Potencial neuroregenerativo de G-CSF intravenoso y células madre de sangre periférica autólogas
5 de diciembre de 2016 actualizado por: Young-Ho Lee, Hanyang University Seoul Hospital
Potencial neuroregenerativo de G-CSF intravenoso y células madre autólogas de sangre periférica en niños con parálisis cerebral: un estudio cruzado aleatorizado, doble ciego
El estudio actual describe un estudio cruzado, aleatorizado, doble ciego, de G-CSF intravenoso seguido de infusión con células mononucleares de sangre periférica movilizadas autólogas (mPBMC) en niños con parálisis cerebral (PC) para determinar la seguridad y viabilidad del procedimiento. , así como la eficacia potencial para mejorar el deterioro neurológico.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Presumimos que las células mononucleares de sangre periférica movilizadas (mPBMC) serían una mejor fuente de terapia celular para niños con parálisis cerebral, si estas células tuvieran un potencial neuroregenerativo similar al de las células mononucleares (MNC) de médula ósea/sangre de cordón umbilical.
Existen células precursoras multipotentes en la sangre periférica, y una fracción de las células sanguíneas elutriadas de individuos normales contiene MNC que tienen el potencial de ser MSC.
El uso de mPBMC para la terapia celular en niños con parálisis cerebral tiene varias ventajas: el G-CSF que se usa para mPBMC tiene potencial neurorregenerativo; se puede repetir la recolección y fraccionamiento de células madre; y la terapia es adecuada para la mayoría de los niños con parálisis cerebral.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
57
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 10 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tipo no severo de parálisis cerebral
- Evidencias de hallazgos anormales en la resonancia magnética, como leucomalacia periventricular
- Recuentos de células mononucleares de sangre periférica movilizadas > 1 × 10^8/kg o recuentos de células CD34+ > 1 × 10^6/kg
- Formulario de consentimiento
Criterio de exclusión:
- Ensayos previos de infusión de sangre de cordón umbilical autóloga o eritropoyetina/G-CSF
- Anomalías cromosómicas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: grupo mPBMC
Se administraría G-CSF durante 5 días y luego se recolectarían células mononucleares de sangre periférica movilizadas (mPBMC) en todos los pacientes incluidos.
Un mes después de la crioconservación de las mPBMC (M1), los pacientes se aleatorizarán para recibir mPBMC o placebo.
Seis meses después de la aleatorización (M7), se realizará una infusión cruzada de mPBMC o placebo y se observará a los pacientes durante otros 6 meses.
En el grupo de mPBMC se incluirían todos los pacientes que recibieron mPBMC en M1 o M7.
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Comparador de placebos: Grupo placebo
Se administraría G-CSF durante 5 días y luego se recolectarían células mononucleares de sangre periférica movilizadas (mPBMC) en todos los pacientes incluidos.
Un mes después de la crioconservación de las mPBMC (M1), los pacientes se aleatorizarán para recibir mPBMC o placebo.
Seis meses después de la aleatorización (M7), se realizará una infusión cruzada de mPBMC o placebo y se observará a los pacientes durante otros 6 meses.
En el grupo de placebo se incluirían todos los pacientes que recibieron placebo en M1 o M7.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Mejora general a medida que cambia la puntuación en GMFM > 4 puntos
Periodo de tiempo: 6 meses
|
6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de agosto de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de septiembre de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de diciembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de diciembre de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
6 de diciembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
7 de diciembre de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de diciembre de 2016
Última verificación
1 de diciembre de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CP-PB-2011
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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