cui i ricercatori mirano ad arruolare 140 bambini di età inferiore ai 18 anni, con diagnosi di MC, malattia infiammatoria intestinale non classificata (IBDU) o UC (circa 70 in UC/IBDU e 70 nel gruppo CD) che hanno iniziato Vedolizumab per qualsiasi motivo a discrezione del medico curante.

I pazienti saranno seguiti fino a 3 anni in 8 diversi punti temporali: settimana 0, settimana 2, settimana 6, settimana 14, settimana 30, settimana 54 (1 anno), settimana 108 (2 anni) e settimana 162 (3 anni). Le analisi del sangue verranno raccolte ad ogni visita durante il periodo di inserimento dell'accesso venoso per l'infusione del farmaco per il siero e il campione di feci verrà raccolto alle visite 0, 14, 30 e 54. Inoltre, alla settimana 0 e 14 il sangue intero sarà raccolto in una provetta PaxGene per l'analisi dell'espressione genica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

142

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Hvidovre University Hospital
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Our Lady's Children's Hospital Crumlin
  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Rambam Medical Cener
      • Holon, Israele
        • Wolfson medical center
      • Jerusalem, Israele
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petach Tikva, Israele
        • Schneider Medical Center
      • Ramat Gan, Israele
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israele
        • Ichilov
      • Tzrifin, Israele
        • Assaf Harofeh
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito
        • The Royal Hospital for Children Glasgow
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia
        • University Children's Hospital Ljubljana
  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06032
        • Connecticut Children's Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti
        • Atlantic Children's Health-Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
        • Cohen Children's Medical Center of NY, Northwell
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Bambini di età inferiore ai 18 anni.
  2. Diagnosi IBD
  3. Inizio della terapia con Vedolizumab

Criteri di esclusione:

1. Avvio di Vedolizumab per prevenire le recidive postoperatorie

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Vedolizumab
IV Vedolizumab 177 mg/m2 Area di superficie corporea (BSA), max. Regime di induzione da 300 mg: 0,2,6 e poi ogni 8 settimane
Droga: Vedolizumab
Altri nomi:
  • Entyvio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Remissione completa alla settimana 14
Lasso di tempo: settimane 14

Come definito da tutti e tre i criteri:

io. Steroidi e nutrizione enterale esclusiva (EEN) (definiti come> 50% delle calorie giornaliere con nutrizione enterale)- liberi ii. Remissione clinica (es. indice ponderato di attività della malattia di Crohn pediatrica (wPCDAI) <12,5 punti in CD e indice di attività della colite ulcerosa pediatrica (PUCAI) <10 in UC) iii. CRP inferiore a 1,5 volte il limite superiore normale (UNL) (può essere sostituito dal tasso di sedimentazione degli eritrociti (ESR) se manca CRP)
settimane 14
Remissione completa alla settimana 30
Lasso di tempo: settimane 30

Come definito da tutti e tre i criteri:

io. Steroidi e nutrizione enterale esclusiva (EEN) (definiti come> 50% delle calorie giornaliere con nutrizione enterale)- liberi ii. Remissione clinica (es. indice ponderato di attività della malattia di Crohn pediatrica (wPCDAI) <12,5 punti in CD e indice di attività della colite ulcerosa pediatrica (PUCAI) <10 in UC) iii. CRP inferiore a 1,5 volte il limite superiore normale (UNL) (può essere sostituito dal tasso di sedimentazione degli eritrociti (ESR) se manca CRP)
settimane 30
Remissione completa alla settimana 54
Lasso di tempo: settimane 54

Come definito da tutti e tre i criteri:

io. Steroidi e nutrizione enterale esclusiva (EEN) (definiti come> 50% delle calorie giornaliere con nutrizione enterale)- liberi ii. Remissione clinica (es. indice ponderato di attività della malattia di Crohn pediatrica (wPCDAI) <12,5 punti in CD e indice di attività della colite ulcerosa pediatrica (PUCAI) <10 in UC) iii. CRP inferiore a 1,5 volte il limite superiore normale (UNL) (può essere sostituito dal tasso di sedimentazione degli eritrociti (ESR) se manca CRP)
settimane 54
Remissione completa alla settimana 108
Lasso di tempo: settimane 108

Come definito da tutti e tre i criteri:

io. Steroidi e nutrizione enterale esclusiva (EEN) (definiti come> 50% delle calorie giornaliere con nutrizione enterale)- liberi ii. Remissione clinica (es. indice ponderato di attività della malattia di Crohn pediatrica (wPCDAI) <12,5 punti in CD e indice di attività della colite ulcerosa pediatrica (PUCAI) <10 in UC) iii. CRP inferiore a 1,5 volte il limite superiore normale (UNL) (può essere sostituito dal tasso di sedimentazione degli eritrociti (ESR) se manca CRP)
settimane 108
Remissione completa alla settimana 162
Lasso di tempo: settimane 162

Come definito da tutti e tre i criteri:

io. Steroidi e nutrizione enterale esclusiva (EEN) (definiti come> 50% delle calorie giornaliere con nutrizione enterale)- liberi ii. Remissione clinica (es. indice ponderato di attività della malattia di Crohn pediatrica (wPCDAI) <12,5 punti in CD e indice di attività della colite ulcerosa pediatrica (PUCAI) <10 in UC) iii. CRP inferiore a 1,5 volte il limite superiore normale (UNL) (può essere sostituito dal tasso di sedimentazione degli eritrociti (ESR) se manca CRP)
settimane 162

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Remissione clinica senza steroidi ed EEN (senza la necessità di CRP normale) utilizzando il punteggio PCDAI o PUCAI e l'elenco dei farmaci concomitanti.
Lasso di tempo: settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
Risposta clinica libera da steroidi ed EEN (senza la necessità di CRP normale) utilizzando il punteggio PCDAI o PUCAI e l'elenco dei farmaci concomitanti.
Lasso di tempo: settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
Livelli di calprotectina fecale
Lasso di tempo: settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
I livelli di calprotectina saranno misurati in laboratorio utilizzando il kit calprotectina.
settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
livelli sierici di PCR
Lasso di tempo: settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
I livelli di CRP saranno misurati in laboratorio
settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
Tasso di perdita di risposta compresi i livelli di farmaco
Lasso di tempo: settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
Dipendenza da steroidi (definita come uso cumulativo di >4 mesi in un anno con almeno una necessità di aumentare la dose durante lo svezzamento)
Lasso di tempo: settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
Eventi avversi
Lasso di tempo: settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
Misure dell'infiammazione della mucosa disponibili come parte dell'assistenza clinica mediante endoscopia, imaging o endoscopia con capsula.
Lasso di tempo: settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
Tempo di induzione della remissione
Lasso di tempo: settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
Valutazione globale del medico longitudinale (PGA)
Lasso di tempo: settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
Il PGA sarà misurato utilizzando la scala analogica visiva (VAS)
settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
Velocità di altezza rispetto all'anno prima dell'inizio della VDZ
Lasso di tempo: settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
Necessità di interventi chirurgici (incluse resezioni, colectomia e dilatazioni)
Lasso di tempo: settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162
settimana 30, settimana 54, settimana 108, settimana 162

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shaare Zedek Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Dan Turner, MD, Shaare Zedek Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2017

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 luglio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 agosto 2016

Primo Inserito (Stima)

10 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VEDOKIDS

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Vedolizumab

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Uruguay

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi