Prevendo a Resposta ao Vedolizumabe em Doenças Inflamatórias Intestinais Pediátricas
Prevendo a Resposta ao Vedolizumabe em Doenças Inflamatórias Intestinais (DII) Pediátricas, Incluindo Níveis de Medicamentos: um Estudo de Coorte Prospectivo Multicêntrico, do Pediatric IBD Porto Group of European Society for Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition (ESPGHAN)
O vedolizumabe (VDZ) é um anticorpo monoclonal imunoglobulina G1 humanizado que atua contra a integrina α4β7 que modula o tráfico de linfócitos no intestino.
Os resultados dos estudos GEMINI-1 e GEMINI-2 em adultos demonstraram eficácia clínica na indução e manutenção da remissão tanto na colite ulcerativa (CU) quanto na doença de Crohn (DC), respectivamente.
Coortes recentes da vida real em adultos apoiam a eficácia do VDZ na indução e manutenção da remissão, tanto na DC quanto na CU. Em pediatria, existem dados muito limitados sobre o uso de VDZ, além de duas séries de casos retrospectivos.
Dados sobre imunogenicidade e monitoramento de drogas terapêuticas (TDM) de VDZ são conflitantes em adultos e praticamente inexistentes em crianças.
Os investigadores pretendem explorar prospectivamente os resultados reais de curto e longo prazo da VDZ na DII pediátrica (incluindo crescimento) e desenvolver um modelo de previsão para o sucesso do tratamento com base nos níveis mínimos de VDZ e outras variáveis clínicas e laboratoriais.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de coorte prospectivo multicêntrico no qual os investigadores pretendem inscrever 140 crianças menores de 18 anos, diagnosticadas com DC, doença inflamatória intestinal não classificada (IBDU) ou UC (aproximadamente 70 em UC/IBDU e 70 no grupo CD) que iniciou Vedolizumabe por qualquer motivo, a critério do médico assistente.
Os pacientes serão acompanhados por até 3 anos em 8 momentos diferentes: semana 0, semana 2, semana 6, semana 14, semana 30, semana 54 (1 ano), semana 108 (2 anos) e semana 162 (3 anos). O hemograma será coletado a cada visita durante o tempo de inserção do acesso venoso para a infusão da droga para soro e a amostra de fezes será coletada nas visitas 0, 14, 30 e 54. Além disso, nas semanas 0 e 14, o sangue total será coletado em um tubo PaxGene para análise da expressão gênica.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Copenhagen, Dinamarca
- Hvidovre University Hospital
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Ljubljana, Eslovênia
- University Children's Hospital Ljubljana
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06032
- Connecticut Children's Medical Center
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos
- Atlantic Children's Health-Goryeb Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos
- Cohen Children's Medical Center of NY, Northwell
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
- Children's Hospital of Philadelphia
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Dublin, Irlanda
- Our Lady's Children's Hospital Crumlin
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Haifa, Israel
- Rambam Medical Cener
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Holon, Israel
- Wolfson Medical Center
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Jerusalem, Israel
- Shaare Zedek Medical Center
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Petach Tikva, Israel
- Schneider Medical Center
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Ramat Gan, Israel
- Sheba medical center
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Tel Aviv, Israel
- Ichilov
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Tzrifin, Israel
- Assaf Harofeh
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Glasgow, Reino Unido
- The Royal Hospital for Children Glasgow
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças menores de 18 anos.
- Diagnóstico de DII
- Iniciar terapia com vedolizumabe
Critério de exclusão:
1. Iniciar vedolizumabe para prevenir recorrência pós-operatória
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Vedolizumabe
IV Vedolizumabe 177mg/m2 Área de Superfície Corporal (BSA), máx.
300mg Regime de indução: 0,2,6 e depois a cada 8 semanas
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Remissão completa na semana 14
Prazo: semanas 14
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Conforme definido por todos os três critérios: eu. Esteróides e nutrição enteral exclusiva (EEN) (definida como >50% das calorias diárias com nutrição enteral) - livre ii. Remissão clínica (ou seja, Índice ponderado de atividade da doença de Crohn pediátrica (wPCDAI) <12,5 pontos em DC e Índice de atividade de colite ulcerosa pediátrica (PUCAI) <10 em UC) iii. PCR inferior a 1,5 vezes o limite superior normal (UNL) (pode ser substituído pela Taxa de Sedimentação de Eritrócitos (ESR) se a PCR estiver ausente) |
semanas 14
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Remissão completa na semana 30
Prazo: semanas 30
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Conforme definido por todos os três critérios: eu. Esteróides e nutrição enteral exclusiva (EEN) (definida como >50% das calorias diárias com nutrição enteral) - livre ii. Remissão clínica (ou seja, Índice ponderado de atividade da doença de Crohn pediátrica (wPCDAI) <12,5 pontos em DC e Índice de atividade de colite ulcerosa pediátrica (PUCAI) <10 em UC) iii. PCR inferior a 1,5 vezes o limite superior normal (UNL) (pode ser substituído pela Taxa de Sedimentação de Eritrócitos (ESR) se a PCR estiver ausente) |
semanas 30
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Remissão completa na semana 54
Prazo: semanas 54
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Conforme definido por todos os três critérios: eu. Esteróides e nutrição enteral exclusiva (EEN) (definida como > 50% das calorias diárias com nutrição enteral) - livre ii. Remissão clínica (ou seja, Índice ponderado de atividade da doença de Crohn pediátrica (wPCDAI) <12,5 pontos em DC e Índice de atividade de colite ulcerosa pediátrica (PUCAI) <10 em UC) iii. PCR inferior a 1,5 vezes o limite superior normal (UNL) (pode ser substituído pela Taxa de Sedimentação de Eritrócitos (ESR) se a PCR estiver ausente) |
semanas 54
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Remissão completa na semana 108
Prazo: semanas 108
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Conforme definido por todos os três critérios: eu. Esteróides e nutrição enteral exclusiva (EEN) (definida como >50% das calorias diárias com nutrição enteral) - livre ii. Remissão clínica (ou seja, Índice ponderado de atividade da doença de Crohn pediátrica (wPCDAI) <12,5 pontos em DC e Índice de atividade de colite ulcerosa pediátrica (PUCAI) <10 em UC) iii. PCR inferior a 1,5 vezes o limite superior normal (UNL) (pode ser substituído pela Taxa de Sedimentação de Eritrócitos (ESR) se a PCR estiver ausente) |
semanas 108
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Remissão completa na semana 162
Prazo: semanas 162
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Conforme definido por todos os três critérios: eu. Esteróides e nutrição enteral exclusiva (EEN) (definida como >50% das calorias diárias com nutrição enteral) - livre ii. Remissão clínica (ou seja, Índice ponderado de atividade da doença de Crohn pediátrica (wPCDAI) <12,5 pontos em DC e Índice de atividade de colite ulcerosa pediátrica (PUCAI) <10 em UC) iii. PCR inferior a 1,5 vezes o limite superior normal (UNL) (pode ser substituído pela Taxa de Sedimentação de Eritrócitos (ESR) se a PCR estiver ausente) |
semanas 162
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Remissão clínica livre de esteróides e EEN (sem a necessidade de PCR normal) usando escore PCDAI ou PUCAI e lista de medicamentos concomitantes.
Prazo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Resposta clínica livre de esteróides e EEN (sem a necessidade de PCR normal) usando escore PCDAI ou PUCAI e lista de medicamentos concomitantes.
Prazo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Níveis fecais de calprotectina
Prazo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Os níveis de calprotectina serão medidos no laboratório usando o kit calprotectina.
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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níveis séricos de PCR
Prazo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Os níveis de PCR serão medidos no laboratório
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Taxa de perda de resposta, incluindo níveis de drogas
Prazo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Dependência de esteróides (definida como uso cumulativo de > 4 meses em um ano com pelo menos uma necessidade de aumentar a dose durante o desmame)
Prazo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Eventos adversos
Prazo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Medidas de inflamação da mucosa estão disponíveis como parte do atendimento clínico usando endoscopia, imagem ou cápsula endoscópica.
Prazo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Tempo para indução da remissão
Prazo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Avaliação Global Longitudinal do Médico (PGA)
Prazo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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A PGA será medida usando a escala visual analógica (VAS)
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Velocidade de altura em comparação com o ano anterior ao início do VDZ
Prazo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Necessidade de intervenções cirúrgicas (incluindo ressecções, colectomia e dilatações)
Prazo: semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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semana 30, semana 54, semana 108, semana 162
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Dan Turner, MD, Shaare Zedek Medical Center
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VEDOKIDS
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
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