Neuroregeneratives Potenzial von intravenösem G-CSF und autologen peripheren Blutstammzellen
5. Dezember 2016 aktualisiert von: Young-Ho Lee, Hanyang University Seoul Hospital
Neuroregeneratives Potenzial von intravenösem G-CSF und autologen peripheren Blutstammzellen bei Kindern mit Zerebralparese: eine randomisierte, doppelblinde Crossover-Studie
Die aktuelle Studie beschreibt eine randomisierte, doppelblinde Crossover-Studie mit intravenösem G-CSF, gefolgt von einer Infusion mit autologen mobilisierten mononukleären Zellen des peripheren Blutes (mPBMCs) bei Kindern mit Zerebralparese (CP), um die Sicherheit und Durchführbarkeit des Verfahrens zu bestimmen sowie die potenzielle Wirksamkeit zur Verbesserung neurologischer Beeinträchtigungen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Wir stellten die Hypothese auf, dass mobilisierte mononukleäre Zellen des peripheren Bluts (mPBMCs) eine bessere Quelle für die Zelltherapie für Kinder mit CP wären, wenn diese Zellen ein ähnliches neuroregeneratives Potenzial wie mononukleäre Zellen des Knochenmarks/der Nabelschnurbluts (MNCs) hätten.
Multipotente Vorläuferzellen existieren im peripheren Blut, und ein Bruchteil der ausgewaschenen Blutzellen von normalen Individuen enthält MNCs, die das Potenzial haben, MSCs zu sein.
Die Verwendung von mPBMCs für die Zelltherapie bei Kindern mit CP hat mehrere Vorteile: Der G-CSF, der für mPBMCs verwendet wird, hat ein neuroregeneratives Potenzial; die Entnahme und Fraktionierung von Stammzellen kann wiederholt werden; und die Therapie ist für die meisten Kinder mit CP geeignet.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
57
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre bis 10 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Nicht schwere Form der Zerebralparese
- Hinweise auf auffällige MRT-Befunde wie periventrikuläre Leukomalazie
- Gesammelte mobilisierte Anzahl mononukleärer Blutzellen im peripheren Blut > 1 × 10 ^ 8 / kg oder CD34 + -Zellzahlen > 1 × 10 ^ 6 / kg
- Einverständniserklärung
Ausschlusskriterien:
- Frühere Studien mit autologer Nabelschnurblutinfusion oder Erythropoetin/G-CSF
- Chromosomenanomalien
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: mPBMC-Gruppe
G-CSF würde 5 Tage lang verabreicht und dann würden mobilisierte periphere mononukleäre Blutzellen (mPBMCs) bei allen eingeschlossenen Patienten gesammelt.
Einen Monat nach der Kryokonservierung der mPBMCs (M1) werden die Patienten randomisiert, um entweder mPBMCs oder Placebo zu erhalten.
Sechs Monate nach der Randomisierung (M7) wird eine Crossover-Infusion von mPBMCs oder Placebo durchgeführt und die Patienten werden für weitere 6 Monate beobachtet.
Die mPBMCs-Gruppe würde alle Patienten umfassen, die mPBMCs bei M1 oder M7 erhielten.
|
|
|
Placebo-Komparator: Placebo-Gruppe
G-CSF würde 5 Tage lang verabreicht und dann würden mobilisierte periphere mononukleäre Blutzellen (mPBMCs) bei allen eingeschlossenen Patienten gesammelt.
Einen Monat nach der Kryokonservierung der mPBMCs (M1) werden die Patienten randomisiert, um entweder mPBMCs oder Placebo zu erhalten.
Sechs Monate nach der Randomisierung (M7) wird eine Crossover-Infusion von mPBMCs oder Placebo durchgeführt und die Patienten werden für weitere 6 Monate beobachtet.
Die Placebo-Gruppe würde alle Patienten umfassen, die Placebo bei M1 oder M7 erhielten.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Gesamtverbesserung bei Änderung der Punktzahl in GMFM > 4 Punkte
Zeitfenster: 6 Monate
|
6 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Mitarbeiter
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. August 2011
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. September 2014
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. September 2014
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
2. Dezember 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
2. Dezember 2016
Zuerst gepostet (Schätzen)
6. Dezember 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
7. Dezember 2016
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
5. Dezember 2016
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2016
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CP-PB-2011
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Unentschieden
Beschreibung des IPD-Plans
Wir müssen individuelle Genehmigungen einholen, um IPD anderen Forschern zur Verfügung zu stellen.
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .