Predicción de la respuesta a vedolizumab en enfermedades inflamatorias intestinales pediátricas
Predicción de la respuesta a vedolizumab en enfermedades inflamatorias intestinales (EII) pediátricas, incluidos los niveles de fármaco: un estudio de cohorte prospectivo multicéntrico, del grupo Porto de EII pediátrica de la Sociedad Europea de Gastroenterología, Hepatología y Nutrición Pediátrica (ESPGHAN)
Vedolizumab (VDZ) es un anticuerpo monoclonal de inmunoglobulina G1 humanizado que actúa contra la integrina α4β7 que modula el tráfico de linfocitos en el intestino.
Los resultados de los ensayos GEMINI-1 y GEMINI-2 en adultos demostraron eficacia clínica en la inducción y el mantenimiento de la remisión tanto en la colitis ulcerosa (CU) como en la enfermedad de Crohn (EC), respectivamente.
Cohortes recientes de la vida real en adultos respaldan la eficacia de VDZ para inducir y mantener la remisión, tanto en la EC como en la CU. En pediatría, hay datos muy limitados sobre el uso de VDZ además de dos series de casos retrospectivas.
Los datos sobre inmunogenicidad y monitorización terapéutica de fármacos (TDM) de VDZ son contradictorios en adultos y prácticamente inexistentes en niños.
El objetivo de los investigadores es explorar prospectivamente los resultados reales a corto y largo plazo de VDZ en la EII pediátrica (incluido el crecimiento) y desarrollar un modelo de predicción para el éxito del tratamiento basado en los niveles mínimos de VDZ y otras variables clínicas y de laboratorio.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de cohorte prospectivo multicéntrico en el que los investigadores tienen como objetivo inscribir a 140 niños menores de 18 años, diagnosticados con EC, enfermedad inflamatoria intestinal no clasificada (IBDU) o CU (aproximadamente 70 en UC/IBDU y 70 en el grupo CD) que comenzaron con Vedolizumab por cualquier motivo a discreción del médico tratante.
Los pacientes serán seguidos hasta 3 años en 8 puntos de tiempo diferentes: semana 0, semana 2, semana 6, semana 14, semana 30, semana 54 (1 año), semana 108 (2 años) y semana 162 (3 años). Se recolectarán análisis de sangre en cada visita durante el momento de la inserción del acceso venoso para la infusión del fármaco para el suero y se recolectarán muestras de heces en las visitas 0, 14, 30 y 54. Además, en las semanas 0 y 14 se recolectará sangre completa en un tubo PaxGene para el análisis de la expresión génica.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Copenhagen, Dinamarca
- Hvidovre University Hospital
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Ljubljana, Eslovenia
- University Children's Hospital Ljubljana
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06032
- Connecticut Children's Medical Center
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos
- Atlantic Children's Health-Goryeb Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos
- Cohen Children's Medical Center of NY, Northwell
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
- Children's Hospital of Philadelphia
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Dublin, Irlanda
- Our Lady's Children's Hospital Crumlin
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Haifa, Israel
- Rambam Medical Cener
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Holon, Israel
- Wolfson Medical Center
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Jerusalem, Israel
- Shaare Zedek Medical Center
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Petach Tikva, Israel
- Schneider Medical Center
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Ramat Gan, Israel
- Sheba medical center
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Tel Aviv, Israel
- Ichilov
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Tzrifin, Israel
- Assaf Harofeh
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Glasgow, Reino Unido
- The Royal Hospital for Children Glasgow
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños menores de 18 años.
- Diagnóstico de la EII
- Inicio del tratamiento con vedolizumab
Criterio de exclusión:
1. Iniciar vedolizumab para prevenir la recurrencia postoperatoria
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Vedolizumab
IV Vedolizumab 177 mg/m2 Área de superficie corporal (BSA), máx.
Régimen de inducción de 300 mg: 0, 2, 6 y luego cada 8 semanas
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Remisión completa en la semana 14
Periodo de tiempo: semanas 14
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Según lo definido por los tres criterios: i. Esteroides y nutrición enteral exclusiva (EEN) (definida como >50 % de las calorías diarias con nutrición enteral), sin ii. remisión clínica (es decir, índice ponderado de actividad de la enfermedad de Crohn pediátrica (wPCDAI) <12,5 puntos en EC, e índice de actividad de colitis ulcerosa pediátrica (PUCAI) <10 en UC) iii. CRP inferior a 1,5 veces el límite superior normal (UNL) (puede sustituirse por la tasa de sedimentación de eritrocitos (ESR) si falta CRP) |
semanas 14
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Remisión completa en la semana 30
Periodo de tiempo: semanas 30
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Según lo definido por los tres criterios: i. Esteroides y nutrición enteral exclusiva (EEN) (definida como >50 % de las calorías diarias con nutrición enteral), sin ii. remisión clínica (es decir, índice ponderado de actividad de la enfermedad de Crohn pediátrica (wPCDAI) <12,5 puntos en EC, e índice de actividad de colitis ulcerosa pediátrica (PUCAI) <10 en UC) iii. CRP inferior a 1,5 veces el límite superior normal (UNL) (puede sustituirse por la tasa de sedimentación de eritrocitos (ESR) si falta CRP) |
semanas 30
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Remisión completa en la semana 54
Periodo de tiempo: semanas 54
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Según lo definido por los tres criterios: i. Esteroides y nutrición enteral exclusiva (EEN) (definida como >50 % de las calorías diarias con nutrición enteral), sin ii. remisión clínica (es decir, índice ponderado de actividad de la enfermedad de Crohn pediátrica (wPCDAI) <12,5 puntos en EC, e índice de actividad de colitis ulcerosa pediátrica (PUCAI) <10 en UC) iii. CRP inferior a 1,5 veces el límite superior normal (UNL) (puede sustituirse por la tasa de sedimentación de eritrocitos (ESR) si falta CRP) |
semanas 54
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Remisión completa en la semana 108
Periodo de tiempo: semanas 108
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Según lo definido por los tres criterios: i. Esteroides y nutrición enteral exclusiva (EEN) (definida como >50 % de las calorías diarias con nutrición enteral), sin ii. remisión clínica (es decir, índice ponderado de actividad de la enfermedad de Crohn pediátrica (wPCDAI) <12,5 puntos en EC, e índice de actividad de colitis ulcerosa pediátrica (PUCAI) <10 en UC) iii. CRP inferior a 1,5 veces el límite superior normal (UNL) (puede sustituirse por la tasa de sedimentación de eritrocitos (ESR) si falta CRP) |
semanas 108
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Remisión completa en la semana 162
Periodo de tiempo: semanas 162
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Según lo definido por los tres criterios: i. Esteroides y nutrición enteral exclusiva (EEN) (definida como >50 % de las calorías diarias con nutrición enteral), sin ii. remisión clínica (es decir, índice ponderado de actividad de la enfermedad de Crohn pediátrica (wPCDAI) <12,5 puntos en EC, e índice de actividad de colitis ulcerosa pediátrica (PUCAI) <10 en UC) iii. CRP inferior a 1,5 veces el límite superior normal (UNL) (puede sustituirse por la tasa de sedimentación de eritrocitos (ESR) si falta CRP) |
semanas 162
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Remisión clínica libre de esteroides y EEN (sin necesidad de PCR normal) utilizando la puntuación PCDAI o PUCAI y la lista de medicamentos concomitantes.
Periodo de tiempo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Respuesta clínica libre de esteroides y EEN (sin necesidad de PCR normal) utilizando puntuación PCDAI o PUCAI y lista de medicación concomitante.
Periodo de tiempo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Niveles de calprotectina fecal
Periodo de tiempo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Los niveles de calprotectina se medirán en el laboratorio utilizando un kit de calprotectina.
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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niveles séricos de PCR
Periodo de tiempo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Los niveles de PCR se medirán en el laboratorio.
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Tasa de pérdida de respuesta, incluidos los niveles de fármaco
Periodo de tiempo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Dependencia de esteroides (definida como uso acumulativo de >4 meses en un año con al menos una necesidad de aumentar la dosis durante el destete)
Periodo de tiempo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Medidas de inflamación de la mucosa disponibles como parte de la atención clínica mediante endoscopia, imágenes o cápsula endoscópica.
Periodo de tiempo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Tiempo hasta la inducción de la remisión
Periodo de tiempo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Evaluación global longitudinal del médico (PGA)
Periodo de tiempo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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PGA se medirá utilizando la escala analógica visual (VAS)
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Velocidad de altura en comparación con el año anterior al comienzo de VDZ
Periodo de tiempo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Necesidad de intervenciones quirúrgicas (incluidas resecciones, colectomías y dilataciones)
Periodo de tiempo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Colaboradores e Investigadores
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Investigadores
- Investigador principal: Dan Turner, MD, Shaare Zedek Medical Center
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Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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- VEDOKIDS
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