Potencial neurorregenerativo de G-CSF intravenoso e células-tronco autólogas de sangue periférico
5 de dezembro de 2016 atualizado por: Young-Ho Lee, Hanyang University Seoul Hospital
Potencial neurorregenerativo de G-CSF intravenoso e células-tronco autólogas de sangue periférico em crianças com paralisia cerebral: um estudo randomizado, duplo-cego cruzado
O estudo atual descreve um estudo randomizado, duplo-cego, cruzado de G-CSF intravenoso seguido de infusão com células mononucleares do sangue periférico mobilizadas autólogas (mPBMCs) em crianças com paralisia cerebral (PC) para determinar a segurança e a viabilidade do procedimento , bem como a eficácia potencial para melhorar o comprometimento neurológico.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Nossa hipótese é que as células mononucleares do sangue periférico mobilizadas (mPBMCs) seriam uma fonte melhor de terapia celular para crianças com PC, se essas células tivessem um potencial neurorregenerativo semelhante às células mononucleares (MNCs) da medula óssea/sangue do cordão umbilical.
Células precursoras multipotentes existem no sangue periférico, e uma fração de células sanguíneas elutriadas de indivíduos normais contém MNCs que têm o potencial de serem MSCs.
Existem várias vantagens no uso de mPBMCs para terapia celular em crianças com PC: o G-CSF usado para mPBMCs tem potencial neurorregenerativo; a coleta e o fracionamento de células-tronco podem ser repetidos; e a terapia é adequada para a maioria das crianças com PC.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
57
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 10 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Tipo não grave de paralisia cerebral
- Evidências de achados anormais de ressonância magnética, como leucomalácia periventricular
- Contagens de células mononucleares do sangue periférico mobilizadas coletadas > 1 × 10^8/kg ou contagens de células CD34+ > 1 × 10^6/kg
- formulário de consentimento
Critério de exclusão:
- Ensaios anteriores de infusão autóloga de sangue do cordão umbilical ou eritropoetina/G-CSF
- Anormalidades cromossômicas
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: grupo mPBMC
O G-CSF seria administrado por 5 dias e, em seguida, as células mononucleares do sangue periférico mobilizadas (mPBMCs) seriam coletadas em todos os pacientes incluídos.
Um mês após a criopreservação das mPBMCs (M1), os pacientes serão randomizados para receber mPBMCs ou placebo.
Seis meses após a randomização (M7), a infusão cruzada de mPBMCs ou placebo será realizada e os pacientes serão observados por mais 6 meses.
O grupo mPBMCs seria incluído em todos os pacientes que receberam mPBMCs em M1 ou M7.
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Comparador de Placebo: Grupo placebo
O G-CSF seria administrado por 5 dias e, em seguida, as células mononucleares do sangue periférico mobilizadas (mPBMCs) seriam coletadas em todos os pacientes incluídos.
Um mês após a criopreservação das mPBMCs (M1), os pacientes serão randomizados para receber mPBMCs ou placebo.
Seis meses após a randomização (M7), a infusão cruzada de mPBMCs ou placebo será realizada e os pacientes serão observados por mais 6 meses.
No grupo placebo seriam incluídos todos os pacientes que receberam placebo em M1 ou M7.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Melhoria geral conforme a pontuação muda em GMFM > 4 pontos
Prazo: 6 meses
|
6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Publicações e links úteis
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Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de agosto de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de setembro de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de setembro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de dezembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de dezembro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
6 de dezembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
7 de dezembro de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de dezembro de 2016
Última verificação
1 de dezembro de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CP-PB-2011
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