Potencjał neuroregeneracyjny dożylnego G-CSF i autologicznych komórek macierzystych krwi obwodowej
5 grudnia 2016 zaktualizowane przez: Young-Ho Lee, Hanyang University Seoul Hospital
Potencjał neuroregeneracyjny dożylnego G-CSF i autologicznych komórek macierzystych krwi obwodowej u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym: randomizowane, podwójnie ślepe badanie krzyżowe
Obecne badanie opisuje randomizowane, podwójnie ślepe, krzyżowe badanie dożylnego G-CSF, a następnie infuzji z autologicznymi zmobilizowanymi jednojądrzastymi komórkami krwi obwodowej (mPBMC) u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym (CP) w celu określenia bezpieczeństwa i wykonalności procedury , jak również potencjalną skuteczność w poprawie upośledzenia neurologicznego.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Postawiliśmy hipotezę, że zmobilizowane komórki jednojądrzaste krwi obwodowej (mPBMC) byłyby lepszym źródłem terapii komórkowej dla dzieci z CP, gdyby komórki te miały podobny potencjał neuroregeneracyjny do komórek jednojądrzastych szpiku kostnego / krwi pępowinowej (MNC).
Multipotentne komórki prekursorowe istnieją we krwi obwodowej, a frakcja elutriowanych komórek krwi od zdrowych osób zawiera MNC, które mogą być MSC.
Istnieje kilka zalet stosowania mPBMC w terapii komórkowej u dzieci z CP: G-CSF stosowany w mPBMC ma potencjał neuroregeneracyjny; pobieranie i frakcjonowanie komórek macierzystych można powtórzyć; i terapia jest odpowiednia dla większości dzieci z CP.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
57
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 10 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Nieciężki typ porażenia mózgowego
- Dowody nieprawidłowych wyników MRI, takich jak leukomalacja okołokomorowa
- Liczba zebranych zmobilizowanych jednojądrzastych komórek krwi obwodowej > 1×10^8/kg lub liczba komórek CD34+ > 1×10^6/kg
- Formularz zgody
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsze próby wlewu autologicznej krwi pępowinowej lub erytropoetyny/G-CSF
- Aberracje chromosomalne
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa mPBMC
G-CSF byłby podawany przez 5 dni, a następnie mobilizowane jednojądrzaste komórki krwi obwodowej (mPBMC) byłyby zbierane od wszystkich włączonych pacjentów.
Miesiąc po kriokonserwacji mPBMC (M1) pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej mPBMC lub placebo.
Sześć miesięcy po randomizacji (M7) zostanie przeprowadzona krzyżowa infuzja mPBMC lub placebo, a pacjenci będą obserwowani przez kolejne 6 miesięcy.
Grupa mPBMC obejmowałaby wszystkich pacjentów, którzy otrzymali mPBMC w M1 lub M7.
|
|
|
Komparator placebo: Grupa placebo
G-CSF byłby podawany przez 5 dni, a następnie mobilizowane jednojądrzaste komórki krwi obwodowej (mPBMC) byłyby zbierane od wszystkich włączonych pacjentów.
Miesiąc po kriokonserwacji mPBMC (M1) pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej mPBMC lub placebo.
Sześć miesięcy po randomizacji (M7) zostanie przeprowadzona krzyżowa infuzja mPBMC lub placebo, a pacjenci będą obserwowani przez kolejne 6 miesięcy.
Grupa placebo obejmowałaby wszystkich pacjentów, którzy otrzymywali placebo w M1 lub M7.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ogólna poprawa jako zmiana wyniku w GMFM > 4 punkty
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 sierpnia 2011
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 września 2014
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 września 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 grudnia 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 grudnia 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
6 grudnia 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
7 grudnia 2016
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 grudnia 2016
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2016
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CP-PB-2011
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Niezdecydowany
Opis planu IPD
Musimy uzyskać indywidualne pozwolenia, aby udostępnić IPD innym badaczom.
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .