Potenziale neurorigenerativo del G-CSF endovenoso e delle cellule staminali del sangue periferico autologhe
5 dicembre 2016 aggiornato da: Young-Ho Lee, Hanyang University Seoul Hospital
Potenziale neurorigenerativo del G-CSF endovenoso e delle cellule staminali autologhe del sangue periferico nei bambini con paralisi cerebrale: uno studio incrociato randomizzato, in doppio cieco
L'attuale studio descrive uno studio randomizzato, in doppio cieco, incrociato di G-CSF per via endovenosa seguito da infusione con cellule mononucleate del sangue periferico mobilizzate autologhe (mPBMC) in bambini con paralisi cerebrale (CP) per determinare la sicurezza e la fattibilità della procedura , così come la potenziale efficacia per migliorare il danno neurologico.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Abbiamo ipotizzato che le cellule mononucleate del sangue periferico mobilizzate (mPBMC) sarebbero una migliore fonte di terapia cellulare per i bambini con CP, se queste cellule avessero un potenziale neurorigenerativo simile alle cellule mononucleate del midollo osseo/cordonali (MNC).
Le cellule precursori multipotenti esistono nel sangue periferico e una frazione di cellule del sangue elutriate da individui normali contiene MNC che hanno il potenziale per essere MSC.
Ci sono diversi vantaggi nell'usare le mPBMC per la terapia cellulare nei bambini con PC: il G-CSF utilizzato per le mPBMC ha un potenziale neurorigenerativo; la raccolta e il frazionamento delle cellule staminali possono essere ripetuti; e la terapia è adatta per la maggior parte dei bambini con PC.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
57
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 10 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Tipo non grave di paralisi cerebrale
- Evidenze di reperti MRI anormali come la leucomalacia periventricolare
- Conta delle cellule mononucleate raccolte nel sangue periferico mobilizzato > 1×10^8/kg o conta delle cellule CD34+ > 1×10^6/kg
- Modulo di consenso
Criteri di esclusione:
- Precedenti prove di infusione di sangue cordonale autologo o eritropoietina/G-CSF
- Anomalie cromosomiche
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: gruppo mPBMC
Il G-CSF sarebbe stato somministrato per 5 giorni e quindi le cellule mononucleate del sangue periferico mobilizzate (mPBMC) sarebbero state raccolte in tutti i pazienti inclusi.
Un mese dopo la crioconservazione delle mPBMC (M1), i pazienti saranno randomizzati a ricevere mPBMC o placebo.
Sei mesi dopo la randomizzazione (M7), verrà eseguita l'infusione incrociata di mPBMC o placebo e i pazienti verranno osservati per altri 6 mesi.
Il gruppo mPBMC includerebbe tutti i pazienti che hanno ricevuto mPBMC a M1 o M7.
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Comparatore placebo: Gruppo placebo
Il G-CSF sarebbe stato somministrato per 5 giorni e quindi le cellule mononucleate del sangue periferico mobilizzate (mPBMC) sarebbero state raccolte in tutti i pazienti inclusi.
Un mese dopo la crioconservazione delle mPBMC (M1), i pazienti saranno randomizzati a ricevere mPBMC o placebo.
Sei mesi dopo la randomizzazione (M7), verrà eseguita l'infusione incrociata di mPBMC o placebo e i pazienti verranno osservati per altri 6 mesi.
Il gruppo placebo includerebbe tutti i pazienti che hanno ricevuto il placebo a M1 o M7.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Miglioramento complessivo al variare del punteggio in GMFM > 4 punti
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 agosto 2011
Completamento primario (Effettivo)
1 settembre 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
1 settembre 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 dicembre 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 dicembre 2016
Primo Inserito (Stima)
6 dicembre 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
7 dicembre 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 dicembre 2016
Ultimo verificato
1 dicembre 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CP-PB-2011
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Indeciso
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Dobbiamo ottenere permessi individuali per rendere IPD disponibile ad altri ricercatori.
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