Forutsi respons på Vedolizumab i pediatriske inflammatoriske tarmsykdommer
Forutsi respons på Vedolizumab i Pediatric Inflammatory Bowel Diseases (IBD) inkludert legemiddelnivåer: en multisenter prospektiv kohortstudie, fra Pediatric IBD Porto Group of European Society for Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition (ESPGHAN)
Vedolizumab (VDZ) er et humanisert immunoglobulin G1 monoklonalt antistoff som virker mot α4β7-integrin som modulerer lymfocytthandel i tarmen.
Resultater fra GEMINI-1- og GEMINI-2-studiene for voksne viste klinisk effekt i induksjon og vedlikehold av remisjon ved henholdsvis ulcerøs kolitt (UC) og Crohns sykdom (CD).
Nyere kohorter i det virkelige liv hos voksne støtter effektiviteten til VDZ for å indusere og opprettholde remisjon, både ved CD og UC. I pediatri er det svært begrensede data om bruk av VDZ i tillegg til to retrospektive case-serier.
Data om immunogenisitet og terapeutisk medikamentovervåking (TDM) av VDZ er motstridende hos voksne og praktisk talt ikke-eksisterende hos barn.
Etterforskerne tar sikte på å prospektivt utforske de virkelige kort- og langsiktige resultatene av VDZ i pediatrisk IBD (inkludert vekst) og å utvikle en prediksjonsmodell for behandlingssuksess basert på VDZ-bunnnivåer og andre kliniske og laboratorievariabler.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter prospektiv kohortstudie der etterforskerne tar sikte på å registrere 140 barn under 18 år, diagnostisert med CD, inflammatorisk tarmsykdom uklassifisert (IBDU) eller UC (omtrent 70 i UC/IBDU og 70 i CD-gruppen) som begynte på Vedolizumab av en eller annen grunn etter den behandlende legens skjønn.
Pasientene vil bli fulgt opp til 3 år på 8 forskjellige tidspunkter: uke 0, uke 2, uke 6, uke 14, uke 30, uke 54 (1 år), uke 108 (2 år) og uke 162 (3 år). Blodprøver vil bli samlet ved hvert besøk i løpet av tidspunktet for innsetting av venøs tilgang for medikamentinfusjonen for serum og avføringsprøve vil bli samlet ved besøk 0, 14, 30 og 54. I tillegg vil helblod i uke 0 og 14 samles inn i et PaxGene-rør for genekspresjonsanalyse.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- Hvidovre University Hospital
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Forente stater, 06032
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Forente stater
- Atlantic Children's Health-Goryeb Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater
- Cohen Children's Medical Center of NY, Northwell
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Our Lady's Children's Hospital Crumlin
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
- Rambam Medical Cener
-
Holon, Israel
- Wolfson Medical Center
-
Jerusalem, Israel
- Shaare Zedek Medical Center
-
Petach Tikva, Israel
- Schneider Medical Center
-
Ramat Gan, Israel
- Sheba medical center
-
Tel Aviv, Israel
- Ichilov
-
Tzrifin, Israel
- Assaf Harofeh
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenia
- University Children's Hospital Ljubljana
-
-
-
-
-
Glasgow, Storbritannia
- The Royal Hospital for Children Glasgow
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Barn under 18 år.
- IBD diagnose
- Oppstart av Vedolizumab-behandling
Ekskluderingskriterier:
1. Start av Vedolizumab for å forhindre postoperativt tilbakefall
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Vedolizumab
IV Vedolizumab 177mg/m2 Kroppsoverflate (BSA), maks.
300mg induksjonsregime: 0,2,6 og deretter hver 8. uke
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fullstendig remisjon i uke 14
Tidsramme: uke 14
|
Som definert av alle tre kriteriene: Jeg. Steroider og eksklusiv enteral ernæring (EEN) (definert som >50 % av daglige kalorier med enteral ernæring)-fri ii. Klinisk remisjon (dvs. vektet Pediatric Crohns Disease Activity Index (wPCDAI) <12,5 poeng i CD, og Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI) <10 i UC) iii. CRP lavere enn 1,5 ganger øvre normalgrense (UNL) (kan erstattes av Erythocytes Sedimentation Rate (ESR) hvis CRP mangler) |
uke 14
|
|
Fullstendig remisjon i uke 30
Tidsramme: uke 30
|
Som definert av alle tre kriteriene: Jeg. Steroider og eksklusiv enteral ernæring (EEN) (definert som >50 % av daglige kalorier med enteral ernæring)-fri ii. Klinisk remisjon (dvs. vektet Pediatric Crohns Disease Activity Index (wPCDAI) <12,5 poeng i CD, og Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI) <10 i UC) iii. CRP lavere enn 1,5 ganger øvre normalgrense (UNL) (kan erstattes av Erythocytes Sedimentation Rate (ESR) hvis CRP mangler) |
uke 30
|
|
Fullstendig remisjon i uke 54
Tidsramme: uke 54
|
Som definert av alle tre kriteriene: Jeg. Steroider og eksklusiv enteral ernæring (EEN) (definert som >50 % av daglige kalorier med enteral ernæring)-fri ii. Klinisk remisjon (dvs. vektet Pediatric Crohns Disease Activity Index (wPCDAI) <12,5 poeng i CD, og Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI) <10 i UC) iii. CRP lavere enn 1,5 ganger øvre normalgrense (UNL) (kan erstattes av Erythocytes Sedimentation Rate (ESR) hvis CRP mangler) |
uke 54
|
|
Fullstendig remisjon i uke 108
Tidsramme: uke 108
|
Som definert av alle tre kriteriene: Jeg. Steroider og eksklusiv enteral ernæring (EEN) (definert som >50 % av daglige kalorier med enteral ernæring)-fri ii. Klinisk remisjon (dvs. vektet Pediatric Crohns Disease Activity Index (wPCDAI) <12,5 poeng i CD, og Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI) <10 i UC) iii. CRP lavere enn 1,5 ganger øvre normalgrense (UNL) (kan erstattes av Erythocytes Sedimentation Rate (ESR) hvis CRP mangler) |
uke 108
|
|
Fullstendig remisjon i uke 162
Tidsramme: uke 162
|
Som definert av alle tre kriteriene: Jeg. Steroider og eksklusiv enteral ernæring (EEN) (definert som >50 % av daglige kalorier med enteral ernæring)-fri ii. Klinisk remisjon (dvs. vektet Pediatric Crohns Disease Activity Index (wPCDAI) <12,5 poeng i CD, og Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI) <10 i UC) iii. CRP lavere enn 1,5 ganger øvre normalgrense (UNL) (kan erstattes av Erythocytes Sedimentation Rate (ESR) hvis CRP mangler) |
uke 162
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Steroid- og EEN-fri klinisk remisjon (uten behov for normal CRP) ved bruk av PCDAI- eller PUCAI-score og samtidig medikamentliste.
Tidsramme: uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
|
|
Steroid- og EEN-fri klinisk respons (uten behov for normal CRP) ved bruk av PCDAI- eller PUCAI-score og samtidig medikamentliste.
Tidsramme: uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
|
|
Fekale kalprotektinnivåer
Tidsramme: uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
Nivåer av calprotectin vil bli målt i laboratoriet ved hjelp av calprotectin kit.
|
uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
|
serum CRP-nivåer
Tidsramme: uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
CRP-nivåer vil bli målt i laboratoriet
|
uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
|
Rate for tap av respons inkludert medikamentnivåer
Tidsramme: uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
|
|
Steroidavhengighet (definert som kumulativ bruk av >4 måneder i løpet av et år med minst ett behov for å øke dosen under avvenning)
Tidsramme: uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
|
|
Mål for slimhinnebetennelse som tilgjengelig som del av klinisk behandling ved bruk av endoskopi, bildediagnostikk eller kapselendoskopi.
Tidsramme: uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
|
|
Tid til induksjon av remisjon
Tidsramme: uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
|
|
Longitudinal Physician Global Assessment (PGA)
Tidsramme: uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
PGA vil bli målt ved hjelp av visuell analog skala (VAS)
|
uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
|
Høydehastighet sammenlignet med året før oppstart av VDZ
Tidsramme: uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
|
|
Behov for kirurgiske inngrep (inkludert reseksjoner, kolektomi og dilatasjoner)
Tidsramme: uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
uke 30, uke 54, uke 108, uke 162
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Dan Turner, MD, Shaare Zedek Medical Center
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VEDOKIDS
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .