Neuroregenerativt potentiale af intravenøs G-CSF og autologe perifere blodstamceller
5. december 2016 opdateret af: Young-Ho Lee, Hanyang University Seoul Hospital
Neuroregenerativt potentiale af intravenøs G-CSF og autologe perifere blodstamceller hos børn med cerebral parese: en randomiseret, dobbeltblind cross-over undersøgelse
Den aktuelle undersøgelse beskriver et randomiseret, dobbeltblindt, cross-over-studie af intravenøs G-CSF efterfulgt af infusion med autologe mobiliserede perifere mononukleære blodceller (mPBMC'er) hos børn med cerebral parese (CP) for at bestemme sikkerheden og gennemførligheden af proceduren , samt den potentielle effekt til at forbedre neurologisk svækkelse.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Vi antog, at mobiliserede perifere mononukleære blodceller (mPBMC'er) ville være en bedre kilde til celleterapi for børn med CP, hvis disse celler havde et lignende neuroregenerativt potentiale som mononukleære celler fra knoglemarv/navlestrengsblod (MNC'er).
Multipotente precursorceller findes i perifert blod, og en brøkdel af elutrierede blodceller fra normale individer indeholder MNC'er, der har potentiale til at være MSC'er.
Der er flere fordele ved at bruge mPBMC'er til celleterapi hos børn med CP: G-CSF, der bruges til mPBMC'er, har neuroregenerativt potentiale; indsamling og fraktionering af stamceller kan gentages; og terapien er velegnet til de fleste børn med CP.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
57
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 10 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Ikke-svær form for cerebral parese
- Beviser for unormale MR-fund såsom periventrikulær leukomalaci
- Opsamlet mobiliseret perifert blod mononukleære celletal > 1×10^8/kg eller CD34+ celletal > 1×10^6/kg
- Samtykkeformular
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere forsøg med autolog navlestrengsblodinfusion eller erythropoietin/G-CSF
- Kromosomale abnormiteter
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: mPBMC gruppe
G-CSF ville blive administreret i 5 dage, og derefter ville mobiliserede perifere mononukleære blodceller (mPBMC'er) blive opsamlet i alle inkluderede patienter.
En måned efter kryopræservering af mPBMC'erne (M1), vil patienter blive randomiseret til at modtage enten mPBMC'er eller placebo.
Seks måneder efter randomisering (M7) vil der blive udført cross-over-infusion af mPBMC'er eller placebo, og patienterne observeres i yderligere 6 måneder.
mPBMCs gruppe ville blive inkluderet alle patienter, der modtog mPBMCs ved M1 eller M7.
|
|
|
Placebo komparator: Placebo gruppe
G-CSF ville blive administreret i 5 dage, og derefter ville mobiliserede perifere mononukleære blodceller (mPBMC'er) blive opsamlet i alle inkluderede patienter.
En måned efter kryopræservering af mPBMC'erne (M1), vil patienter blive randomiseret til at modtage enten mPBMC'er eller placebo.
Seks måneder efter randomisering (M7) vil der blive udført cross-over-infusion af mPBMC'er eller placebo, og patienterne observeres i yderligere 6 måneder.
Placebogruppen ville være inkluderet alle patienter, der fik placebo på M1 eller M7.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Samlet forbedring efterhånden som en score ændres i GMFM > 4 point
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. august 2011
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. september 2014
Studieafslutning (Faktiske)
1. september 2014
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
2. december 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. december 2016
Først opslået (Skøn)
6. december 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
7. december 2016
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
5. december 2016
Sidst verificeret
1. december 2016
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CP-PB-2011
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Uafklaret
IPD-planbeskrivelse
Vi skal have individuelle tilladelser for at gøre IPD tilgængelig for andre forskere.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .