Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Voorspelling van de respons op vedolizumab bij inflammatoire darmaandoeningen bij kinderen

24 oktober 2022 bijgewerkt door: Dr Dan Turner, Shaare Zedek Medical Center

Voorspelling van de respons op vedolizumab bij pediatrische inflammatoire darmaandoeningen (IBD), inclusief geneesmiddelniveaus: een multicenter prospectieve cohortstudie, van de Pediatric IBD Porto Group van de European Society for Paediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition (ESPGHAN)

Vedolizumab (VDZ) is een gehumaniseerd immunoglobuline G1 monoklonaal antilichaam dat werkt tegen α4β7-integrine dat de lymfocytenhandel in de darm moduleert.

De resultaten van de GEMINI-1- en GEMINI-2-onderzoeken bij volwassenen toonden klinische werkzaamheid aan bij de inductie en instandhouding van remissie bij respectievelijk colitis ulcerosa (UC) en de ziekte van Crohn (CD).

Recente real-life cohorten bij volwassenen ondersteunen de effectiviteit van VDZ bij het induceren en behouden van remissie, zowel bij CD als bij UC. In de kindergeneeskunde zijn er zeer beperkte gegevens over het gebruik van VDZ naast twee retrospectieve casusreeksen.

Gegevens over immunogeniciteit en therapeutische geneesmiddelmonitoring (TDM) van VDZ zijn tegenstrijdig bij volwassenen en vrijwel onbestaand bij kinderen.

De onderzoekers streven ernaar om prospectief de korte- en langetermijnresultaten van VDZ bij pediatrische IBD (inclusief groei) prospectief te onderzoeken en een voorspellingsmodel voor behandelingssucces te ontwikkelen op basis van VDZ-dalspiegels en andere klinische en laboratoriumvariabelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve cohortstudie in meerdere centra waarin de onderzoekers ernaar streven 140 kinderen onder de 18 jaar te rekruteren, gediagnosticeerd met coeliakie, niet-geclassificeerde inflammatoire darmaandoening (IBDU) of UC (ongeveer 70 in UC/IBDU en 70 in de CD-groep) die om welke reden dan ook met Vedolizumab zijn begonnen naar goeddunken van de behandelend arts.

Patiënten worden tot 3 jaar gevolgd op 8 verschillende tijdstippen: week 0, week 2, week 6, week 14, week 30, week 54 (1 jaar), week 108 (2 jaar) en week 162 (3 jaar). Tijdens elk bezoek zal bloedonderzoek worden afgenomen tijdens het inbrengen van de veneuze toegang voor de infusie van het geneesmiddel voor serum- en ontlastingsmonsters zullen worden verzameld bij bezoeken 0, 14, 30 en 54. Bovendien zal in week 0 en 14 volbloed worden verzameld in een PaxGene-buisje voor analyse van genexpressie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

142

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken
        • Hvidovre University Hospital
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Our Lady's Children's Hospital Crumlin
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Rambam Medical Cener
      • Holon, Israël
        • Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Israël
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petach Tikva, Israël
        • Schneider Medical Center
      • Ramat Gan, Israël
        • Sheba medical center
      • Tel Aviv, Israël
        • Ichilov
      • Tzrifin, Israël
        • Assaf Harofeh
  • Slovenië
      • Ljubljana, Slovenië
        • University Children's Hospital Ljubljana
  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • The Royal Hospital for Children Glasgow
  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06032
        • Connecticut Children's Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten
        • Atlantic Children's Health-Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten
        • Cohen Children's Medical Center of NY, Northwell
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Kinderen onder de 18 jaar.
  2. IBD-diagnose
  3. Initiëren van Vedolizumab-therapie

Uitsluitingscriteria:

1. Starten met Vedolizumab om postoperatief recidief te voorkomen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Vedolizumab
IV Vedolizumab 177 mg/m2 lichaamsoppervlak (BSA), max. 300 mg Inductieschema: 0,2,6 en daarna elke 8 weken
Geneesmiddel: Vedolizumab
Andere namen:
  • Entyvio

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Volledige remissie in week 14
Tijdsspanne: weken 14

Zoals gedefinieerd door alle drie de criteria:

i. Steroïden en exclusieve enterale voeding (EEN) (gedefinieerd als >50% van de dagelijkse calorieën met enterale voeding) - vrij ii. Klinische remissie (d.w.z. gewogen Pediatric Crohn's Disease Activity Index (wPCDAI) <12,5 punten in CD, en Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI) <10 in UC) iii. CRP lager dan 1,5 maal de bovengrens van normaal (UNL) (kan worden vervangen door Erythocyt Sedimentation Rate (ESR) als CRP ontbreekt)
weken 14
Volledige remissie in week 30
Tijdsspanne: weken 30

Zoals gedefinieerd door alle drie de criteria:

i. Steroïden en exclusieve enterale voeding (EEN) (gedefinieerd als >50% van de dagelijkse calorieën met enterale voeding) - vrij ii. Klinische remissie (d.w.z. gewogen Pediatric Crohn's Disease Activity Index (wPCDAI) <12,5 punten in CD, en Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI) <10 in UC) iii. CRP lager dan 1,5 maal de bovengrens van normaal (UNL) (kan worden vervangen door Erythocyt Sedimentation Rate (ESR) als CRP ontbreekt)
weken 30
Volledige remissie in week 54
Tijdsspanne: week 54

Zoals gedefinieerd door alle drie de criteria:

i. Steroïden en exclusieve enterale voeding (EEN) (gedefinieerd als >50% van de dagelijkse calorieën met enterale voeding) - vrij ii. Klinische remissie (d.w.z. gewogen Pediatric Crohn's Disease Activity Index (wPCDAI) <12,5 punten in CD, en Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI) <10 in UC) iii. CRP lager dan 1,5 maal de bovengrens van normaal (UNL) (kan worden vervangen door Erythocyt Sedimentation Rate (ESR) als CRP ontbreekt)
week 54
Volledige remissie in week 108
Tijdsspanne: weken 108

Zoals gedefinieerd door alle drie de criteria:

i. Steroïden en exclusieve enterale voeding (EEN) (gedefinieerd als >50% van de dagelijkse calorieën met enterale voeding) - vrij ii. Klinische remissie (d.w.z. gewogen Pediatric Crohn's Disease Activity Index (wPCDAI) <12,5 punten in CD, en Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI) <10 in UC) iii. CRP lager dan 1,5 maal de bovengrens van normaal (UNL) (kan worden vervangen door Erythocyt Sedimentation Rate (ESR) als CRP ontbreekt)
weken 108
Volledige remissie in week 162
Tijdsspanne: week 162

Zoals gedefinieerd door alle drie de criteria:

i. Steroïden en exclusieve enterale voeding (EEN) (gedefinieerd als >50% van de dagelijkse calorieën met enterale voeding) - vrij ii. Klinische remissie (d.w.z. gewogen Pediatric Crohn's Disease Activity Index (wPCDAI) <12,5 punten in CD, en Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI) <10 in CU) iii. CRP lager dan 1,5 maal de bovengrens van normaal (UNL) (kan worden vervangen door Erythocyt Sedimentation Rate (ESR) als CRP ontbreekt)
week 162

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Steroïde- en EEN-vrije klinische remissie (zonder de noodzaak van normale CRP) met behulp van PCDAI- of PUCAI-score en bijbehorende medicatielijst.
Tijdsspanne: week 30, week 54, week 108, week 162
week 30, week 54, week 108, week 162
Steroïde- en EEN-vrije klinische respons (zonder de noodzaak van normale CRP) met behulp van PCDAI- of PUCAI-score en bijbehorende medicatielijst.
Tijdsspanne: week 30, week 54, week 108, week 162
week 30, week 54, week 108, week 162
Fecale calprotectinespiegels
Tijdsspanne: week 30, week 54, week 108, week 162
Niveaus van calprotectine zullen in het laboratorium worden gemeten met behulp van de calprotectine-kit.
week 30, week 54, week 108, week 162
serum CRP-waarden
Tijdsspanne: week 30, week 54, week 108, week 162
CRP-niveaus worden gemeten in het laboratorium
week 30, week 54, week 108, week 162
Snelheid van verlies van respons inclusief medicijnniveaus
Tijdsspanne: week 30, week 54, week 108, week 162
week 30, week 54, week 108, week 162
Steroïdafhankelijkheid (gedefinieerd als cumulatief gebruik van >4 maanden in een jaar met ten minste één behoefte om de dosis te verhogen tijdens het spenen)
Tijdsspanne: week 30, week 54, week 108, week 162
week 30, week 54, week 108, week 162
Bijwerkingen
Tijdsspanne: week 30, week 54, week 108, week 162
week 30, week 54, week 108, week 162
Metingen van slijmvliesontsteking zoals beschikbaar als onderdeel van klinische zorg met behulp van endoscopie, beeldvorming of capsule-endoscopie.
Tijdsspanne: week 30, week 54, week 108, week 162
week 30, week 54, week 108, week 162
Tijd tot inductie van remissie
Tijdsspanne: week 30, week 54, week 108, week 162
week 30, week 54, week 108, week 162
Longitudinale Physician Global Assessment (PGA)
Tijdsspanne: week 30, week 54, week 108, week 162
PGA wordt gemeten met behulp van Visual Analog Scale (VAS)
week 30, week 54, week 108, week 162
Hoogtesnelheid ten opzichte van het jaar voor aanvang VDZ
Tijdsspanne: week 30, week 54, week 108, week 162
week 30, week 54, week 108, week 162
Noodzaak van chirurgische ingrepen (inclusief resecties, colectomie en dilataties)
Tijdsspanne: week 30, week 54, week 108, week 162
week 30, week 54, week 108, week 162

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shaare Zedek Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Dan Turner, MD, Shaare Zedek Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 juli 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 augustus 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

10 augustus 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 oktober 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 oktober 2022

Laatst geverifieerd

1 oktober 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VEDOKIDS

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren